4분기에 주목해야 할 5가지 FDA 결정

FDA, 4분기 주요 의약품 승인 여부 결정 주목 미국 식품의약국(FDA)이 4분기에 Apellis, Gilead, GSK 등 제약사들의 신약 승인 여부를 결정하고, 논란이 된 조산 방지 약물에 대한 시장 퇴출 여부도 판단할 예정입니다. 올해 바이오테크 섹터가 전반적으로 부진한 가운데, FDA의 주요 결정들이 몇몇 긍정적인 모멘텀을 제공할 것으로 기대됩니다. 올해 이미 두 개의 유전자 치료제가 시장에 출시되었으며, 최근 setbacks으로 주춤했던 분야에 활력을 불어넣었습니다. 또한, HER2-low라는 새로운 유형의 종양에 대한 Enhertu 항암제가 승인되었고, 루게릭병(ALS) 치료제와 최초의 염증성 질환 치료제도 FDA의 허가를 받았습니다. 4분기에는 몇 가지 중요한 의약품 관련 발표가 예상됩니다. 최근 대규모 임상시험에서 예상치 못한 성공을 거둔 알츠하이머 치료제가 검토 중이며, 흔한 형태의 시력 손실에 대한 최초의 치료제, 주목받고 있는 HIV 신약, 그리고 FDA가 이미 두 차례 반려했던 빈혈 치료제 등이 승인 여부를 기다리고 있습니다. 주목해야 할 FDA의 5가지 결정은 다음과 같습니다. 조산 방지 약물 Makena, 시장 퇴출 여부 결정 임박 FDA가 Makena를 조산 방지 목적으로 승인한 지 10년이 지났지만, 이 약물은 신속한 신약 승인에 대한 논쟁의 중심에 서 있습니다. AMAG Pharmaceuticals가 개발한 Makena는 2011년, 조산 이력이 있는 여성의 조산 위험을 줄인다는 연구 결과를 바탕으로 가속 승인을 받았습니다. 그러나 Makena의 효능을 확증하기 위한 후속 연구 결과는 2019년에야 나왔으며, 이 연구에서 Makena는 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보이지 못했습니다. 이후 FDA, AMAG, 그리고 2020년 AMAG를 인수한 현재 Makena 소유주인 Covis Pharma 간의 법적 공방이 이어져 왔습니다. 2019년 FDA 자문위원회가 Makena의 시장 퇴출을 권고한 이후, FDA는 "현재까지의 증거로는 Makena가 승인된 용도에 대해 효과적이라는 것을 보여주지 못한다"고 주장하며 퇴출을 제안했습니다. 개발사, 일부 환자 옹호 단체 및 외부 전문가들은 이러한 결정이 잘못되었다고 주장하며, 특히 원 연구에서 높은 비율을 차지했던 고위험 흑인 여성에게는 여전히 도움이 될 수 있다고 반박하고 있습니다. 이 문제는 여러 차례 연기된 청문회를 거치며 약물의 효능이 불분명한 채로 시장에 머물러 왔습니다. 최근 미국 보건복지부(HHS)가 발표한 가속 승인 관련 보고서에 따르면, FDA는 이 사례를 "회사가 기관의 결정에 동의하지 않을 경우 철회 절차가 얼마나 길고 부담스러울 수 있는지 보여주는 예시"라고 언급했습니다. 이러한 논란은 이번 분기에 결론에 도달할 수 있습니다. 10월 17일부터 시작되는 3일간의 FDA 자문위원회 청문회에서는 현재까지의 확증적 증거와 함께 "FDA가 Makena를 시장에 계속 유지하도록 허용해야 하는지"에 대한 논의가 진행될 예정입니다. GSK의 빈혈 치료제, 두 차례 반려 경험 극복할까 GSK의 daprodustat은 FDA의 검토를 받는 세 번째 빈혈 치료제입니다. 앞선 두 약물의 반려 사례를 볼 때, 10월 26일 전문가 자문위원회의 검토를 앞둔 daprodustat은 쉽지 않은 과정을 겪을 수 있습니다. Daprodustat은 신장 기능이 손상된 환자의 빈혈 치료에 사용되는 주사제 형태의 생물학적 제제인 Epogen 및 Aranesp의 경구용 대안으로 개발되었습니다. 