AstraZeneca, 희귀 혈액 질환 치료제에 대한 긍정적 결과 주장

아스트라제네카(AZN), 희귀 혈액 질환 치료제 임상 3상 성공…추가 치료 옵션 기대 글로벌 제약사 아스트라제네카가 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위한 새로운 병용 요법이 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 이번 임상 시험에서 성공을 거둔 신약 후보 물질은 ALXN2040으로, 현재 PNH 치료에 사용되고 있는 아스트라제네카의 기존 치료제인 Ultomiris와 Soliris에 추가로 투여되는 방식입니다. PNH는 혈액 세포가 파괴되고 혈전이 발생할 수 있는 심각한 희귀 질환입니다. ALXN2040은 특히 Ultomiris나 Soliris와 같은 치료를 받고 있음에도 불구하고 혈관 외부 용혈(extravascular hemolysis)을 경험하는 PNH 환자들을 대상으로 개발되었습니다. 혈관 외부 용혈은 적혈구가 혈관 밖에서 파괴되는 현상으로, 이로 인해 빈혈이 발생하거나 수혈이 필요할 수 있습니다. 아스트라제네카는 ALXN2040이 임상 3상 시험에서 주요 목표를 달성했으며, 환자들이 수혈을 피하고 질병 평가 점수가 개선되는 데 도움을 주었다고 밝혔습니다. 또한, Ultomiris 또는 Soliris와 함께 투여했을 때 위약 대비 헤모글로빈 수치가 개선되는 효과를 보였다고 덧붙였습니다. 구체적인 임상 데이터는 아직 공개되지 않았으나, 아스트라제네카는 향후 발표할 예정이라고 밝혔습니다. 회사는 수개월 내에 규제 당국의 승인을 신청할 계획입니다. ALXN2040은 아스트라제네카가 2020년 Alexion Pharmaceuticals를 인수하면서 확보한 파이프라인의 일부입니다. Alexion Pharmaceuticals는 이전에 2019년 Achillion Pharmaceuticals와의 거래를 통해 해당 약물을 확보한 바 있습니다.