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화이자, 혈우병 B 유전자 치료제 '피다나코젠 엘라파르벡' FDA 허가 신청 접수 미국 식품의약국(FDA)이 화이자(Pfizer)의 혈우병 B 성인 환자 치료를 위한 유전자 치료제 '피다나코젠 엘라파르벡(fidanacogene elaparvovec)'에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 접수했습니다. 이와 동시에 유럽의약품청(EMA)도 해당 치료제에 대한 판매 허가 신청(MAA)을 받아 검토에 착수했습니다. 피다나코젠 엘라파르벡은 생체 공학적으로 설계된 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드와 고활성 변이 인간 응고 제8인자(FIX) 유전자를 포함하는 혁신적인 유전자 치료제입니다. 이 치료법은 혈우병 B 환자들이 현재 표준 치료법인 정기적인 FIX 정맥 주사 대신, 단 한 번의 치료로 스스로 FIX를 생산하도록 하는 것을 목표로 합니다. 화이자 글로벌 제품 개발 부문 종양학 및 희귀질환 최고 개발 책임자인 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 박사는 "유전자 치료는 과학 발전의 새로운 시대를 열고 있으며, 승인될 경우 피다나코젠 엘라파르벡은 치료 대상이 되는 혈우병 B 환자들의 삶을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"며, "전 세계 규제 당국과 긴밀히 협력하여 이 혁신적인 잠재 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공할 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다. 그는 또한 "환자들은 혈우병 분야 혁신의 중심에 있으며, 치료법에 상당한 진전이 있었음에도 불구하고 혈우병 환자들은 여전히 일상생활의 어려움을 겪고 있으며 새로운 치료 옵션을 필요로 한다"고 덧붙였습니다. 이번 허가 신청은 3상 임상시험인 BENEGENE-2 연구(NCT03861273)의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 합니다. BENEGENE-2 연구는 피다나코젠 엘라파르벡 투여 후 총 출혈 연간 출혈률(ABR)이 기존 FIX 예방 요법과 비교했을 때 비열등성 및 우월성을 입증하며 주요 평가 지표를 충족했습니다. 피다나코젠 엘라파르벡은 전반적으로 내약성이 우수했으며, 1/2상 연구 결과와 일관된 안전성 프로파일을 보였습니다. FDA는 2024년 2분기를 처방의약품 사용자 부담금법(PDUFA) 목표일로 설정했습니다. 피다나코젠 엘라파르벡은 이미 FDA로부터 혁신 신약(Breakthrough Therapy), 첨단 재생 의학 치료제(RMAT), 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다. 화이자는 현재 혈우병 B, 혈우병 A, 뒤셴 근이영양증 등 높은 미충족 의료 수요가 있는 분야에서 3가지 3상 유전자 치료 프로그램을 진행 중입니다. 또한, 혈우병 A 및 B 환자(억제제 유무 포함) 치료를 위한 새로운 항-조직 인자 경로 억제제(anti-TFPI)인 마르스타시맙(marstacimab)을 연구하는 3상 임상시험도 진행 중입니다. 2014년 12월, 화이자는 Spark Therapeutics로부터 피다나코젠 엘라파르벡을 라이선스 인했습니다. 이 계약에 따라 화이자는 주요 임상시험, 규제 관련 활동 및 이 유전자 치료제의 잠재적인 글로벌 상업화를 책임지게 되었습니다. BENEGENE-2 연구에는 45명의 참가자가 등록되었습니다. 적격 참가자들은 사전 연구(NCT03587116)에서 최소 6개월간의 표준 FIX 예방 요법을 완료했으며, 5e11 vg/kg 용량의 피다나코젠 엘라파르벡 1회 정맥 주사를 투여받았습니다. 연구 참가자들은 유전자 치료제 벡터에 대한 중화 항체가 없는 개인을 식별하도록 설계된 검증된 분석법으로 스크리닝되었습니다. BLA 및 MAA 제출은 BENEGENE-2 연구의 15개월 데이터 컷을 기반으로 합니다. 임상시험 참가자들은 BENEGENE-2 연구에서 6년, 별도의 3상 연구(NCT05568719)에서 추가 9년을 포함하여 최대 총 15년간 추적 관찰되어 피다나코젠 엘라파르벡의 장기 안전성 및 유효성을 평가받게 됩니다. 혈우병은 특정 혈액 응고 인자의 결핍으로 인해 혈액 응고가 지연되는 드문 유전성 출혈 장애로, 주로 남성에게서 발병합니다. 혈우병 환자는 과도하고 재발적인 자발적 및/또는 외상 후 출혈의 위험이 있으며, 특히 중증 혈우병 환자의 경우 생명을 위협할 수 있습니다. 중증 혈우병 환자는 근육이나 관절에 자발적으로 출혈이 발생하거나, 드물게는 뇌내 공간과 같은 기타 중요한 폐쇄 공간에 출혈이 발생하여 치명적일 수 있습니다. 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)에 따르면, 2021년 전 세계적으로 38,000명 이상의 사람들이 혈우병 B를 앓고 있었습니다. 혈우병 B 환자는 혈액 내 특정 단백질인 응고 인자 IX(FIX)가 결핍되어 있습니다. 혈우병 B는 선천성 FIX 결핍증 또는 크리스마스병이라고도 불립니다. 현재 표준 치료법은 출혈 에피소드를 조절하고 예방하기 위해 혈장 유래 또는 재조합 FIX의 반복적인 정맥 주사를 필요로 합니다.