Vizsla Silver, Panuco 프로젝트를 위한 멕시코 정부 금융기관과 운전 자본 시설 확보

**희귀 혈액 질환 PNH 치료제, 다나코판 병용 요법서 유의미한 효과 확인** **알렉시온의 다나코판, 기존 치료제와 병용 시 혈색소 수치 개선 및 질병 조절 능력 입증** [서울] 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 임상 시험에서, 알렉시온(Alexion, AstraZeneca Rare Disease)의 investigational 신약 다나코판(Danicopan)이 기존 표준 치료제인 울토미리스(Ultomiris, ravulizumab) 또는 솔리스(Soliris, eculizumab)와 병용 투여 시 유의미한 치료 효과를 보였습니다. 특히 임상적으로 유의미한 혈관 외 용혈(EVH) 증상을 겪는 환자들에게서 혈색소 수치 개선과 질병 조절 능력이 향상된 것으로 나타났습니다. 최근 유럽 혈액학회(EHA) 연례 회의에서 발표된 ALPHA 3상 임상 시험 결과에 따르면, 다나코판을 기존 C5 억제제 치료에 추가한 환자군에서 위약군 대비 12주차까지 평균 혈색소 수치가 통계적으로 유의미하게 증가했습니다. 또한, 피로 감소, 빈혈 완화, 수혈 필요성 감소 등 주요 이차 평가 변수에서도 통계적 우월성을 입증했습니다. PNH는 적혈구가 혈관 내에서 파괴되는 용혈 현상(IVH)과 백혈구 및 혈소판 활성화를 특징으로 하는 희귀 중증 혈액 질환입니다. 이로 인해 혈전증이 발생하여 장기 손상 및 조기 사망에 이를 수 있습니다. 현재 C5 억제제 치료를 받는 PNH 환자의 약 10~20%는 임상적으로 유의미한 EVH를 경험하며, 이로 인해 빈혈 증상이 지속되고 수혈이 필요할 수 있습니다. 서울성모병원 혈액내과 이종욱 교수(ALPHA 임상시험 연구자)는 "EVH는 생명을 위협하는 질환은 아니지만, 환자들에게 상당한 부담을 줄 수 있다"며, "이번 ALPHA 임상시험 결과는 다나코판을 기존 치료제에 병용했을 때 피로와 빈혈 증상을 유의미하게 개선하고 수혈 의존도를 낮추면서도, PNH와 관련된 혈전 위험을 관리하는 C5 억제제의 말단 보체 억제 효과를 유지할 수 있음을 보여준다"고 설명했습니다. 이어 "이러한 결과는 기존 치료에도 불구하고 임상적으로 유의미한 EVH를 겪는 PNH 환자들에게 다나코판이 중요한 치료 옵션이 될 잠재력을 시사한다"고 덧붙였습니다. 알렉시온의 Gianluca Pirozzi 부사장은 "수십 년간 PNH 분야의 선두 주자로서 알렉시온은 이 희귀 질환에 대한 최초의 승인된 치료제를 개발하고 C5 보체 억제를 표준 치료로 확립하는 등 치료 환경을 변화시켜 왔다"며, "이번 EHA 연례 회의에서 발표된 유망한 결과들은 다나코판의 표적 인자 D 억제가 울토미리스 또는 솔리스에 병용될 때 임상적으로 유의미한 EVH를 해결하고 환자들이 기존 C5 보체 억제제로 질병을 효과적으로 관리할 수 있도록 하는 잠재력을 강조한다"고 말했습니다. ALPHA 임상시험의 사전 지정된 중간 분석 결과, 다나코판 병용 요법은 위약 병용 요법 대비 혈색소 수치 개선에 있어 통계적 우월성을 보였습니다. 12주차까지 평균 혈색소 수치 변화량은 다나코판 병용군에서 2.94 g/dL, 위약군에서 0.50 g/dL로 나타났습니다 (p<0.0001). 또한, 다나코판 병용군은 12주차에 수혈 없이 혈색소 수치가 2g/dL 이상 개선된 환자 비율이 59.5%로 위약군(0%) 대비 유의미하게 높았습니다 (p<0.0001). 수혈을 피한 환자 비율 역시 다나코판 병용군에서 더 높게 나타났습니다. 피로도(FACIT-Fatigue 점수) 및 절대 망상구증가치(absolute reticulocyte count)에서도 개선 효과가 관찰되었습니다. 또한, 12주차 젖산탈수소효소(LDH) 수치 변화량은 다나코판 병용군에서 -23.49 U/L, 위약군에서 -2.92 U/L로 나타나 두 군 모두에서 C5 억제를 통한 IVH의 효과적인 조절이 유지됨을 보여주었습니다 (p=0.1569). 임상시험 결과, 다나코판은 전반적으로 내약성이 우수했으며 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응은 두통, 메스꺼움, 관절통, 설사였습니다. 보고된 사망 사례, 수막구균 감염 또는 용혈로 인한 치료 중단 사례는 없었습니다. 현재 알렉시온은 임상적으로 유의미한 EVH를 겪는 PNH 성인 환자를 대상으로 한 다나코판의 규제 당국 제출을 진행 중입니다.