Vertex의 파트너이자 잠재적 경쟁사인 SiteOne Therapeutics, 비마약성 통증 치료제 개발 위해 1억 달러 유치

SiteOne Therapeutics, 1000억 원 규모 투자 유치 성공… 비마약성 진통제 개발 박차 수년간 투자자들의 외면을 받아왔던 바이오텍 기업 SiteOne Therapeutics가 최근 Novo Holdings를 비롯한 다수의 투자자로부터 1억 달러(약 1,300억 원) 규모의 투자를 유치하며 반전에 성공했습니다. 이번 투자금은 SiteOne Therapeutics가 개발 중인 신약의 '개념 증명(proof of concept)'을 위한 임상 시험에 투입될 예정입니다. SiteOne Therapeutics는 약 15년 전, 미국 내에서만 50만 명 이상의 사망자를 낸 오피오이드(opioid) 사태가 심화되던 시기에 설립되었습니다. 당시 이 회사의 목표는 중독성이 없는 새로운 진통제를 개발하는 것이었습니다. 이러한 목표는 고귀하게 여겨질 수 있었지만, 대부분의 투자자들에게는 너무나 위험한 도전으로 인식되었습니다. 진통제 연구는 극도로 어렵다고 알려져 있었고, 설령 성공하더라도 이미 오피오이드 제조업체들이 장악한 의료 시스템에서 경쟁해야 했기 때문입니다. SiteOne Therapeutics는 그동안 소규모 연구 지원금에 의존하며 명맥을 유지해왔습니다. 하지만 최근 상황이 극적으로 반전되어 대규모 투자를 유치하게 되었습니다. 회사는 지난 수요일, 1억 달러 규모의 펀딩 라운드 마감을 발표했으며, 이 자금을 신약의 효능을 입증하기 위한 인체 대상 연구에 사용할 계획입니다. SiteOne의 공동 창립자이자 CEO인 John Mulcahy는 "최근까지도 업계에서 통증 연구는 거의 주목받지 못했습니다. 이제 추가적인 자원을 확보하여 연구 개발에 박차를 가할 때입니다."라고 말했습니다. SiteOne의 연구는 세포 외곽에 수천 개가 분포하는 단백질, 즉 '이온 채널'에 집중하고 있습니다. 이온 채널은 전하를 띤 입자의 흐름을 통해 세포 간의 소통을 가능하게 하는 미세한 통로입니다. 근육 운동, 감각 인지, 면역 체계 작동 등 우리 몸의 필수적인 기능에 관여합니다. 이러한 이온 채널의 중요성은 약물 연구의 매력적인 표적이 되게 했습니다. 이미 이온 채널을 활용하여 발작, 감염, 심장 및 혈압 관련 질환 치료제가 개발되었습니다. 지난 20년간의 기술 발전으로 이 단백질에 대한 이해도가 높아지면서, 일부 제약 회사들은 이 분야에서 통증, 간질, 우울증 등 다양한 신경계 질환에 대한 새로운 치료제가 곧 등장할 것으로 기대하고 있습니다. 현재 시가총액 1,200억 달러를 넘어서는 Vertex Pharmaceuticals는 염화물 이온 채널 기능을 개선하는 일련의 약물로 낭포성 섬유증 치료에 혁신을 가져오며 이 연구의 가치를 입증했습니다. 보스턴에 본사를 둔 Vertex Pharmaceuticals 역시 비마약성 진통제 개발에 오랜 시간을 투자해왔습니다. 이 회사의 약물은 9가지 알려진 나트륨 채널 유형 중 하나인 'NaV1.8'에 작용하며, 중등도에서 대규모 임상 시험에서 만성 신경통부터 급성 통증까지 다양한 종류의 통증을 유의미하게 감소시키는 능력을 보여주었습니다. Vertex는 올봄 급성 통증 치료제로 승인을 신청했으며, 분석가들은 미국 식품의약국(FDA)이 내년 1월 말 이전에 승인할 것으로 예상하고 있습니다. SiteOne Therapeutics는 Vertex Pharmaceuticals와 복잡한 관계를 맺고 있습니다. SiteOne의 주요 프로그램 역시 NaV1.8을 조절하므로, 두 회사는 잠재적으로 경쟁 관계가 될 수 있습니다. 하지만 동시에 두 회사는 'NaV1.7' 나트륨 채널을 표적으로 하는 또 다른 비마약성 진통제 개발을 위해 협력하고 있습니다. 더 넓게 보면, Vertex Pharmaceuticals는 SiteOne Therapeutics에 거의 중력과 같은 영향력을 행사합니다. Vertex가 임상 시험을 진행하고 잠재적으로 진통제를 판매하는 방식은 SiteOne에 직접적인 영향을 미칩니다. 