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이오니스(Ionis)와 아스트라제네카(AstraZeneca)가 개발 중인 신약 '에플론터센(Eplontersen)'이 희귀 신경 질환 치료제 시장에서 경쟁력을 강화할 것으로 기대됩니다. 에플론터센은 이오니스가 앞서 개발한 '테그세디(Tegsedi)'의 후속 약물로, 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis)으로 인한 신경 손상 치료를 목표로 합니다. 두 약물 모두 트랜스티레틴 단백질 생성을 억제하는 안티센스(antisense) 의약품으로, 질병의 근본 원인을 치료합니다. 하지만 테그세디는 경쟁사인 알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 약물에 비해 판매 실적이 저조했습니다. 알닐람의 약물은 지난해 FDA로부터 더욱 편리한 2세대 버전의 승인을 받았습니다. 에플론터센은 이러한 경쟁 환경 속에서 더욱 강력한 경쟁자로 자리매김할 것으로 예상됩니다. 이오니스의 LICA 기술을 적용하여 개발된 에플론터센은 테그세디가 주 1회 투여해야 하는 것과 달리 월 1회 투여가 가능하도록 설계되었습니다. 최근 발표된 임상 연구 결과에 따르면, 에플론터센은 트랜스티레틴 아밀로이드증과 관련된 다발신경병증(polyneuropathy) 치료에 있어 테그세디만큼 효과적인 것으로 나타났습니다. 비록 두 약물을 직접 비교하는 임상 시험은 진행되지 않았지만, 에플론터센 투여 환자군에서 혈중 TTR 단백질이 평균 82% 감소한 반면, 2017년 테그세디 임상 시험의 외부 대조군에서는 11% 감소에 그쳤습니다. 더욱 주목할 만한 점은 에플론터센 치료가 근육 약화 및 감각 저하를 정량적으로 평가하는 mNIS+7 척도에서 질병 진행을 멈추는 것으로 보였다는 것입니다. 에플론터센 투여 환자들은 해당 척도에서 평균 1점 미만의 상승을 보인 반면, 외부 위약군 환자들은 25점 상승했습니다. 펜실베이니아 대학교 임상 신경학 교수이자 이번 임상 시험 연구자인 새미 켈라(Sami Khella)는 "과거에는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 환자들이 제한된 치료법으로 인해 악화되는 경우가 많았다"고 언급했습니다. 전반적으로 에플론터센 치료를 받은 환자의 거의 절반이 신경병증 개선을 보인 반면, 위약군에서는 17%만이 개선 효과를 나타냈습니다. 또한, 치료는 삶의 질 향상과도 연관되었으며 다른 이차적인 연구 목표도 달성했습니다. 회사 측에 따르면, 치료와 함께 발생한 이상 반응 발생률은 외부 위약군에서 이전에 보고된 수치와 "모든 주요 범주에서" 유사했습니다. 이오니스와 아스트라제네카는 미국 내 에플론터센에 대한 권리를 공동으로 보유하고 있으며, 아스트라제네카는 라틴 아메리카를 제외한 전 세계 지역에서 개발 및 상업화를 담당합니다. 이오니스는 최근 에플론터센 및 출시를 앞둔 다른 두 가지 실험 약물의 출시 자금 마련을 위해 다른 약물에 대한 로열티 권리 일부를 매각했습니다. 이오니스와 아스트라제네카는 트랜스티레틴 아밀로이드증과 관련된 다발신경병증 치료제로서의 에플론터센 연구 외에도, 해당 질환의 더 흔하고 치명적인 형태인 심근병증(cardiomyopathy) 치료제로서의 가능성도 시험 중입니다. 알닐람은 지난해 심근병증에 대한 자사 약물 온파트로는(Onpattro)의 긍정적인 결과를 보고했으며, 이 질환의 변형에 대해서도 2세대 버전인 암부트라(Amvuttra)를 연구하고 있습니다.