Lilly, FDA의 알츠하이머 치료제 신속 심사 착수로 장기적인 관점 유지

일라이 릴리(Eli Lilly)의 알츠하이머 신약 후보물질 '도나네맙(donanemab)'이 미국 식품의약국(FDA)의 심층 검토 절차에 돌입했습니다. FDA는 도나네맙에 대한 신속 심사(expedited review)를 승인했으며, 이에 따라 향후 6개월 내에 최종 승인 여부가 결정될 전망입니다. 일라이 릴리는 지난해 가을부터 도나네맙의 승인 신청서 제출을 시작했으나, 메디케어(Medicare)가 알츠하이머 치료제에 대한 제한적인 보장 정책을 최종 확정하면서 절차가 다소 지연된 바 있습니다. 이번 FDA의 승인 신청 접수는 오는 2월 초까지 도나네맙에 대한 규제 당국의 결정이 내려질 가능성을 시사합니다. 도나네맙은 뇌에 끈적한 플라크 형태로 축적되는 아밀로이드 베타 단백질을 표적으로 하는 여러 신약 후보물질 중 하나입니다. 수십 년간 알츠하이머 치료의 주요 접근법으로 아밀로이드 베타 단백질 제거가 시도되어 왔으나, 성공적인 결과를 얻은 약물은 드물었습니다. 지난해 여름, 바이오젠(Biogen)의 아밀로이드 표적 치료제 '아두헬름(Aduhelm)'은 임상시험 결과가 상반됨에도 불구하고 FDA의 논란 속 승인을 받은 바 있습니다. 당시 FDA는 환자의 인지 기능 저하에 대한 직접적인 효과보다는 아밀로이드 수치 감소 능력을 근거로 가속 승인(accelerated approval)을 결정했습니다. 일라이 릴리 역시 이와 유사한 가속 승인을 신청했습니다. 도나네맙의 중간 단계 임상시험 결과, 참가자들의 뇌에서 아밀로이드 플라크를 상당 부분 제거했으며, 인지 및 기능 개선 효과도 나타났다는 데이터가 신청을 뒷받침하고 있습니다. 현재 진행 중인 대규모 3상 임상시험을 통해 이러한 효과를 더욱 확증할 계획입니다. 도나네맙이 승인된다면 일라이 릴리에게는 중요한 성과가 되겠지만, 당장 약물 사용이 크게 늘어나지는 않을 것으로 예상됩니다. 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)가 아두헬름의 효과에 대한 확신 부족으로 해당 약물 및 유사 아밀로이드 표적 치료제에 대한 메디케어 보장을 특정 임상시험 참여 환자로 제한했기 때문입니다. 일라이 릴리 신경과학 부문 책임자인 앤 화이트(Anne White)는 최근 실적 발표에서 "가속 승인 시 현재 CMS 정책 하에서는 환자 접근성이 매우 제한적일 수밖에 없다"고 인정했습니다. 이어 "잠재적 승인 이후 단기적으로는 진단 생태계를 구축하고, 의사들의 의뢰 절차 및 주입 시스템을 지원하는 데 시간을 활용할 것"이라고 덧붙였습니다. 만약 일라이 릴리의 현재 진행 중인 3상 임상시험이 성공적으로 마무리된다면, 도나네맙에 대한 정식 승인(full approval)을 FDA에 신청할 수 있게 됩니다. 이는 CMS 정책 하에서 보다 유리한 보장을 받을 수 있는 길을 열어줄 것으로 기대됩니다. 화이트는 "전통적인 FDA 승인을 통해 CMS가 라벨 치료에 대한 보장을 계속 제한하지는 않을 것이라 낙관한다"고 밝혔습니다. 일라이 릴리의 임상시험 결과 발표가 내년 초로 예정된 가운데, 그 전에 아이사이(Eisai)와 바이오젠의 '레카네맙(lecanemab)', 로슈(Roche)의 '간테네루맙(gantenerumab)' 등 다른 아밀로이드 표적 치료제들의 임상 결과도 공개될 예정입니다. 이들 약물이 같은 계열의 치료제라는 점에서, 해당 결과들은 도나네맙의 3상 임상시험 결과에 대한 분석가 및 투자자들의 전망에 영향을 미칠 수 있습니다. 화이트는 이러한 상황에 대해 "약물 및 임상시험 설계의 차이로 인해 일부 결과가 혼합될 가능성이 있다"며, "다른 약물들이 주요 목표점을 달성하지 못하더라도 실망하지 않을 것"이라고 선을 그었습니다.