Commvault, William Blair 성장 컨퍼런스에서 발표 예정

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY), 폐섬유증 치료제 BMS-986278 임상 2상 긍정적 결과 발표 브리스톨 마이어스 스큅(NYSE: BMY)이 특발성 폐섬유증(IPF) 환자를 대상으로 개발 중인 신약 후보물질 BMS-986278의 임상 2상 시험 결과를 발표했습니다. 이 연구 결과는 폐섬유증 치료 분야에 새로운 가능성을 제시하며, 향후 임상 3상 진입에 대한 기대를 높이고 있습니다. 이번 임상 2상 연구는 잠재적으로 최초의 경구용 LPA1 길항제인 BMS-986278의 효능과 안전성을 평가했습니다. 연구 결과, 26주간 하루 두 번 60mg 용량으로 BMS-986278을 투여받은 환자군에서 위약 대비 예측 폐활량(ppFVC) 감소율이 62% 상대적으로 감소한 것으로 나타났습니다. 폐섬유증은 기침, 호흡 곤란, 극심한 피로감 등 일상생활을 위협하는 심각하고 치명적인 질환입니다. 현재까지 효과적인 치료 옵션이 제한적인 상황에서, BMS-986278은 폐 기능 저하를 완화하고 환자의 삶의 질을 개선할 수 있는 새로운 표준 치료제로 기대를 모으고 있습니다. 이번 연구 결과는 5월 19일부터 24일까지 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국흉부학회(American Thoracic Society) 2023 연례 학술대회에서 발표되었습니다. 연구를 진행한 타메라 J. 코르테(Tamera J. Corte) 박사는 "폐섬유증 치료 의사로서, 증상을 개선하고 질병의 근본 원인을 해결하며 환자에게 잘 내약되는 새로운 치료 옵션에 대한 시급한 필요성을 절감하고 있습니다"라며, "이 잠재적인 최초의 경구용 LPA1 길항제에 대한 이번 임상 2상 데이터는 폐 기능 저하를 완화할 수 있는 새로운 표준 치료법을 간절히 기다리는 환자와 의료진 모두에게 중요한 진전을 의미합니다"라고 말했습니다. 이번 임상 2상 연구에서는 총 278명의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 무작위 배정하여 26주간 위약, BMS-986278 30mg 또는 60mg을 하루 두 번 투여했습니다. 환자의 약 2/3는 임상 시험 기간 동안 기존의 항섬유화 치료제를 병용했습니다. 주요 평가 지표는 기저 시점부터 26주까지의 예측 폐활량(ppFVC) 변화율이었습니다. 두 가지 사전 정의된 추정치(estimand)를 기반으로 효능을 평가했습니다. 첫 번째는 치료 정책 추정치(treatment policy estimand)로, 용량 감량을 포함한 모든 관찰 데이터를 분석하여 치료 요법의 일부로서 용량 감량을 포함한 효능을 추정했습니다. 두 번째는 치료 중 추정치(while-on-treatment estimand)로, 용량 감량 전까지의 관찰 데이터만을 분석하여 용량 감량을 제외한 효능을 추정했습니다. 60mg 용량의 BMS-986278은 치료 중 추정치 분석에서 위약 대비 ppFVC 변화율의 62% 상대적 감소를 보였습니다(위약 대비 평균 1.8%p 차이, 95% 신뢰구간 [0.2, 3.4]). 치료 정책 추정치 분석에서는 54%의 상대적 감소를 보였습니다(위약 대비 평균 1.4%p 차이, 95% 신뢰구간 [-0.1, 3.0]). 또한, 베이지안 분석 결과 60mg 용량의 BMS-986278이 26주 동안 ppFVC 감소율을 줄이는 데 있어 위약보다 우수할 확률이 95% 이상으로 나타났습니다. 30mg 용량은 위약 대비 유의미한 효과를 보이지 않았습니다. BMS-986278은 두 치료군 모두에서 전반적으로 잘 내약되었으며, 이상 반응 및 치료 중단율이 위약군과 유사했습니다. 위약, 30mg, 60mg 투여군에서 이상 반응(AEs) 발생률은 각각 80%, 76%, 74%였으며, 중대한 이상 반응(SAEs) 발생률은 각각 17%, 11%, 11%였습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 설사(12%, 11%, 11%), 기침(5%, 8%, 11%), 기립성 저혈압(10%, 8%, 5%) 등이 보고되었습니다. 이상 반응으로 인한 치료 중단율은 위약군과 유사하게 각각 10%, 10%, 7%로 나타났습니다. 사밋 히라왓(Samit Hirawat) 박사는 "BMS-986278의 자체 개발과 폐섬유증 프로그램의 진행은 우리의 업계 선도적인 신약 발굴 및 개발 역량의 직접적인 결과이며, 질병 생물학 및 의약 화학 분야의 전문성을 강조합니다"라며, "이번 임상 2상 데이터는 폐섬유증 환자들에게 새롭고 의미 있는 치료 옵션으로서 BMS-986278을 계속 탐색할 글로벌 임상 3상 시험 프로그램을 시작할 자신감을 줍니다"라고 밝혔습니다. BMS-986278은 현재 특발성 폐섬유증 및 진행성 폐섬유증 환자를 위한 새로운 항섬유화 치료제로 평가받고 있는 잠재적인 최초의 경구용 소분자 LPA1 길항제입니다. LPA 수치 증가와 LPA1 활성화는 폐섬유증의 병태생리에 관여하는 것으로 알려져 있습니다. 전임상 연구에서 LPA1 길항이 폐 손상 및 섬유증 치료에 유익할 수 있다는 결과가 보고된 바 있습니다. 폐섬유증은 폐 조직이 손상되고 흉터가 생겨 폐 기능에 영향을 미치는 만성적이고 생명을 위협하는 간질성 폐질환(ILD)입니다. 진행성 폐섬유증은 진행성 섬유화 표현형을 가진 ILD 환자를 설명하는 데 선호되는 용어입니다. 특발성 폐섬유증은 진행성 섬유화 ILD의 가장 흔한 유형이며, 원인을 알 수 없는 특발성 질환으로 2021년 기준으로 전 세계적으로 70만 명 이상의 성인이 IPF를 앓고 있습니다. IPF 환자들은 진단 후 평균 생존 기간이 3-5년이며, 5년 생존율은 약 45%에 불과합니다. 지난 10년간 승인된 새로운 치료법이 거의 없을 정도로 치료법 개발에 혁신이 더딘 상황입니다.