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아스트라제네카의 Ultomiris, 일본서 NMOSD 재발 방지 치료제로 승인

[서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 치료제 Ultomiris(성분명: 라불리주맙)가 일본에서 항체 양성 신경염증성 시신경척수염 스펙트럼 장애(AQP4 Ab+ NMOSD) 환자의 재발 방지 치료제로 승인받았습니다. 이는 일본에서 AQP4 Ab+ NMOSD 환자를 대상으로 한 최초이자 유일한 장기 작용 C5 보체 억제제입니다.

일본 후생노동성은 최근 발표된 CHAMPION-NMOSD 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 Ultomiris의 승인을 결정했습니다. 해당 연구 결과는 신경학 분야 저명 학술지인 'Annals of Neurology'에 게재되었으며, 2023년 미국 신경학회 연례 회의에서 우수 초록으로 선정되기도 했습니다.

CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 Ultomiris는 과거 진행된 Soliris PREVENT 임상시험의 외부 위약군과 비교되었습니다. 그 결과, Ultomiris 투여군은 독립적인 판정 위원회의 확인을 거친 첫 번째 재발까지의 시간이라는 주요 평가 지표를 충족했습니다. 특히, 73주간의 중간 치료 기간 동안 Ultomiris 투여군에서는 단 한 건의 재발도 관찰되지 않았으며, 이는 재발 위험을 98.6% 감소시키는 결과로 나타났습니다. (위험비(95% 신뢰구간): 0.014 (0.000, 0.103), p<0.0001). 이러한 효과는 90주간의 중간 치료 기간 동안에도 지속되었습니다.

NMOSD는 척수와 시신경을 포함한 중추신경계에 영향을 미치는 희귀하고 심각한 자가면역 질환입니다. NMOSD 환자들은 예측 불가능한 재발을 경험하는 경우가 많으며, 이는 새로운 신경학적 증상의 발현이나 기존 증상의 악화를 특징으로 합니다. 이러한 재발은 심각하고 반복적이며 영구적인 장애를 초래할 수 있습니다. 일본 내 NMOSD 성인 환자 수는 약 4,000명으로 추정됩니다.

일본 도호쿠 의과약과대학 신경과 이치로 나카시마 교수는 "NMOSD의 단 한 번의 재발도 장기적이고 삶을 변화시키는 장애를 초래할 수 있기 때문에, 재발 방지는 이 질환의 주요 치료 목표이며 환자의 삶의 질을 유지하는 데 필수적"이라며, "CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 재발이 관찰되지 않았다는 점은 AQP4 Ab+ NMOSD 환자들에게 8주 간격의 투여와 재발 없는 삶을 제공할 수 있는 중요한 진전"이라고 말했습니다.

Alexion의 마크 뒤누아 최고경영자(CEO)는 "Alexion은 환자의 재발 위험을 줄이는 데 있어 C5 보체 억제의 탁월한 효능을 발견함으로써 NMOSD 치료 환경을 변화시켰다"며, "이번 일본 승인을 통해 우리는 편리한 8주 간격 투여로 재발을 없앨 수 있는 혁신적인 장기 치료 옵션을 제공하며 NMOSD 환자 커뮤니티에 대한 우리의 약속을 계속 이행하고 있다. 전 세계 환자들의 삶을 개선하기 위해 노력하는 가운데 Ultomiris의 적용 범위를 확대하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다"고 덧붙였습니다.

CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 Ultomiris의 전반적인 안전성과 내약성은 이전 임상 연구 및 실제 사용 데이터와 일관되었으며, 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 코로나19, 두통, 요통, 관절통, 요로 감염 등이 보고되었습니다. 보고된 모든 코로나19 사례는 심각하지 않았으며 Ultomiris와 관련이 없는 것으로 간주되었습니다.

Ultomiris는 최근 유럽연합(EU)에서도 AQP4 Ab+ NMOSD 성인 환자 치료제로 승인받았으며, 미국을 포함한 추가 국가에서도 규제 검토가 진행 중입니다.

Ultomiris는 즉각적이고 완전하며 지속적인 보체 억제 효과를 제공하는 최초이자 유일한 장기 작용 C5 보체 억제제입니다. 이 약물은 신체 면역 체계의 일부인 보체 연쇄 반응의 C5 단백질을 억제하는 방식으로 작용합니다. 통제되지 않은 방식으로 활성화될 경우, 보체 연쇄 반응은 과도하게 반응하여 신체가 자신의 건강한 세포를 공격하게 만듭니다. Ultomiris는 성인 환자에게 로딩 용량 투여 후 8주 간격으로 정맥 주사됩니다.

Ultomiris는 현재 미국, EU, 일본에서 전신 중증 근무력증 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. 또한, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료제로도 미국, EU, 일본에서 승인되었으며, 미국과 EU에서는 PNH 소아 환자에게도 사용됩니다. 더불어, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자에서 보체 매개 혈전성 미세혈관병증 억제를 위해 미국, EU, 일본에서 성인 및 소아 환자에게 승인되었습니다.

Alexion은 아스트라제네카의 희귀질환 사업부로, 2021년 Alexion Pharmaceuticals 인수를 통해 설립되었습니다. 30년 이상 희귀질환 분야의 선두 주자로서, Alexion은 생명을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 상용화를 통해 희귀 질환 및 심각한 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 기여하는 데 주력하고 있습니다. Alexion은 보체 연쇄 반응의 새로운 분자 및 표적에 연구 노력을 집중하고 있으며, 혈액학, 신장학, 신경학, 대사 질환, 심장학 및 안과학 분야에서 개발 노력을 기울이고 있습니다.