새로운 치료법이 기존 치료에 반응하지 않던 암에 도달하고 있습니다

2024년 전 세계적으로 2,100건 이상의 항암 임상시험이 시작되었으며, 표적 치료제가 가장 빠르게 성장하는 하위 부문을 차지하고 있습니다. 현재 100개 이상의 항체-약물 접합체(ADC)가 임상 개발 단계에 있습니다. 이러한 파이프라인의 깊이는 방사성 의약품, 세포 치료제, 기기 기반 플랫폼까지 확장되어 수십 년간 기존 치료법에 저항해 온 종양 유형에서 생존 데이터를 생성하고 있습니다. Oncolytics Biotech Inc. (NASDAQ: ONCY), Novocure (NASDAQ: NVCR), Perspective Therapeutics, Inc. (NYSE-A: CATX), ImmunityBio, Inc. (NASDAQ: IBRX), Nuvation Bio Inc. (NYSE: NUVB)는 역사적으로 치료가 어려운 암종에서 임상 개발을 진행 중인 각기 다른 치료법을 대표합니다. AACR(미국암연구협회)의 선도적인 연구자들은 2026년에는 강화된 T세포와 즉시 사용 가능한 NK 세포 플랫폼부터 기질 및 수용체 특이적 생물학을 표적으로 하는 방사성 의약품에 이르기까지, 적대적인 종양 미세 환경에서 기능하도록 설계된 더욱 스마트한 약물 전달 시스템의 배포가 가속화될 것으로 예측합니다. 이러한 모멘텀은 이미 임상 현장에서 가시화되고 있으며, 여러 프로그램이 초기 신호를 등록 허가에 필요한 데이터로 전환하고 있습니다. Oncolytics Biotech Inc.는 최근 FDA로부터 KRAS 변이가 있는 2차 미세위성불안정성(MSS) 전이성 대장암 환자를 대상으로 하는 항암 치료제 펠라레오렙(pelareorep)에 대해 신속 심사(Fast Track Designation) 지정을 받았습니다. 이 규제 상태는 FDA와의 더 잦은 회의와 잠재적인 승인 일정 단축을 가능하게 하며, 기존 치료법보다 의미 있는 이점을 보이는 치료법에만 부여됩니다. 이 지정은 펠라레오렙을 표준 화학요법 및 아바스틴(Avastin®)과 병용했을 때 KRAS 변이가 있는 MSS 대장암 환자에서 33%의 반응률을 달성한 임상 데이터에 근거합니다. 이는 화학요법 및 아바스틴® 단독 투여 시 약 10%의 반응률과 비교됩니다. 더 중요한 것은, 환자들의 전체 생존 기간 중앙값이 표준 치료 시 11.2개월 대비 27개월이었으며, 암이 안정적으로 유지된 기간 중앙값은 5.7개월 대비 16.6개월이었습니다. 반응률은 환자의 종양이 상당히 축소되거나 사라진 비율을 측정합니다. 이는 KRAS 변이가 있는 MSS 대장암이 1차 치료 실패 후 제한된 옵션과 면역 치료의 최소한의 이점만을 가진, 치료가 가장 어려운 암 환자군 중 하나이기 때문에 중요합니다. 이 환자군을 위한 2차 치료제의 글로벌 시장은 연간 30억 달러에서 50억 달러 규모입니다. Oncolytics Biotech의 CEO인 Jared Kelly는 "이러한 소외된 대장암 환자군에서 표준 치료법에 펠라레오렙을 추가하는 것은 전체 생존 기간, 무진행 생존 기간, 객관적 반응률을 포함한 중요한 임상 지표를 두 배 또는 세 배로 향상시키는 결과를 가져옵니다"라고 말했습니다. 이 회사는 표준 치료법과 펠라레오렙 병용 요법을 비교하는 통제 연구를 시작할 계획이며, 첫 번째 임상 시험 기관은 3월에 개소하고 2026년 말까지 중간 데이터를 발표할 예정입니다. 이는 펠라레오렙이 췌장암에 대한 지정에 이어 위장관암에서 두 번째로 받은 신속 심사 지정입니다. Oncolytics는 이러한 확장되는 프로그램을 관리하기 위해 리더십 팀을 구축하고 있습니다. 