Roxadustat, 미국 FDA로부터 골수형성이상증후군 치료를 위한 희귀의약품 지정 획득

FibroGen, 록사두스타트, 골수이형성증후군 치료제 희귀의약품 지정 획득 미국 식품의약국(FDA)이 FibroGen의 록사두스타트(roxadustat)를 골수이형성증후군(MDS) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했습니다. 이번 지정은 MDS 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성을 열었습니다. Thane Wettig FibroGen 최고경영자(CEO)는 "록사두스타트의 MDS 희귀의약품 지정은 이 질환 분야에서 상당한 치료 격차가 존재하며, 환자들이 지속적인 효과를 제공하는 편리한 치료법을 필요로 한다는 점을 강조한다"고 말했습니다. 그는 이어 "록사두스타트는 3상 MATTHERHORN 임상시험의 사후 분석에서 높은 수혈 부담을 가진 환자군에게 수혈 독립성 개선 효과를 보였으며, 이는 기존 2차 치료제와 차별화되는 장점"이라며, "현재 4분기 내 FDA 제출을 목표로 해당 환자군에 대한 3상 임상시험 프로토콜을 최종 확정하고 있다"고 덧붙였습니다. 미국 내에서 저위험 골수이형성증후군(LR-MDS) 진단을 받은 환자는 약 58,000명이며, 이 중 85%가 빈혈을 겪고 있습니다. MDS 환자의 빈혈은 심혈관 합병증 위험 증가 및 수혈 필요성과 관련이 있으며, 수혈 의존 환자는 합병증 발생률이 높고 삶의 질이 저하됩니다. 현재 1차 치료법으로는 환자의 50% 미만이 수혈 독립성을 달성하며, 그 효과 또한 일시적인 경우가 많아 2차 치료 이후의 선택지는 제한적입니다. 3상 MATTERHORN 임상시험의 사후 분석 결과, 록사두스타트는 위약 대비 높은 수혈 부담을 가진 환자군에서 수혈 독립성 개선 효과를 입증했습니다. FDA의 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 미만인 희귀 질환의 치료, 진단 또는 예방을 위한 약물에 부여됩니다. 희귀의약품으로 지정되면 FDA 관련 수수료 면제, 임상 개발에 대한 재정적 인센티브, 그리고 승인 후 7년간의 미국 내 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있습니다. 골수이형성증후군(MDS)은 비정상적인 조혈모세포로 인해 만성 빈혈을 특징으로 하는 질환군입니다. 미국 성인에서 MDS의 연간 발병률은 10만 명당 4.9명으로 추정되며, 이 중 77%는 저위험 MDS로 분류됩니다. MDS 환자의 약 80%는 진단 시 빈혈을 동반하며, 약 60%는 질병 경과 중 심각한 빈혈(헤모글로빈 <8 g/dL)을 경험합니다. MDS 환자의 빈혈은 심혈관 합병증 위험 증가 및 수혈 필요성과 관련이 있으며, 약 50%의 환자가 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 합니다. 수혈 의존성 MDS 환자는 심장 질환, 감염, 철분 과다 축적 및 관련 합병증 발생률이 높습니다. 또한 빈혈은 심각한 피로, 인지 기능 장애, 삶의 질 저하를 유발합니다. 현재 저위험 MDS 환자는 조혈자극인자(ESAs), 럽스파터셉트, 이메텔스타트, 또는 레날리도마이드 등으로, 고위험 질환 환자는 저메틸화제(HMAs) 등으로 치료받고 있습니다. 하지만 현재 치료법에 반응하는 환자는 35-40%에 불과하며, 반응의 지속 기간도 짧습니다. 더불어 이러한 치료법들은 용량 조절이 어렵고 피하 주사 또는 정맥 주사로만 투여 가능합니다. 따라서 MDS 관련 빈혈 치료에는 여전히 높은 미충족 수요가 존재하며, 지속적인 반응과 경구 투여의 편리성을 제공하는 새로운 전략이 절실히 요구됩니다. 록사두스타트는 경구용 약물로, 내인성 에리트로포이에틴 생성을 증가시키고, 철분 흡수 및 동원을 개선하며, 헵시딘을 하향 조절하여 적혈구 생성을 촉진하는 새로운 계열의 HIF-PH 억제제입니다. 록사두스타트는 유럽, 일본 및 다수의 국가에서 혈액투석 및 비투석 만성 신장 질환(CKD) 성인 환자의 빈혈 치료제로 승인되었습니다. FibroGen은 미국, 캐나다, 멕시코 및 AstraZeneca 또는 Astellas에 라이선스되지 않은 모든 시장에서 록사두스타트에 대한 독점적 권리를 보유하고 있습니다. Astellas와 FibroGen은 일본, 유럽, 터키, 러시아, 독립국가연합, 중동 및 남아프리카를 포함한 지역에서 빈혈 치료를 위한 록사두스타트의 상업화에 협력하고 있습니다. FibroGen, Inc.는 암 생물학 및 빈혈 분야의 혁신적인 치료법 개발에 주력하는 생명공학 기업입니다. 록사두스타트(爱瑞卓®, EVRENZOTM)는 현재 유럽, 일본 및 다수의 국가에서 혈액투석 및 비투석 만성 신장 질환(CKD) 환자의 빈혈 치료제로 승인되었습니다. 회사는 미국 내 저위험 골수이형성증후군(LR-MDS) 관련 빈혈 치료를 위한 3상 임상시험 개발 계획을 지속적으로 평가하고 있습니다. 또한, CD46을 표적으로 하는 최초의 항체-약물 접합체(ADC)인 FG-3246(FOR46)은 전이성 거세 저항성 전립선암 치료를 위한 2상 임상시험 단계에 있습니다. 이 프로그램에는 관련 CD46 표적 PET 바이오마커인 FG-3180의 개발도 포함됩니다. 자세한 정보는 www.fibrogen.com에서 확인할 수 있습니다.