CMC, 2026년 8월 5일 투자자의 날 개최

바이오젠(Biogen)의 BIIB 주가가 새로운 치료제 개발 소식에 주목받고 있습니다. 특히, 류마티스 관절염과 같은 자가면역질환 치료제로 기대를 모으는 BTK 억제제 계열 신약 '페네브루티닙(fenebrutinib)'에 대한 관심이 뜨겁습니다.

BTK 억제제는 원래 특정 혈액암 치료에 주로 사용되었으나, 최근에는 자가면역질환 치료제로서의 가능성이 부각되고 있습니다. 기존의 암 치료용 BTK 억제제와 달리, 페네브루티닙과 같은 새로운 계열의 약물은 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 설계되었습니다. 이는 다양한 면역 세포를 활성화하는 효소를 차단함으로써, 다발성 경화증(MS)을 포함한 여러 형태의 자가면역질환 치료에 잠재력을 가질 수 있음을 시사합니다.

로슈(Roche)의 최고 의료 책임자인 Levi Garraway는 "페네브루티닙의 작용 메커니즘은 MS의 재발과 같은 질병 활동을 줄이고, 질병 진행에도 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔습니다.

하지만 안전성 문제는 여전히 과제로 남아 있습니다. 사노피(Sanofi)가 2020년 Principia Biopharma 인수를 통해 확보한 한 약물의 미국 임상 시험은 간 손상 징후가 발견되면서 중단된 바 있습니다. 또한, 지난 4월에는 Merck KGaA의 유사한 약물에 대한 임상 시험 역시 간 손상 가능성을 시사하는 실험 결과로 인해 일부 중단되었습니다.

사노피의 R&D 책임자인 Dietmar Berger는 지난달 실적 발표에서 이러한 사례들이 "계열 효과일 가능성이 높다"고 언급하며, 미국 규제 당국과 함께 위험 완화 프로그램을 진행 중이라고 밝혔습니다. 사노피는 올해 말 또는 내년 초에 3상 임상 시험의 초기 결과를 발표할 것으로 예상하고 있습니다. Merck KGaA 역시 미국 내 임상 시험이 부분적으로 중단되었음에도 불구하고, 4분기 내에 후기 단계 결과를 발표할 수 있다고 전했습니다.

로슈 외에도 노바티스(Novartis)와 바이오젠(Biogen) 등 여러 제약사들이 이 분야에서 경쟁하고 있습니다. 로슈는 페네브루티닙이 표적 단백질과 영구적인 화학 결합을 형성하지 않는 '가역적(reversible)' 특성을 가지고 있어 기존 약물보다 우수할 수 있다고 주장합니다. 이러한 가역성과 선택성이 부작용을 줄일 수 있다는 설명입니다. (바이오젠의 BTK 억제제 역시 가역적이지만, 현재 1상 임상 시험 단계에 있습니다.)

로슈의 자회사인 Genentech의 대변인은 "심각한 간 손상 위험을 평가하는 데 사용되는 'Hy's law' 기준에 부합하는 사례는 관찰되지 않았다"고 덧붙였습니다. 또한, 잠재적 손상 경고 신호인 간 효소 수치 상승은 "일시적이고 가역적이었다"고 설명했습니다.

연방 데이터베이스에 따르면, 페네브루티닙의 두 가지 3상 임상 시험 결과는 각각 2025년과 2026년에 발표될 것으로 예상됩니다.