최근 CG Oncology에서 후기 임상 시험을 담당했던 John McAdory를 전략 및 운영 부문 총괄 부사장으로, Morphic Therapeutic에서 통계 부문을 이끌며 Eli Lilly에 매각되는 과정을 경험한 Yujun Wu를 통계 부문 부사장으로 영입했습니다. Kelly와 최고 사업 책임자(CBO)인 Andrew Aromando는 2024년 Johnson & Johnson에 20억 달러에 매각된 Ambrx Biopharma 출신입니다. 펠라레오렙은 또한 항문암에서도 강력한 결과를 보이고 있으며, 3차 치료 환자에서 FDA 승인 치료법이 없는 상황에서 약 17개월 동안 지속되는 29%의 반응률을 달성했습니다. 2차 항문암 환자에서는 30%의 반응률이 기존 면역 치료제의 기준치를 두 배 이상 상회했습니다. 다른 최근 업계 개발 및 시장 동향으로는 Novocure (NASDAQ: NVCR)가 국소 진행성 췌장암 치료를 위해 젬시타빈 및 나브-파클리탁셀과 병용하는 종양 치료장(Tumor Treating Fields)을 전달하는 웨어러블 의료기기인 Optune Pax에 대한 FDA 승인을 확보했습니다. 이 승인은 거의 30년 만에 이 환자군에 대해 승인된 첫 번째 새로운 치료법입니다. 3상 PANOVA-3 임상시험에서 Optune Pax를 투여받은 환자들은 화학요법 단독 투여 시 14.2개월 대비 16.2개월의 전체 생존 기간 중앙값을 달성했으며, 이는 통계적으로 유의미한 2개월 개선이었고 통증 진행까지의 중앙 기간을 6.1개월 연장했습니다. Novocure의 CEO인 Frank Leonard는 "Optune Pax의 FDA 승인은 국소 진행성 췌장암 환자들에게 수십 년 만에 처음으로 새로운 치료법이 등장했음을 의미합니다"라며, "Optune Pax는 암세포의 고유한 전기적 특성을 표적으로 하는 생물리학적 접근 방식을 사용하는 근본적으로 다른 치료법입니다"라고 말했습니다. 이 기기는 새로운 안전성 신호 없이 잘 내약되었으며, 의도대로 치료받은(intent-to-treat) 그룹의 1년 생존율은 화학요법 단독 투여 시 60.2% 대비 68.1%에 달했습니다. PANOVA-3 임상시험 결과는 Journal of Clinical Oncology에 게재되었으며, Novocure는 미국에서 연간 약 67,000명의 췌장암 진단 환자를 대상으로 하는 완전한 상업적 출시를 계획하고 있습니다. Perspective Therapeutics, Inc. (NYSE-A: CATX)는 2026 ASCO 위장관암 심포지엄에서 신경내분비종양에 대한 [212Pb]VMT-α-NET의 1/2a상 임상시험에 대한 업데이트된 중간 데이터를 발표했습니다. 2025년 12월 10일 데이터 마감 기준으로 이전 ESMO 발표 이후 약 13주간의 추가 추적 관찰이 이루어졌습니다. 5.0 mCi 용량을 받은 코호트 2의 평가 가능 환자 23명 중 9명(39%)이 SSTR2 발현 프로필과 관계없이 RECIST v1.1 기준 객관적 반응을 보였으며, 전체 평가 가능 환자 25명 중 76%는 진행 없이 생존했습니다. 56명의 환자에 대한 안전성 데이터에서는 용량 제한 독성, 치료 관련 중단, 임상적으로 유의미한 골수 억제가 관찰되지 않았습니다. 워싱턴 대학교 의과대학 영상의학과 교수인 Vikas Prasad 박사는 "더 긴 추적 관찰과 증가하는 임상 경험을 통해, 코호트 2에서 평가된 용량 수준에서 VMT-α-NET의 지속적이고 심화되는 항종양 활성을 계속해서 확인하고 있으며, 이는 더 높은 용량에서도 내약성이 우수한 프로파일이 유지될 가능성이 있습니다"라고 말했습니다. 