라스베이거스 샌즈, 번스타인 전략적 의사결정 컨퍼런스 참가

브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, BMY)의 빈혈 치료제 '리블로질(Reblozyl, 성분명: 러스파터셉트)'이 골수이형성증후군(MDS)으로 인한 빈혈 치료에서 수십 년간 표준 치료제로 사용되어 온 암젠(Amgen)의 '에포젠(Epogen)'보다 우수한 효과를 보였다는 임상시험 결과가 발표되었습니다. 이번 임상시험 결과는 뼈수지가 정상적으로 혈액 세포를 만들지 못하는 질환인 골수이형성증후군(MDS)에 대한 러스파터셉트의 조기 사용 가능성을 시사하며, 의료진에게 기존 표준 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. 지난 목요일 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회 발표를 앞두고 공개된 임상시험 초록에 따르면, 브리스톨 마이어스 스퀴브는 지난해 10월 해당 임상시험의 성공을 발표한 바 있습니다. 러스파터셉트는 이미 미국에서 골수이형성증후군(MDS)으로 인한 빈혈 치료제로 승인받았지만, 기존 치료법이 효과를 보이지 않거나 특정 환자군에 한해서만 사용이 제한적이었습니다. 최근 발표된 임상시험에서는 저위험 MDS 환자 350여 명을 대상으로 러스파터셉트와 기존 치료제인 암젠의 에포젠을 직접 비교했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브는 지난해 10월, 자사의 약물이 환자들의 빈혈 치료를 위한 수혈 필요성을 줄이고 필수 산소 운반 단백질인 헤모글로빈 수치를 높이는 데 기여했다고 밝힌 바 있습니다. 목요일에 공개된 초록 데이터에 따르면, 러스파터셉트 투여군의 59%가 최소 3개월 이상 수혈 없이 지낼 수 있었던 반면, 에포젠 투여군에서는 31%만이 이에 해당했습니다. 또한, 임상시험의 주요 목표를 달성하기 위해서는 헤모글로빈 수치 증가도 동반되어야 했습니다. 시카고 대학 의학 교수인 올라토요시 오데니케(Olatoyosi Odenike) 박사는 ASCO 성명을 통해 "러스파터셉트는 저위험 MDS와 관련된 빈혈에 대한 효과적인 초기 치료 옵션이 될 수 있다"고 언급했습니다. 오데니케 박사는 과거 브리스톨 마이어스 스퀴브를 포함한 여러 제약사와 자문 활동을 한 바 있습니다. MD 앤더슨 암센터의 백혈병 교수이자 본 임상시험의 책임 연구자인 기예르모 가르시아-마네로(Guillermo Garcia-Manero) 박사는 러스파터셉트 투여군이 에포젠 투여군보다 수혈 없이 더 오래 지낼 수 있었다는 점을 강조했습니다. 가르시아-마네로 박사는 인터뷰에서 "에포젠과 같은 약물은 효과가 단기간에 그치는 경향이 있다"며, "하지만 이번 연구에서 반응을 보인 환자들의 (수혈 없이 지낸) 기간은 러스파터셉트가 명확히 우위에 있었으며, 이는 매우 의미 있는 결과"라고 덧붙였습니다. 골수이형성증후군(MDS)은 골수에서 건강한 혈액 세포를 충분히 생성하지 못하고 미성숙한 세포인 '블라스트'를 과도하게 생성하는 일련의 질환을 말합니다. 이로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 수치가 낮아질 수 있으며, 일부 환자에서는 급성 골수성 백혈병으로 진행되기도 합니다. 빈혈, 즉 적혈구 부족은 MDS의 가장 흔한 증상이며, 따라서 이 질환을 위한 신약 개발의 주요 표적이 되고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브의 이번 연구 결과는 적혈구 생성을 촉진하는 약물로 통칭되는 에리트로포이에틴 자극제(ESA) 계열 약물과 같은 기존 약물보다 새로운 약물이 MDS 초기 치료에서 우수함을 입증한 첫 사례입니다. 가르시아-마네로 박사는 ASCO 성명에서 "러스파터셉트는 치료 환경을 변화시켜 환자들이 ESA 대신 이를 먼저 처방받을 수 있게 할 가능성이 있다"며, "환자들은 병원 방문 횟수와 수혈 빈도를 줄일 수 있을 것"이라고 말했습니다. 러스파터셉트와 에포젠 모두 부작용이 보고되었으나, 치료 관련 이상 반응을 보고한 환자의 비율은 러스파터셉트 그룹에서 더 높았습니다. 임상시험 중 브리스톨 마이어스 스퀴브 약물을 투여받은 환자 4명이 백혈병으로 진행되었으며, 에포젠 투여군에서는 5명이었습니다. 양 그룹 모두에서 약 18%의 환자가 사망했습니다. 러스파터셉트의 사용 범위가 확대되면 브리스톨 마이어스 스퀴브에 상당한 도움이 될 수 있습니다. 이 약물은 현재 미국에서 '리블로질'이라는 이름으로 판매되고 있으며, 혈액 질환인 베타 지중해 빈혈 성인 환자의 빈혈 치료에도 승인받았습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브는 이 약물의 글로벌 연간 매출이 2030년까지 40억 달러를 넘어설 것으로 예상하고 있습니다. 다른 제약사들도 MDS 신약 개발에 힘쓰고 있습니다. 캘리포니아에 본사를 둔 생명공학 기업 Geron은 지난 1월, 기존 치료를 받은 저위험 MDS 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험의 성공을 발표했습니다. 이 시험은 Geron의 약물인 이메텔스타트(imetelstat)와 위약을 비교했으며, 해당 연구의 전체 데이터도 ASCO에서 발표될 예정입니다. 러스파터셉트와 이메텔스타트는 ESA와는 다른 작용 기전을 가지고 있어, 가르시아-마네로 박사는 이 약물들을 병용하는 연구 가능성을 보고 있습니다. 가르시아-마네로 박사는 "이러한 연구들이 잠재적인 복합 약물 조합의 문을 열어줄 것"이라며, "이 화합물들의 부가적이거나 심지어 상승적인 효과가 나타날 수 있다"고 전망했습니다.