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화이자, 혈우병 치료제 '마르스타시맙' 임상 3상서 긍정적 결과…안전성 주목

화이자(Pfizer)가 개발 중인 혈우병 치료제 '마르스타시맙(Marstacimab)'이 임상 3상 시험에서 유망한 결과를 보이며 규제 당국의 승인 기대감을 높이고 있습니다. 마르스타시맙은 기존 혈우병 치료제와는 다른 작용 기전을 통해 혈액 응고를 촉진하는 단백질의 작용을 억제하는 방식으로 혈우병을 치료합니다.

기존 혈우병 치료제는 유전적 돌연변이로 인해 부족한 응고 인자 단백질을 보충하는 방식이었습니다. 하지만 이러한 접근법은 다른 제약사들의 시도에서 안전성 문제로 인해 개발이 지연되거나 중단되는 사례가 있었습니다. 실제로 미국 식품의약국(FDA)은 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 '콘시주맙(concizumab)'에 대해 용량 및 환자 모니터링에 대한 추가 정보를 요구하며 승인을 보류했으며, 바이엘(Bayer)은 위험한 혈전 발생으로 인해 '베포바시맙(befovacimab)'의 임상 2상 시험을 중단한 바 있습니다.

마르스타시맙은 혈우병 A형과 B형 모두를 치료할 수 있다는 점에서 차별화됩니다. 두 유형의 혈우병은 서로 다른 유전적 돌연변이와 응고 단백질 감소를 유발하지만, 대부분의 기존 치료제는 한 가지 유형의 혈우병에만 사용 가능합니다.

화이자에 따르면, 임상 3상 시험에서 12개월 이상 마르스타시맙으로 치료받은 116명의 환자 중, 이전까지 필요에 따라 응고 인자 단백질을 사용했던 환자 그룹에서는 연간 출혈률이 92% 감소했습니다. 예방적 치료를 받은 환자 그룹에서도 마르스타시맙은 35%의 출혈 사건 감소를 보여 통계적으로 우월한 효과를 나타냈습니다.

특히 주목할 점은 이번 임상 시험에서 위험한 혈전 발생 사례가 보고되지 않았다는 것입니다. 화이자는 현재 FDA 및 기타 규제 당국과 논의를 시작했으며, 수개월 내에 승인 신청서를 제출할 것으로 기대하고 있습니다.

다만, 일부 분석가들은 마르스타시맙의 안전성 프로파일에 대한 지속적인 관찰이 필요하다고 지적합니다. 에버코어 ISI(Evercore ISI)의 우머 라파트(Umer Raffat) 분석가는 "현재 진행 중인 연구 및 향후 노출에서의 안전성 프로파일이 핵심이 될 것"이라고 언급했습니다.

SVB 시큐리티즈(SVB Securities)의 데이비드 라이징어(David Risinger) 분석가는 혈우병 A형 환자에서 마르스타시맙의 출혈 빈도 데이터가 젠슬린(Hemlibra)이나 사노피(Sanofi)의 신약 알투비비오(Altuviiio)보다 뛰어나지 않다고 평가했습니다. 다만, 마르스타시맙은 환자의 체중에 따라 용량이 결정되는 젠슬린 및 알투비비오와 달리 '고정 용량' 요법을 사용한다는 장점이 있습니다. 라이징어 분석가는 "이것이 상업적으로 얼마나 큰 이점이 될지는 불분명하다"고 덧붙였습니다.