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바이오젠의 신약 'Qalsody', ALS 치료제 시장에 새로운 지평 열다 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전성 질환인 루게릭병(ALS) 치료제 'Qalsody'(성분명: tofersen)에 대한 조건부 승인을 내렸습니다. 이는 특정 유전자 변이를 가진 환자들에게만 적용되는 치료제로, 향후 다른 실험적 치료제들의 개발 및 승인 과정에 중요한 영향을 미칠 것으로 전망됩니다. Qalsody는 현재 미국 내 약 300명 정도로 추정되는, ALS와 관련된 특정 유전자 변이를 가진 환자들을 대상으로 합니다. FDA에 따르면, 이는 미국 내 약 3만 명의 ALS 환자 중 500명 미만에 해당하는 극히 일부입니다. 기존에 FDA 승인을 받은 ALS 치료제들은 환자의 삶의 질을 개선하거나 생존 기간을 연장하는 데 초점을 맞춰왔습니다. 하지만 Qalsody는 이러한 기준을 충족시키지 못했습니다. 핵심 임상 시험에서 ALS로 인한 기능 저하를 늦추는 데 실패했기 때문입니다. 대신, Qalsody의 승인은 '신경필라멘트 경쇄(neurofilament light chain)' 수치를 낮추는 능력에 기반했습니다. 이 단백질은 ALS 연구자들 사이에서 점점 더 주목받고 있는 바이오마커입니다. Qalsody는 이러한 바이오마커 데이터를 기반으로 승인된 최초의 ALS 치료제로서, 향후 다른 신약 개발사들에게 더 빠르고 효율적인 시장 진출 경로를 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. Biogen은 "이번 중요한 과학적 발전이 ALS 신약 개발을 더욱 가속화할 것"이라고 밝혔습니다. Biogen과 Ionis Pharmaceuticals의 협력으로 개발된 tofersen은 안티센스 치료제입니다. 이는 세포 내에서 특정 단백질의 생성을 억제하는 방식으로 작용하며, tofersen은 변이 시 ALS를 유발하는 것으로 알려진 SOD1 단백질의 생성을 차단합니다. tofersen 승인을 뒷받침한 핵심 연구에 따르면, 이 약물은 설계대로 작동하여 위약 투여군에 비해 SOD1 수치가 유의미하게 감소했습니다. 또한, 치료받은 환자들은 신경필라멘트 경쇄 수치에서도 상당한 감소를 보였습니다. 이 단백질은 뇌척수액에서 높은 수치로 발견될 경우 신경 손상의 징후로 간주되며, 특히 ALS 환자에게서 두드러지게 나타납니다. 하지만 tofersen은 임상 시험의 주요 목표를 달성하지 못했습니다. Biogen은 2021년 이 사실을 인지한 후 FDA와 여러 차례 논의를 거쳤습니다. FDA는 tofersen 개발을 지속하도록 권장했지만, 단 한 번의 실패한 임상 시험으로 완전 승인을 받는 것은 어려울 것이라고 경고했습니다. 2022년 봄, Biogen은 신경필라멘트 데이터를 활용하여 '가속 승인'을 추진하기로 결정했습니다. 이는 질병 표지자에 대한 효과를 바탕으로 환자에게 이익을 줄 가능성이 높다고 FDA가 판단하는 약물에 부여되는 일종의 마케팅 허가입니다. FDA는 Biogen의 신청을 검토하기로 했으며, 초기에는 2023년 1월 25일까지 결론을 내릴 것이라고 했으나 검토 기간을 3개월 연장했습니다. tofersen의 승인 과정은 FDA에게 어려운 과제였습니다. 약물에 대한 데이터는 엇갈렸지만, FDA는 현재 치료법으로도 진단 후 2~5년밖에 살지 못하는 ALS 환자들에게 새로운 치료제가 절실히 필요하다는 점을 인정했습니다. 환자 단체들은 FDA가 더 많은 잠재적 ALS 치료제를 환자들에게 제공하기 위해 충분히 노력하거나 신속하게 움직이지 않고 있다고 비판해 왔습니다. 이들은 FDA가 알츠하이머 치료제 Aduhelm과 같이 다른 신경계 질환에 대해 불확실한 기록을 가진 약물에 대해 가속 승인을 부여한 사례를 지적했습니다. 이러한 배경 속에서 FDA는 3월 말 외부 자문위원회를 소집하여 tofersen의 장단점을 논의했습니다. 일부 위원들은 tofersen이 ALS의 효과적인 치료제라고 단정하는 데 주저했지만, 모두 신경필라멘트 경쇄에 대한 약물의 효과가 임상적 이익을 예측하는 데 "합리적으로 가능성이 있다"는 데 동의했습니다. 분석가들은 이러한 결론이 tofersen의 가속 승인 가능성을 높였다고 평가했습니다. FDA의 결정이 항상 자문위원회의 의견을 반영하는 것은 아니지만, 일반적으로는 그렇기 때문입니다. Stifel의 분석가 Paul Matteis는 자문위원회 회의 후 고객 노트에서 위원회의 투표가 중추신경계 질환에 대한 새로운 바이오마커에 대한 FDA의 유연성을 보여주는 "상징적으로 중요한 시험대"였다고 언급했습니다. 일부 ALS 신약 개발사들도 이에 동의합니다. 신경퇴행성 질환에 초점을 맞춘 바이오테크 기업 QurAlis의 CEO Kasper Roet는 최근 BioPharma Dive와의 인터뷰에서 "신경필라멘트와 같은 바이오마커를 사용하여 ALS 치료제를 승인할 수 있다면 매우 긍정적인 발전이 될 것"이라고 말했습니다. 그는 "과거에도 이는 의미 있는 치료제를 발전시키는 촉매제가 되어왔다. 다발성 경화증에서도 효과가 있었고, 알츠하이머병에서도 그런 사례가 나타나고 있다. 신경필라멘트가 ALS에서도 그런 역할을 할 수 있다고 생각한다"고 덧붙였습니다. Biogen은 자사 약물의 가격을 "최근 출시된 다른 ALS 치료제와 비교 가능한 범위 내에서 책정할 것"이라고 밝혔습니다. 지난해 ALS에 대해 광범위하게 승인된 Relyvrio는 연간 약 $158,000이며, 구형 브랜드 의약품인 Radicava의 경구용 버전은 연간 약 $170,000입니다. Biogen은 이메일 성명을 통해 "Qalsody가 제공하는 과학적, 임상적 혁신과 이 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공해야 하는 필요성 사이에서 올바른 균형을 맞췄다고 믿는다"고 전했습니다. 다른 두 약물과 달리, tofersen은 SOD1 유전자 변이를 가진 소수의 ALS 환자에게만 승인되었습니다. 이러한 제한된 환자 수를 고려할 때, 분석가들은 tofersen이 Biogen의 주요 제품이 될 것으로 예상하지 않습니다. Matteis와 Stifel 팀은 이 약물이 최고 매출 시 연간 약 $150 million의 매출을 올릴 것으로 예측했습니다. Biogen은 대상 환자의 "대다수"에 대해 본인 부담금이 월 $50 미만이 될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.