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면역항암제 개발 기업 ImmunoGen, 희귀 혈액암 치료제 'Pivekimab Sunirine' 임상 2상 중간 결과 발표 [2023년 6월 9일] - 항체-약물 접합체(ADC) 분야를 선도하는 ImmunoGen Inc.(나스닥: IMGN)가 희귀 혈액암인 모세포성 수지상세포 백혈병(BPDCN) 환자를 대상으로 진행 중인 Pivekimab Sunirine(이하 Pivekimab) 임상 2상 CADENZA 시험의 중간 분석 결과를 발표했습니다. 해당 결과는 오는 6월 11일 독일 프랑크푸르트에서 개최되는 유럽 혈액학회(EHA) 2023 연례 학술대회에서 구두 발표될 예정입니다. 이번 임상 2상 CADENZA 시험은 새로 진단된 BPDCN 환자뿐만 아니라, 기존 혈액암 병력이 있거나 동시에 앓고 있는 환자(PCHM)를 포함하여 모집하고 있습니다. 지난해 8월 발표된 바와 같이, ImmunoGen은 미국 식품의약국(FDA)과 협의하여 완전 관해(CR) 또는 복합 완전 관해(CRc)를 1차 평가 변수로 설정하고, 관해 지속 기간을 2차 평가 변수로 설정하여 효능 분석을 진행할 예정입니다. 재발/불응성(R/R) 환자군 모집은 완료되었으며, 새로 진단된 환자군 모집은 올해 안에 완료하고 2024년 상반기 중 주요 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다. 텍사스 대학교 MD 앤더슨 암센터의 Naveen Pemmaraju 교수는 "BPDCN은 생존율이 매우 낮고 치료 옵션이 제한적이며 독성이 강한 희귀하고 공격적인 혈액암"이라며, "이번 중간 분석 결과는 더 많은 환자군에서 인상적인 항종양 활성과 지속적인 반응을 보여주어 고무적이다. 이러한 효능 데이터와 외래 환자 투여 가능성은 Pivekimab이 이 어려운 질환에 대한 유망한 신규 치료 옵션이 될 잠재력을 강화한다"고 밝혔습니다. 이번 EHA 2023에서 발표될 Pivekimab의 중간 분석 결과는 CD123 표적 항체-약물 접합체로서 BPDCN 환자에서 등록을 가능하게 하는 연구의 일부입니다. 2023년 5월 19일 데이터 기준, 총 79명의 BPDCN 환자(신규 환자 30명, 재발/불응성 환자 49명)의 데이터가 분석되었습니다. Pivekimab은 21일 주기마다 1일차에 0.045 mg/kg 용량으로 약 30분간 외래에서 투여됩니다. 주요 중간 분석 결과는 다음과 같습니다. 효능: 신규 환자군(새로 진단된 환자 및 PCHM 환자 포함)에서 객관적 반응률(ORR: CR, CRc, CRh, CRi, PR)은 80%(30명 중 24명)였으며, 복합 완전 관해율(CCR: CR, CRc, CRh, CRi)은 73%(30명 중 22명)를 기록했습니다. 추가로 1명의 환자가 조혈모세포 이식 후 CR을 달성했습니다. 신규 환자군에서 전체 반응자의 반응 지속 기간(DOR) 중앙값은 12.7개월이었습니다. 재발/불응성 환자군에서는 객관적 반응률(ORR)이 33%(49명 중 16명)였으며, 복합 완전 관해율(CCR)은 20%(49명 중 10명)였습니다. 이 중에는 이전에 고강도 화학요법 및/또는 이식을 실패한 환자들도 포함됩니다. 재발/불응성 환자군에서 전체 반응자의 반응 지속 기간(DOR) 중앙값은 7.1개월이었습니다. 안전성: Pivekimab은 관리 가능한 안전성 프로파일을 지속적으로 보여주었으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다. 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응(TEAEs, 모든 등급 [3등급 이상])은 말초 부종(46% [10%]), 혈소판 감소증(27% [19%]), 피로(25% [4%]), 주입 관련 반응(25% [4%]), 변비(23% [0%]), 메스꺼움(22% [0%]), 빈혈(20% [8%]), 두통(19% [4%]), 호중구 감소증(18% [17%]), 설사(17% [0%]), 저칼륨혈증(17% [3%]), 호흡 곤란(15% [1%]), 고혈당증(15% [6%]), 발열(15% [1%]) 등이었습니다. 모세혈관 누출 증후군 또는 사이토카인 방출 증후군은 보고되지 않았습니다. Pivekimab 관련 이상 반응으로 인한 투약 중단율은 3%였습니다. 신규 환자군에서의 30일 사망률은 0%였으며, 재발/불응성 환자군에서는 4%(질병 진행으로 인한 사망 2건)였습니다. ImmunoGen의 최고 의학 책임자인 Anna Berkenblit 박사는 "올해 CADENZA 임상 시험의 환자 모집을 완료하고, 특히 신규 BPDCN 환자군에서 관찰된 73%의 CCR률과 더 진행된 재발/불응성 질환 환자에서 나타난 반응에 만족한다"며, "유망한 항종양 활성, 모세혈관 누출 증후군이나 사이토카인 방출 증후군이 관찰되지 않은 관리 가능한 안전성, 그리고 외래 투여 가능성의 편의성을 고려할 때, Pivekimab은 BPDCN 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 수 있다고 믿는다"고 덧붙였습니다. Pivekimab Sunirine은 모세포성 수지상세포 백혈병(BPDCN), 급성 골수성 백혈병(AML) 및 기타 CD123 양성 혈액암 치료를 위해 임상 개발 중인 CD123 표적 ADC입니다. 현재 BPDCN 환자를 대상으로 단독 요법으로, 그리고 미치료 및 재발/불응성 AML 환자를 대상으로 Vidaza®(azacitidine) 및 Venclexta®(venetoclax)와 병용 요법으로 평가되고 있습니다. Pivekimab은 ImmunoGen의 새로운 인돌리노벤조디아제핀(IGN) 페이로드를 사용하여 DNA를 알킬화하고 단일 가닥 파손을 유발하며, 교차 결합은 일으키지 않습니다. IGN은 종양 세포에 대한 높은 효능을 보이면서도 다른 DNA 표적 페이로드에 비해 정상 골수 전구 세포에 대한 독성은 낮은 것으로 설계되었습니다. 유럽의약품청(EMA)은 2020년 6월 BPDCN 치료에 대한 Pivekimab의 희귀의약품 지정을 부여했으며, 미국에서도 동일한 지정을 보유하고 있습니다. 2020년 10월, FDA는 재발/불응성 BPDCN에 대한 Pivekimab의 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했습니다. BPDCN은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 가지는 희귀 혈액암으로, 특징적인 피부 병변, 림프절 침범, 그리고 골수 전이 빈도가 높습니다. 이 공격적인 암은 종종 줄기세포 이식을 동반하는 집중적인 치료를 필요로 합니다. CD123 표적 치료제가 승인되었음에도 불구하고, 신규 환자 및 재발/불응성 환자 모두에게 미충족 의료 수요는 여전히 높습니다. ImmunoGen은 암 환자의 치료 결과를 개선하기 위해 차세대 항체-약물 접합체(ADC)를 개발하고 있습니다. 향상된 항종양 활성과 우수한 내약성 프로파일을 갖춘 표적 치료제를 개발함으로써 암의 진행을 막고 환자들에게 더 많은 '좋은 날'을 제공하는 것을 목표로 합니다. 이를 'TARGET A BETTER NOW™'라는 약속으로 표현하고 있습니다.