Vertex, 최신 비마약성 진통제 데이터 실망으로 '고통 속에 한 해 마무리'

버텍스 파마슈티컬스, 통증 신약 하반기 임상 결과 발표 후 주가 급락 버텍스 파마슈티컬스(VRTX)의 신약 후보 물질이 만성 요통 치료제로서의 가능성을 보여주었으나, 기대에 미치지 못한 임상 결과로 인해 월스트리트의 실망감을 자아냈습니다. 이로 인해 회사의 시가총액은 하루 만에 150억 달러 이상 증발했습니다. 이 신약은 중독성 있는 오피오이드 계열 진통제의 대안으로 개발되고 있으며, 이미 여러 임상 시험에서 급성 통증 및 특정 신경병증성 통증 완화 효과를 입증한 바 있습니다. 버텍스는 올해 초 급성 통증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 승인을 신청했으며, 이에 대한 결정은 1월 말까지 나올 예정입니다. 신약의 적용 범위를 넓히기 위해 버텍스는 통증을 유발하는 흔한 질환인 요천추 신경근병증(lumbosacral radiculopathy, LSR)에 대한 중기 임상 시험도 진행했습니다. LSR은 허리 신경이 압박되거나 자극되어 허리와 다리에 날카로운 통증을 유발하는 질환입니다. 이번에 발표된 결과에 따르면, 이 연구는 기술적으로는 성공했지만 분석가들이 기대했던 수준에는 미치지 못했습니다. 연구의 주요 목표는 환자 보고 통증 척도(0점은 통증 없음, 10점은 최악의 통증)를 통해 버텍스 신약이 통증을 유의미하게 감소시킨다는 것을 입증하는 것이었습니다. 102명의 참가자를 대상으로 한 데이터 분석 결과, 12주간의 시험 기간 동안 평균적으로 2점 이상 통증 점수가 감소했습니다. 하지만, 연구에는 위약군도 포함되었는데, 이 위약군에서도 평균 통증 점수가 약 2점 감소하는 결과가 나타났습니다. 이는 통계적으로 볼 때 버텍스 신약과 위약의 효과 차이가 크지 않다는 것을 시사합니다. 버텍스 경영진은 컨퍼런스 콜을 통해 이러한 결과를 설명하려 노력했습니다. 이들은 사후 분석 결과, 위약군의 반응이 예상보다 좋았으며, 여러 임상 시험 기관별로도 반응의 편차가 컸다고 밝혔습니다. 통증은 신경학적 질환의 특성상 주관적인 평가가 많아 측정하기 매우 어렵다는 점을 강조했습니다. 10점 척도에서 환자마다 같은 통증을 다르게 보고할 수 있다는 것입니다. 버텍스는 전체 임상 시험 기관의 약 40%에서 신약군과 위약군 간의 "더 큰 분리"가 나타났다고 설명했습니다. 이들 기관에서는 신약 투여군이 약 2점의 통증 감소를 보인 반면, 위약군은 그만큼의 효과를 보이지 않았습니다. 버텍스는 이를 바탕으로 향후 임상 시험에서는 과도한 위약 반응을 통제하기 위한 보다 혁신적인 설계가 필요하다고 판단했습니다. 회사는 규제 당국과 협의를 거쳐 LSR에 대한 후기 임상 시험을 진행할 계획입니다. 레쉬마 케왈라라마니(Reshma Kewalramani) CEO는 컨퍼런스 콜에서 "2상 임상 시험에서 얻은 결과는 때로는 다른 접근 방식이 필요하다는 것을 가르쳐준다"며, "이번 시험을 통해 우리는 그것을 배웠다"고 말했습니다. 버텍스는 위약 반응 문제를 해결하기 위한 여러 설계 방안을 고려 중입니다. 케왈라라마니 CEO는 임상 시험 기관 수를 제한하고, 연구자들에게 환자들이 통증 설문지에 일관되게 응답하도록 교육하는 것이 중요하다고 언급했습니다. 또한, 모든 참가자에게 초기 단계에서 위약을 투여하고, 강력한 반응을 보인 참가자들을 제외하는 방식인 '위약 투여 전(placebo run-in)' 기법도 고려하고 있다고 밝혔습니다. 하지만 버텍스의 주가는 목요일 오전까지 13% 하락하며 투자자들이 회사의 설명이나 계획에 대해 확신을 갖지 못하고 있음을 보여주었습니다. 스태티스(Stifel)의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 고객 노트에서 "경영진이 매우 혼란스러운 데이터를 강력하게 옹호하는 것에 대해 계속해서 혼란스럽다"고 지적했습니다. 그는 버텍스의 40% 임상 시험 기관 분석이 신약의 "실질적인 임상적 이점"을 보여주기에는 부족하며, 위약 반응이 이전 연구에서 예상되었던 것과 크게 다르지 않다고 주장했습니다. 즉, 이번 연구 실패가 단순히 위약 효과 때문이라고 보기는 어렵다는 것입니다. 마티스 팀은 LSR 승인 없이도 버텍스의 신약이 "매우 큰 상업적 성공"을 거둘 수 있다고 여전히 믿고 있습니다. 에버코어 ISI(Evercore ISI)는 이 신약의 연간 매출이 2035년까지 50억 달러에 달할 것으로 추정하고 있습니다. 반면, 다른 분석가들은 신중한 입장을 보이고 있습니다. 베어드(Baird)의 애널리스트 브라이언 스코니(Brian Skorney)는 고객 노트에서 버텍스의 신약이 "연말을 고통 속에서 보내고 있다"고 평가했습니다. 그는 "[신약]의 실제 모습이 부풀려진 기대치와는 상당히 다르다고 계속 믿고 있다"며, "이 데이터를 기반으로 한 결정적인 연구조차도 믿기 어렵다"고 덧붙였습니다.