Dewpoint, ALS 치료제 개발 위해 Mitsubishi 파트너십 체결, 최대 4억 8천만 달러 규모

듀포인트 테라퓨틱스, 미쓰비시 타나베와 ALS 신약 개발 파트너십 체결 바이오팜다이브 신생 바이오테크 기업 듀포인트 테라퓨틱스(Dewpoint Therapeutics)가 루게릭병(ALS) 치료를 위한 실험 신약 개발을 목표로 미쓰비시 타나베 제약(Mitsubishi Tanabe Pharma)과 파트너십을 맺었다. 이번 계약을 통해 듀포인트는 최대 4억 8천만 달러(약 6,500억 원)의 잠재적 수익을 확보할 수 있게 됐다. 지난 수요일 발표된 계약에 따라 듀포인트는 미쓰비시 타나베 제약에 특정 단기 연구개발 목표 달성 시 해당 신약에 대한 독점 라이선스 권리를 부여했다. 미쓰비시 타나베 제약이 이 프로그램을 라이선스하기로 결정하면, 일본 제약사인 미쓰비시 타나베 제약은 향후 임상 개발 및 상업화를 전담하게 된다. 이와 대가로 듀포인트는 비공개 금액의 선지급금을 받았으며, 마일스톤 및 단계별 로열티 지급을 통해 추가 수익을 얻을 수 있다. 이번 계약의 총 가치는 최대 4억 8천만 달러에 달할 수 있다. 자동차 제조업체와는 먼 기업 관계를 가진 미쓰비시 타나베 제약은 이미 미국에서 승인된 몇 안 되는 루게릭병 치료제 중 하나인 라디카바(Radicava)를 판매하고 있다. 라디카바는 정맥 주사 또는 2022년부터 경구용 혼합액 형태로 제공된다. 의료 전문가들은 이 약이 제한적인 효과만을 제공하며, 특히 주사 형태의 경우 투여 과정이 번거로워 환자들이 치료의 이점을 느끼지 못하는 경우가 많다고 지적한다. 치료 옵션이 제한적인 상황에서 루게릭병 환자들은 진단 후 평균 2년에서 5년의 생존 기간을 보인다. 전체 사례의 약 90%는 원인을 알 수 없는 "산발성"으로 분류된다. 미쓰비시 타나베 제약의 연구 부문 책임자인 마사오 나와노(Masao Nawano)는 성명을 통해 "루게릭병은 여전히 충족되지 않은 의료 수요가 높은 중요한 분야이며, 미쓰비시 타나베 제약은 이를 해결하기 위해 노력하고 있다"고 밝혔다. 그는 "듀포인트와 함께라면 이 파괴적인 질병으로 고통받는 환자와 가족들에게 의미 있는 혁신을 제공할 잠재력을 가지고 있다"고 덧붙였다. 2019년에 설립된 듀포인트는 분자 응집체 연구를 통해 암, 심장 질환, 루게릭병과 같은 신경 퇴행성 질환에 대한 새로운 치료법 개발 가능성을 보고 있다. 이러한 응집체, 즉 생체 분자 응축물(biomolecular condensates)은 세포 조절에 중요한 역할을 하며, 기능 이상 시 질병을 유발할 수 있다는 연구 결과가 있다. 이러한 아이디어는 벤처 캐피탈리스트들의 관심을 끌었고, 듀포인트 직후 몇몇 스타트업들이 등장했다. 예를 들어, 네레이드 테라퓨틱스(Nereid Therapeutics)는 2020년 11월 중순 애플 트리 파트너스(Apple Tree Partners)로부터 5천만 달러의 자금을 지원받으며 출범했다. 두 주 후, 트랜지션 바이오(Transition Bio)는 라이프포스 캐피탈(Lifeforce Capital)이 주도한 시드 펀딩 라운드 마감을 발표하며 모습을 드러냈다. 2020년 말에는 노바티스(Novartis), 애브비(AbbVie), 일라이 릴리(Eli Lilly)와 같은 대형 제약사뿐만 아니라 서드 록 벤처스(Third Rock Ventures), 알렉산드리아 벤처 인베스트먼트(Alexandria Venture Investments)와 같은 유력 투자 회사들의 지원을 받은 페이즈 메디슨스(Faze Medicines)도 등장했다. 그러나 2년도 채 되지 않아 페이즈 메디슨스는 갑작스럽게 문을 닫았다. 당시 서드 록 벤처스 대변인은 "회사의 과학이 추가 투자를 위한 기준을 충족할 만큼 충분히 진전되지 못했다"고 밝혔다. 한편, 듀포인트는 설립 이후 지속적으로 자금을 유치해왔다. 이 회사는 바이엘(Bayer), 머크 앤 코(Merck & Co.), 화이자(Pfizer), 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 협력 관계를 맺었으며, 이들 협력의 총 가치는 10억 달러를 훨씬 상회할 수 있다. 그러나 일부 자금은 실현되지 않았다. 듀포인트는 올해 초 머크 및 화이자와의 제휴를 상실하고 직원을 감축한 것으로 알려졌다. 듀포인트의 CEO이자 전 사노피(Sanofi) 임원인 아밋 나타와니(Ameet Nathwani)는 미쓰비시 타나베 제약이 루게릭병 프로그램에 있어 "이상적인 파트너"라고 언급하며, 이 회사가 가진 질병에 대한 지식과 "글로벌 임상 역량 및 광범위한 환자 네트워크"를 높이 평가했다. 듀포인트의 신약은 TDP-43이라는 단백질의 비정상적인 축적을 분해하여 루게릭병을 치료하는 것을 목표로 한다. 이 단백질은 RNA 처리에 필수적이며, 일부 과학자들은 이 단백질이 제대로 기능하지 않거나 신경 세포 핵 내에 충분하지 않을 때 루게릭병과 같은 질병이 발생할 수 있다고 믿고 있다.