코호트 3(6.0 mCi)은 용량 제한 독성 평가를 통과했으며, Perspective는 더 높은 용량으로 추가 환자 치료를 시작했습니다. 코호트 2의 23명과 코호트 3의 8명에 대한 초기 효능 데이터는 아직 발표되지 않았으며, 2026년에는 등록 시험을 위한 규제 협의가 계획되어 있습니다. ImmunityBio, Inc. (NASDAQ: IBRX)는 indolent B세포 비호지킨 림프종(NHL), 특히 Waldenström's Macroglobulinemia 환자를 대상으로 하는 화학요법 및 림프구 감소가 없는 자사의 즉시 사용 가능한 CD19 CAR-NK 세포 치료제와 ANKTIVA(nogapendekin alfa inbakicept) 및 리툭시맙 병용 요법을 평가하는 2상 임상 연구인 ResQ215B를 시작했습니다. 이 임상시험은 Waldenström's 환자 4명 모두에서 림프구 감소 없이 질병 조절을 달성했으며, 그중 2명은 7개월 및 15개월 동안 지속되는 빠른 완전 관해를 보인 1상 QUILT-106 결과에 기반합니다. 치료는 외래 환자 21일 주기로 투여되며 입원 치료가 필요하지 않습니다. ImmunityBio의 설립자, 회장 겸 글로벌 최고 의료 및 과학 책임자인 Patrick Soon-Shiong 박사는 "세포 치료제, 당사의 IL-15 슈퍼 작용제, 단클론 항체를 외래 환자, 화학요법 없는 환경에서 결합하는 당사의 BioShield 플랫폼은 면역 치료 2.0에 대한 당사의 비전을 나타냅니다"라고 말했습니다. NK 및 CD8+ T세포 증식을 촉진하도록 설계된 IL-15 슈퍼 작용제인 ANKTIVA의 추가는 CAR-NK 세포 독성 및 리툭시맙 기반 항체 의존성 세포 독성을 강화하는 것을 목표로 합니다. 이전에 발표된 데이터에 따르면, 리툭시맙 치료에 실패한 재발성 indolent NHL 환자에서 IL-15 슈퍼 작용제를 리툭시맙과 병용했을 때 78%의 완전 반응률을 보였습니다. Nuvation Bio Inc. (NYSE: NUVB)는 IDH1 변이 교모세포종 치료를 위한 safusidenib의 SIGMA 연구를 2상에서 등록 허가용 3상 시험으로 확대하는 프로토콜 개정을 완료했습니다. 이 연구는 고위험 특징을 가진 2등급 및 3등급 성상세포종과 표준 치료 방사선 또는 화학방사선 치료 후의 4등급 성상세포종 환자를 포함하도록 대상 범위를 넓혔습니다. 등록 시험 부분은 원래 100명에서 300명으로 확대되어 미국, 호주, 중국 전역에서 환자를 모집할 예정이며, 무진행 생존 기간이 주요 평가 변수입니다. 이전 2상 데이터에서 safusidenib은 치료 경험이 없는 2등급 IDH1 변이 교모세포종 환자에서 44.4%의 객관적 반응률과 87.9%의 24개월 무사건 확률을 보였습니다. Nuvation Bio의 설립자, 사장 겸 최고 경영자인 David Hung 박사는 "이러한 SIGMA 프로토콜 업데이트는 옵션이 절실히 필요한 환자군에게 safusidenib의 신속한 잠재적 승인을 지원하기 위해 미국 규제 당국과의 조율을 반영합니다"라며, "현재 승인된 표적 치료제가 없는 IDH1 변이 교모세포종 환자의 대부분을 포함하도록 연구를 대폭 확장했습니다"라고 말했습니다. 3등급 IDH1 변이 희소돌기아교종에 대한 새로운 탐색 코호트도 추가되었으며, 초기 데이터는 2027년에 발표될 예정입니다. Nuvation Bio의 파이프라인에는 차세대 ROS1 억제제인 taletrectinib (IBTROZI)도 포함되어 있으며, 이는 2025년 4분기에 약 1,570만 달러의 매출을 기록하며 회사의 확장되는 임상 포트폴리오와 함께 상업적 성공을 시사합니다.