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**망막 질환 유전자 치료, 새로운 지평 열까… '레이(Ray)'의 혁신적 접근 주목**

유전자 치료 분야에서 안과 질환은 오랜 기간 주목받아 온 영역입니다. 안구 내 주사를 통한 효율적인 전달 가능성과 상대적으로 낮은 면역 반응 위험성 덕분입니다. 미국에서 최초로 승인된 유전자 치료제인 럭스터나(Luxturna)가 소아 유전성 시력 상실을 치료하는 데 성공했으며, 존슨앤드존슨, 로슈, 리제네론, 바이오젠 등 유수의 제약사들도 망막 질환에 대한 유전자 치료 연구를 활발히 진행하고 있습니다.

이러한 가운데, 스타트업 '레이(Ray)'가 기존과는 다른 혁신적인 접근 방식을 선보이며 기대를 모으고 있습니다. 럭스터나가 특정 유전자 결핍으로 인한 질환을 치료하기 위해 기능적인 유전자를 대체하는 방식이라면, 레이는 빛에 반응하는 '채널로돕신(channelrhodopsin)'이라는 공학적으로 설계된 단백질을 코딩하는 DNA를 전달하는 것을 목표로 합니다.

레이의 아이디어는 망막 세포가 이러한 단백질을 발현하게 함으로써 빛에 반응하도록 만들어, 본래 이 역할을 수행하는 광수용체 세포의 손실을 보상하는 것입니다. 이를 통해 망막이 뇌로 시각 신호를 다시 보낼 수 있게 되어, 일부 시각 기능을 회복시키는 것을 목표로 합니다.

광유전학(optogenetics) 연구에 기반한 이러한 접근 방식은 레이가 특정 유전자 하나를 교체하는 맞춤형 치료가 아닌, 다양한 유전적 돌연변이로 인한 실명 치료로 확장될 수 있는 가능성을 열어줍니다. 예를 들어, 망막색소변성증(retinitis pigmentosa)의 경우 60가지 이상의 다양한 유전자 돌연변이가 질병과 연관되어 있습니다.

레이의 CEO인 폴 브레스게(Paul Bresge)는 이메일을 통해 "망막색소변성증과 같은 질환에서 퇴행 과정은 모든 유전자와 돌연변이에 대해 동일한 방식으로 진행되기 때문에, 광유전학은 이러한 질병을 앓는 모든 환자에게 효과가 있을 것"이라고 밝혔습니다.

또한, 레이는 빛 감지 단백질을 망막 신경절 세포에 전달하여 이를 광수용체와 유사한 형태로 전환시키기 때문에, 치료 효과를 위해 광수용체 세포가 반드시 존재할 필요가 없습니다. 이는 다른 치료법으로는 접근하기 어려운, 더 진행된 단계의 실명 치료까지 가능하게 할 수 있습니다.

브레스게 CEO에게 레이를 설립하는 것은 개인적인 이유와도 깊은 관련이 있습니다. 그의 딸이 망막색소변성증을 앓고 있으며, 딸의 진단은 그가 부동산에서 생명공학 분야로 경력을 전환하게 된 계기가 되었습니다. 그는 이전에 망막색소변성증 치료를 위한 세포 치료제를 개발하는 또 다른 생명공학 기업인 jCyte를 설립하기도 했습니다.

브레스게 CEO는 이메일에서 레이가 현재 진행 중인 선도 프로그램을 향후 12개월 이내에 첫 번째 임상 시험(first-in-human study)에 진입시킬 계획이라고 밝혔습니다. 이 치료법은 2019년 학술지 'Molecular Therapy'에 발표된 전임상 연구 결과를 바탕으로 하고 있습니다.

브레스게와 레이의 다른 창립자들은 이전의 광유전학 치료 시도가 빛에 덜 민감한 단백질을 사용해 환자들이 고가의 특수 고글을 착용해야 했던 점을 개선했다고 평가했습니다.

레이는 망막색소변성증 외에도 스타가트병(Stargardt disease) 및 지리적 위축(geographic atrophy)과 같은 다른 망막 퇴행성 질환 치료제 개발도 계획하고 있습니다.

이 회사의 시리즈 A 라운드는 노보 홀딩스(Novo Holdings), 디어필드 매니지먼트(Deerfield Management), 노스웨스트 벤처 파트너스(Norwest Venture Partners), 플라타너스(Platanus), MRL 벤처스 펀드(MRL Ventures Fund), 4BIO 캐피탈(4BIO Capital)의 투자를 유치했습니다.