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브리스톨 마이어스 스큅(BMY), 골수형성이상증후군(MDS) 환자 대상 Reblozyl 적응증 확대 신청 FDA 우선 심사 [뉴욕=뉴스핌] 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)은 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 하는 자사의 치료제 Reblozyl®(luspatercept-aamt)의 적응증 확대 신청이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선 심사 대상으로 지정되었으며, 유럽의약품청(EMA)에서도 승인 절차를 개시했다고 25일(현지시간) 발표했습니다. 이번 적응증 확대는 기존에 수혈이 필요했던 저위험 MDS 환자 중 적혈구 생성 촉진제(ESA) 치료 경험이 없는 성인 환자에게 Reblozyl을 최초 치료 옵션으로 사용할 수 있도록 하는 것을 목표로 합니다. 미국 FDA는 오는 8월 28일까지 심사 완료를 목표로 하고 있으며, 이는 해당 환자군에게 Reblozyl이 가져올 높은 미충족 의료 수요와 가치를 반영하는 것입니다. 유럽 EMA 역시 이번 신청서 검토를 시작하며 유럽 내 승인 절차에 돌입했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 혈액학 개발 부문 수석 부사장인 Noah Berkowitz 박사는 "매우 낮거나 중간 위험도의 MDS 환자에게 초기 치료 옵션으로 사용되는 ESA는 일부 환자에서 빈혈을 완화할 수 있지만, 다른 환자들은 치료에 반응하지 않거나 내성이 생겨 추가적인 치료 옵션이 시급히 필요한 상황"이라고 설명했습니다. 이어 "COMMANDS 임상 3상 연구 결과, Reblozyl은 ESA 치료제인 epoetin alfa 대비 수혈 독립성 및 헤모글로빈 수치를 유의미하게 개선하는 것으로 나타났다"며, "Reblozyl은 ESA 치료에 실패한 수혈 의존성 저위험 MDS 환자의 빈혈 치료에 중요한 선택지가 될 것이며, FDA 및 EMA와 협력하여 적격 환자에게 최초 치료 옵션으로 사용될 수 있도록 기대한다"고 덧붙였습니다. 이번 신청은 COMMANDS 임상 3상 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 연구는 수혈이 필요하고 ESA 치료 경험이 없는 매우 낮거나, 낮거나, 중간 위험도의 MDS 성인 환자를 대상으로 Reblozyl과 ESA 치료제인 epoetin alfa의 효과를 비교 평가한 개방형, 무작위 배정 연구입니다. 연구 결과, Reblozyl은 최초 치료에서 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI) 12주 이상 및 동반 헤모글로빈(Hb) 증가(≥1.5 g/dL) 측면에서 통계적으로 매우 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 또한, 연구에서 관찰된 안전성 결과는 이전 임상 시험 및 시판 후 조사에서 확인된 Reblozyl의 안전성 프로파일과 일관되었습니다. COMMANDS 연구의 전체 결과는 향후 의학 학회에서 발표될 예정입니다. Reblozyl은 2021년 11월 Merck가 Acceleron Pharma, Inc.를 인수함에 따라 Merck와의 글로벌 협력을 통해 개발 및 상용화되고 있습니다. MDS는 비정상적인 혈액 세포 생성을 특징으로 하는 혈액암의 일종으로, 빈혈 및 잦은 감염을 유발할 수 있습니다. 빈혈이 발생한 MDS 환자는 건강한 적혈구 수를 늘리기 위해 정기적인 수혈이 필요한 경우가 많으며, 이는 철분 과다 축적, 수혈 반응, 감염 위험 증가와 관련이 있습니다. 또한, 적혈구 수혈 의존성이 생긴 환자는 수혈 의존성이 없는 환자보다 전반적인 생존 기간이 현저히 짧아지는 경향이 있습니다. Reblozyl®(luspatercept-aamt)은 적혈구 성숙을 촉진하는 최초의 치료 옵션으로, 현재 미국에서 베타 지중해 빈혈 환자의 빈혈 치료 및 특정 유형의 MDS 환자에서 ESA 치료 실패 후 빈혈 치료에 승인되어 사용되고 있습니다.