이러한 역학 관계는 SiteOne의 최근 펀딩 라운드에서도 나타났는데, 이 라운드는 오젬픽 제조사 Novo Nordisk의 지배 주주인 Novo Holdings가 주도했습니다. Novo Holdings의 수석 파트너인 Ken Harrison은 Novo Holdings가 SiteOne이 설립된 2010년부터 거의 줄곧 회사를 주시해왔다고 밝혔습니다. 수년간의 관찰 끝에, Novo Holdings는 SiteOne의 유망한 초기 데이터와 더불어 Vertex Pharmaceuticals가 이러한 종류의 약물을 성공적으로 개발할 수 있는 경로를 구축했다는 점을 근거로 작년 말 투자를 결정했습니다. Harrison은 "Vertex의 데이터는 매우 설득력이 있었습니다. 그들이 2상 및 3상 데이터를 발표했을 때 하루 만에 수십억 달러의 시가총액이 추가되었습니다. 만약 Vertex의 데이터가 없었다면 우리가 투자했을지는 모르겠습니다."라고 말했습니다. Harrison은 또한 수년간 접촉해온 SiteOne 팀의 솔직함과 과학적 엄격함에 깊은 인상을 받았다고 덧붙였습니다. "그들은 가치 있다고 생각하는 것만을 임상에 투입할 것입니다. 그러한 진실 추구 행동은 매우 중요합니다." 물론 Novo Holdings는 철저한 실사를 수행했습니다. NaV1.8 약물을 개발하는 다른 회사들을 찾아보았지만, 경쟁자는 많지 않았습니다. 또한 잠재적인 상업적 어려움도 고려했습니다. SiteOne은 Vertex와 같은 거대하고 자금이 풍부한 경쟁사뿐만 아니라, 저렴한 오피오이드가 보험사들에게 선호되고 특정 통증 치료 계획에 여전히 자리 잡고 있는 시장과도 경쟁해야 할 것입니다. Harrison에 따르면, Novo Holdings가 접촉한 소수의 보험사들은 오피오이드의 문제점과 새로운 비마약성 진통제의 필요성을 이해하고 있습니다. "하지만 가격 책정과 이러한 약물이 출시될 때 보험사들이 직면할 시장 현실에 대해서는 솔직히 잘 모르겠습니다. 상업적으로는 Vertex가 모든 사람을 위한 길을 닦아줄 것입니다." SiteOne의 이번 펀딩 라운드에는 OrbiMed, Wellington Management, Mission BioCapital, BSquared Capital 및 기존 투자자들도 참여했습니다. SiteOne은 이전에 2017년 Amgen이 주도한 시리즈 B 라운드를 통해 1,500만 달러를 조달한 바 있습니다. 두 제약 회사는 SiteOne의 NaV1.7 프로그램에 대해 파트너십을 맺었지만, Amgen이 신경과학 연구에서 철수하면서 2019년 말 해당 계약은 무산되었습니다. SiteOne은 이번 투자금으로 급성 및 만성 통증에 대한 '개념 증명' 연구를 완료할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 주요 약물의 1상 임상 시험은 올해 중반에 시작되었으며, 3월 말까지 데이터가 나올 것으로 예상됩니다. Mulcahy는 급성 통증 시험 데이터는 2026년 1분기에 나올 것이며, 만성 통증 연구는 "좀 더 오래 걸릴 것"이라고 밝혔습니다. Vertex와 마찬가지로 SiteOne은 '복부 성형술' 또는 '무지외반증 수술'을 받은 환자들을 대상으로 급성 통증 치료 효과를 입증할 계획입니다. 만성 통증 연구의 시작 지점에 대해서는 아직 완전히 결정되지 않았지만, Mulcahy는 당뇨병성 신경병증이 "가장 논리적인 시작점"이 될 것이라고 언급했습니다. Harrison은 역사적으로 벤처 캐피탈리스트들이 만성 통증을 더 보람 있는 적응증으로 간주해왔다고 지적합니다. "아마도 지금도 그럴 것입니다. 하지만 급성 통증 시장에 대해서도 매우 독특한 시기라고 생각합니다. 의사들을 포함한 전반적인 인식 속에서 비마약성 대안이 필요하다는 점이 강조되고 있으며, 우리는 아직 충분한 연구 활동을 하지 못하고 있습니다." SiteOne은 Vertex를 추격하는 유일한 회사가 아닙니다. 벤처 캐피탈 회사 Westlake Partners가 설립한 캘리포니아 기반 바이오텍 기업 Latigo Therapeutics도 급성 및 만성 통증을 대상으로 하는 NaV1.8 치료제를 개발 중입니다. Latigo는 지난 2월, 1억 3,500만 달러의 자금과 Amgen이 뇌 질환 연구에서 철수했을 때 해고된 과학자들을 영입하며 출범했습니다. Harrison은 "Novo의 투자 논리는 이것이 두세 명의 경쟁자가 참여하는 경마와 같지만, 모든 말이 이길 수 있는 경주라는 것입니다."라고 말했습니다.