Tiziana Life Sciences, 비활성 이차 진행성 다발성 경화증 환자 대상 비강용 포랄루맙 임상 연구 결과 동료 검토 출판 발표

티지아나 라이프 사이언스, 다발성 경화증 치료제 '포라루맙' 임상 결과 발표 [보스턴] 생명공학 기업 티지아나 라이프 사이언스(Tiziana Life Sciences, Ltd., Nasdaq: TLSA)가 비활성 이차 진행성 다발성 경화증(na-SPMS) 환자를 대상으로 한 개방형 연구 결과를 신경학 분야 저명 학술지 'Neurology Neuroimmunology & Neuroinflammation'에 발표했다고 20일 밝혔다. 이번 연구는 '비활성 이차 진행성 다발성 경화증 환자의 재발과 무관한 진행 치료를 위한 비강 포라루맙'이라는 제목으로, 지난해 5월 6일 티지아나가 발표했던 긍정적인 임상 결과를 상세히 담고 있다. 특히 이번 연구는 na-SPMS 환자 치료에 있어 중요한 미충족 수요인 재발과 무관한 진행(PIRA)을 해결하기 위한 비강 포라루맙의 새로운 작용 기전을 강조하며, TSPO-PET 영상, 단백체학, 임상 평가를 통합한 최초의 연구라는 점에서 주목받고 있다. 연구의 주요 결과는 다음과 같다. 이전 B세포 치료에도 불구하고 질병이 진행된 na-SPMS 환자 10명이 최소 6개월간 비강 포라루맙 치료를 받았다. 치료 관련 중대하거나 심각한 부작용은 발생하지 않았다. 모든 환자에서 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수가 안정화되었으며, 12개월간 치료받은 4명 중 3명은 개선을 보였다. 다발성 경화증 환자의 삶의 질을 측정하는 중요한 지표인 수정 피로 영향 척도(MFIS)에서 10명 중 6명의 환자가 피로 개선을 경험했다. MRI 상 새로운 T2 병변은 관찰되지 않았다. TSPO-PET 영상 결과, 3개월 및 6개월 시점에서 미세아교세포 활성화가 유의미하게 감소했다(p<0.05). 단일 세포 RNA 시퀀싱 분석 결과, 조절 T세포(Tregs) 및 TGFβ 발현이 지속적으로 증가하여 조절 면역 유도 효과를 뒷받침했다. 연구 책임자인 브리검 여성병원(Brigham and Women’s Hospital)의 타누자 치트니스(Tanuja Chitnis) 박사는 "선도적인 신경학 저널에 동료 검토를 거쳐 게재된 이번 결과는 이차 진행성 다발성 경화증 치료에서 비강 포라루맙의 치료 잠재력을 입증하는 중요한 이정표이자 외부 검증"이라며, "첨단 영상, 면역 프로파일링, 임상 결과의 통합은 비강 포라루맙이 점막 관용을 통해 중추신경계 염증을 독특하게 표적화하여 제한된 치료 옵션을 가진 환자들에게 희망을 제공함을 보여준다"고 밝혔다. 티지아나 과학 자문위원회 의장이자 브리검 여성병원 신경 질환 센터 공동 책임자인 하워드 L. 와이너(Howard L. Weiner) 박사는 "관찰된 임상 안정화 및 미세아교세포 PET 소견은 새로운 바이오마커 발견으로 뒷받침되며, na-SPMS 환자의 PIRA를 해결하는 데 있어 비강 포라루맙의 생물학적 효과에 대한 강력한 증거를 제공한다"고 덧붙였다. 비강 포라루맙은 면역 체계를 조절하여 광범위한 전신 면역 억제 없이 미세아교세포 매개 신경 염증을 억제하는 혁신적인 비강 전달 방식을 사용한다. 이는 기존 다발성 경화증 치료제와 차별화되는 지점이다. 티지아나는 현재 na-SPMS 환자를 대상으로 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 2상 시험을 진행 중이며, 2026년 상반기 중 주요 결과 발표를 예상하고 있다. 티지아나 라이프 사이언스의 이보르 엘리피(Ivor Elrifi) 최고경영자(CEO)는 "이 획기적인 연구 결과가 동료 검토를 거쳐 발표된 것을 매우 기쁘게 생각하며, 이는 진행성 다발성 경화증 및 그 이상 질환 치료에서 패러다임 전환 가능성을 가진 비강 포라루맙에 대한 우리의 자신감을 더욱 강화한다"고 말했다. 포라루맙에 대한 자세한 정보는 https://www.neurology.org/doi/10.1212/NXI.0000000000200543 에서 확인할 수 있다. 포라루맙은 완전 인간 항-CD3 단일클론항체(mAb)로, 비강 투여 시 조절 T세포를 자극하는 것으로 알려져 있다. 현재 비활성 이차 진행성 다발성 경화증(na-SPMS) 환자 14명이 개방형 확대 접근(EA) 프로그램(NCT06802328)을 통해 투여받았으며, 모든 환자에서 6개월 내 질병 개선 또는 안정화를 보였다. 또한, 비강 포라루맙은 현재 비활성 이차 진행성 다발성 경화증 환자를 대상으로 한 임상 2a상, 무작위 이중 맹검 위약 대조 다기관 용량 범위 시험(NCT06292923)에서도 연구되고 있다. 포라루맙은 현재 임상 개발 중인 유일한 완전 인간 항-CD3 단일클론항체(mAb)이다. 비강 포라루맙을 통한 면역 조절은 신경 염증 및 신경 퇴행성 인간 질환 치료를 위한 새로운 경로를 제시한다. 티지아나 라이프 사이언스는 혁신적인 약물 전달 기술을 활용하여 면역 요법의 새로운 가능성을 열어가는 임상 단계 바이오 제약 기업이다. 티지아나의 혁신적인 비강 투여 방식은 정맥(IV) 투여 대비 효능, 안전성 및 내약성 측면에서 개선을 제공할 잠재력을 가지고 있다. 티지아나의 선도 후보 물질인 비강 포라루맙은 현재 임상 개발 중인 유일한 완전 인간 항-CD3 mAb이며, 지금까지의 연구에서 환자들에게 유리한 안전성 프로파일과 임상 반응을 보여주었다. 티지아나의 대체 면역 요법 경로를 위한 기술은 특허를 받았으며, 다수의 출원이 진행 중이고 광범위한 파이프라인 적용이 예상된다. 티지아나와 혁신적인 치료제 파이프라인에 대한 자세한 정보는 www.tizianalifesciences.com 에서 확인할 수 있다.