Viridian Therapeutics, 갑상선 안구 질환 치료제 Veligrotug에 대한 BLA 승인 및 우선 심사 발표

Viridian Therapeutics, FDA의 벨리그로투그(veligrotug) 우선 심사 지정 소식에 주가 상승 기대감 바이오테크 기업 Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN)가 갑상선 안구 질환(Thyroid Eye Disease, TED) 치료제 후보물질인 벨리그로투그(veligrotug)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선 심사(Priority Review) 지정을 받았다고 발표했습니다. 이에 따라 FDA의 최종 승인 목표 시점은 2026년 6월 30일로 설정되었습니다. 우선 심사 제도는 FDA가 생물학적 제제 허가 신청(Biologics License Application, BLA)을 접수한 후 검토 기간을 기존 10개월에서 6개월로 단축하는 제도입니다. 이는 해당 의약품이 승인될 경우 심각한 질환의 치료에 있어 안전성이나 효능 면에서 상당한 개선을 가져올 수 있다고 판단될 때 부여됩니다. 벨리그로투그는 올해 5월에도 혁신 치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 지정된 바 있으며, 이번 우선 심사 지정은 두 번째 FDA의 긍정적인 평가입니다. 이번 신청에는 만성 갑상선 안구 질환 환자에서 복시(diplopia)의 일관되고 강력한 개선 및 해소, 그리고 안구 돌출(proptosis) 반응의 신속한 발현에 대한 3상 임상시험 데이터가 포함되었습니다. Steve Mahoney Viridian 사장 겸 CEO는 "FDA의 벨리그로투그 우선 심사 지정은 Viridian과 갑상선 안구 질환 환자 커뮤니티에 또 다른 중요한 이정표가 될 것"이라며, "이번 지정은 벨리그로투그가 승인될 경우 심각한 질환 치료의 안전성과 효능을 크게 향상시킬 수 있다는 점을 인정받은 결과"라고 밝혔습니다. 그는 또한 "환자, 연구자, 임상 파트너들의 지원에 감사하며, FDA와 긴밀히 협력하여 갑상선 안구 질환으로 고통받는 사람들에게 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하고 Viridian을 TED 분야의 선도적인 상업 기업으로 자리매김할 수 있도록 노력할 것"이라고 덧붙였습니다. 벨리그로투그 BLA는 현재까지 TED 분야에서 수행된 가장 큰 규모의 3상 임상시험 두 건에서 도출된 긍정적인 데이터를 기반으로 합니다. 활성 및 만성 TED 환자를 대상으로 각각 진행된 THRIVE 및 THRIVE-2 임상시험에서 벨리그로투그는 각 연구의 1차 및 모든 이차 평가 변수를 충족했으며, 임상적 이점의 신속한 발현을 입증했습니다. 특히 만성 TED 3상 임상시험에서는 처음으로 통계적으로 유의미한 복시 반응 및 해소를 보여주었습니다. 벨리그로투그는 승인될 경우, 12주 동안 5회의 정맥 주사로 치료를 완료할 수 있는 매력적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다. 임상시험에서 벨리그로투그는 전반적으로 잘 내약성을 보였습니다. Viridian은 현재 벨리그로투그의 예상되는 상업적 출시를 위한 준비를 진행 중이며, 2026년 1분기에는 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청(Marketing Authorization Application)을 제출할 계획입니다. 벨리그로투그는 정맥 주사로 투여되는 항-인슐린 유사 성장 인자-1 수용체(IGF-1R) 항체로, 현재 3상 개발 단계에 있으며 활성 및 만성 TED 환자를 위한 IV 치료 선택지로 자리매김할 잠재력을 가지고 있습니다. 지금까지의 임상 데이터에 따르면 벨리그로투그는 강력한 임상 활동을 보여주었으며 전반적으로 잘 내약성을 보였습니다. 주요 3상 임상시험인 THRIVE와 THRIVE-2는 모두 긍정적인 탑라인 데이터를 보고했으며, 각 연구의 1차 및 모든 이차 평가 변수를 충족했습니다. 이들 연구에서 벨리그로투그는 임상적 이점의 신속한 발현과 함께, 글로벌 만성 TED 3상 연구 최초로 복시 반응 및 해소에 대한 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 효과를 입증했습니다. 이러한 결과에 힘입어 벨리그로투그는 2025년 5월 혁신 치료제로 지정되었습니다. FDA는 또한 벨리그로투그 BLA에 대해 2026년 6월 30일을 목표 시점으로 하는 우선 심사를 부여했습니다. 혁신 치료제 및 우선 심사 지정 모두 만성 TED에서 복시의 일관되고 강력한 개선 및 해소, 그리고 안구 돌출 반응의 신속한 발현에 대한 3상 임상시험 데이터를 기반으로 합니다. Viridian Therapeutics는 심각하고 희귀한 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 잠재적으로 최고의 의약품을 발굴, 개발 및 상업화하는 데 주력하는 바이오 제약 기업입니다. Viridian은 항체 발굴 및 단백질 공학 분야의 전문성을 바탕으로 상업적으로 확립된 질병 영역에서 검증된 약물 표적에 대한 차별화된 치료 후보물질을 개발하고 있습니다. Viridian은 현재 갑상선 안구 질환(TED) 치료를 위해 여러 후보물질을 임상 단계에서 진행하고 있습니다. 회사는 활성 및 만성 TED 환자를 대상으로 한 두 건의 글로벌 3상 임상시험(THRIVE 및 THRIVE-2)을 포함하는 벨리그로투그(VRDN-001)의 주요 임상 프로그램을 진행했으며, 두 시험 모두 긍정적인 탑라인 데이터를 보고하며 1차 및 모든 이차 평가 변수를 충족했습니다. 또한 Viridian은 TED 치료를 위한 잠재적으로 최고의 피하 치료제인 VRDN-003을 개발 중이며, 현재 활성 및 만성 TED 환자를 대상으로 한 두 건의 글로벌 3상 주요 임상시험(REVEAL-1 및 REVEAL-2)을 진행하고 있습니다. TED 포트폴리오 외에도 Viridian은 여러 자가면역 질환 치료에 잠재력을 가진 VRDN-006 및 VRDN-008을 포함한 새로운 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제제 포트폴리오를 개발하고 있습니다. Viridian은 매사추세츠주 월섬에 본사를 두고 있습니다.