Vertex, Verve와 협력하여 간 질환 유전자 편집 치료제 개발

Vertex Pharmaceuticals, 유전자 편집 분야 확장 나선다…Verve Therapeutics와 신약 개발 협력 Vertex Pharmaceuticals가 유전자 편집 분야에서의 영향력을 확대하고 있습니다. Vertex는 15일(현지시간), Verve Therapeutics와 함께 아직 공개되지 않은 특정 간 질환을 대상으로 하는 일회성 치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했다고 발표했습니다. 이번 4년간의 협력은 Vertex가 Verve에 현금 2,500만 달러를 지급하고 3,500만 달러를 투자하는 것으로 시작됩니다. Verve는 향후 개발 및 상업적 목표 달성 여부에 따라 최대 6,600만 달러의 성공 보수와 추가로 3억 4,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있습니다. 양사 발표에 따르면, Vertex는 Verve가 수행하는 초기 연구에 자금을 지원하고, 해당 연구에서 도출된 프로그램의 임상 개발을 주도하게 됩니다. 이번 파트너십은 심장마비 예방을 목표로 하는 치료제 개발에 주력해 온 Verve에게 중요한 의미를 갖습니다. Verve는 지난해 대형 바이오테크 기업 중 하나로 2억 6,700만 달러 규모의 기업공개(IPO)를 성공적으로 마쳤으며, CRISPR 유전자 편집 기술 중 보다 정밀한 방식인 '염기 편집(base editing)'을 인간 임상 시험에 최초로 적용한 기업으로 기록되고 있습니다. BioPharma Dive의 데이터에 따르면, Verve 주가는 지난 화요일 종가 기준 36달러에 약간 못 미치는 수준으로, 2021년 상장된 바이오테크 기업 중 최고 성과를 기록했으며 상장가 이상에서 거래되는 몇 안 되는 기업 중 하나입니다. 다만, Verve는 같은 날 2억 달러 규모의 주식 공모를 발표하면서 시간 외 거래에서 두 자릿수 하락세를 보였습니다. 이번 계약을 통해 Verve는 기존 포트폴리오를 간 질환이라는 새로운 영역으로 확장하게 되며, Vertex는 유전 의학 분야에서의 야심을 더욱 키우게 되었습니다. 네 가지 성공적인 낭포성 섬유증 치료제로 잘 알려진 Vertex는 유전자 편집을 연구 분야를 확장할 수 있는 방안으로 보고 있습니다. Vertex의 가장 진척된 파이프라인은 CRISPR Therapeutics와 공동 개발 중인 겸상 적혈구 빈혈증 및 베타 지중해 빈혈증 치료제입니다. Vertex는 최근 몇 년간 다른 분야에도 투자를 확대해 왔습니다. 당뇨병 세포 치료제를 개발하는 두 곳의 바이오테크 기업과 듀센 근이영양증 유전자 편집 치료제를 개발하는 기업을 인수했습니다. 하지만 이러한 연구의 상당 부분은 체외에서 이루어지는 유전자 편집 치료제에 초점을 맞추고 있습니다. 반면 Verve의 약물 후보군은 체내에서 유전자를 편집하도록 설계되었습니다. 이러한 접근 방식은 Intellia Therapeutics, Editas Medicine 등 일부 다른 기업들도 추구하고 있는 방식입니다. Vertex와 Verve의 이번 협력은 Kathiresan과 Vertex R&D 최고 책임자인 David Altshuler 간의 오랜 관계를 기반으로 합니다. Kathiresan은 심장 질환의 유전적 근간을 연구하는 동안 MIT와 하버드 브로드 연구소에서 Altshuler 밑에서 10년 가까이 근무한 바 있습니다. Altshuler는 성명을 통해 "Verve가 이룬 발전에 깊은 인상을 받았으며, 양사의 유전자 편집 및 신약 개발 전문성을 결합하여 도움이 필요한 더 많은 환자들에게 기여할 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다.