이들 약물은 수년간 표준 치료제로 사용되어 왔지만, 심장 질환 위험으로 인해 사용이 제한되었습니다. GSK의 약물 역시 적혈구 수치를 높이는 것을 목표로 하지만, 저산소 환경에 있는 것처럼 신체를 속이는 방식으로 작용합니다. 이러한 접근 방식은 환자에게 더 안전하고 편리할 것으로 기대되며, daprodustat 외에도 FibroGen 및 Akebia Therapeutics의 유사 약물 개발을 촉진했습니다. 이들 세 약물 모두 일본에서 승인되었고, FibroGen의 약물은 유럽에서도 사용 허가를 받았습니다. 하지만 미국에서는 아직 출시되지 못하고 있습니다. FDA는 더 엄격한 입장을 취하고 있으며, 작년 회의에서 FDA와 전문가들은 FibroGen 약물이 주사제 경쟁 약물보다 안전하다는 주장에 의문을 제기하며 추가 임상을 요구했습니다. 이후 3월에는 Akebia의 치료제에 대해서도 동일한 조치를 취했습니다. GSK는 자사의 약물이 더 나은 입지를 가지고 있다고 믿고 있습니다. 경쟁 약물과 달리, daprodustat은 주요 임상 연구에서 심장 안전성 측면에서 주사제 약물보다 나쁜 결과를 보이지 않았습니다. 그러나 여전히 우려 사항은 존재합니다. New England Journal of Medicine에 게재된 사설에서는 GSK의 두 가지 대규모 연구와 함께 암 발생 위험을 지적했으며, 만성 신장 질환 환자의 대다수를 차지하는 투석을 받지 않는 환자에서의 약물 효능에 의문을 제기했습니다. 노인성 황반변성, 새로운 치료제 등장 가능성 노인성 황반변성(AMD)의 '습성' 형태를 앓는 환자들은 현재 효과적인 치료 옵션이 많지만, AMD로 인해 발생하는 비가역적 안구 질환인 지리적 위축증(geographic atrophy)을 앓는 전 세계 약 500만 명의 환자들에게는 선택지가 제한적입니다. 하지만 Apellis Pharmaceuticals의 pegcetacoplan이 올해 말 FDA 승인을 받는다면 상황이 달라질 수 있습니다. Pegcetacoplan은 신체의 선천 면역 반응의 일부인 보체 시스템 활성화를 억제하는 주사제입니다. 임상 시험에서 지리적 위축증 환자의 눈에서 발생하는 병변(흉터 조직)의 성장을 늦추는 잠재력을 보여주었습니다. 하지만 Apellis의 입장이 명확하지만은 않습니다. 이 약물은 두 개의 3상 임상 시험 중 하나에서 통계적 유의성을 확보하지 못했습니다. 또한, Apellis는 병변 크기 감소가 직접적으로 시력 개선으로 이어진다는 것을 아직 입증하지 못했습니다. 지난 8월, 회사는 후기 임상 시험 환자들이 2년간의 치료 후 시력 개선 효과를 경험하지 못했다고 보고했습니다. Apellis 경영진은 더 긴 추적 관찰을 통해 약물의 이점이 명확해질 것이라는 자신감을 표명했습니다. Evercore ISI의 애널리스트 Umer Raffat은 연구 노트에서 "병변 크기가 결국 기능과 상관관계가 없을 것이라는 시나리오는 상상하기 어렵다"고 언급했습니다. FDA의 승인을 받을 경우, Jefferies 애널리스트들은 이 약물이 최고 연간 60억 달러의 매출을 올릴 수 있을 것으로 추정합니다. 반면, 거부 또는 지연은 Apellis에게 시장 선점 기회를 놓치게 할 수 있으며, Iveric Bio는 내년 초 유사한 약물에 대한 승인 신청을 계획하고 있습니다. FDA는 11월 26일까지 결정을 내릴 예정입니다. KRAS 변이 암 치료제 경쟁, Mirati Therapeutics의 도전 3년 동안 애널리스트와 투자자들은 샌디에이고 기반의 소규모 바이오텍 기업인 Mirati Therapeutics가 개발한 항암제가 거대 제약사 Amgen의 종양 사업의 핵심으로 자리 잡은 경쟁 약물을 능가할 수 있을지에 대해 논쟁해 왔습니다. 두 회사는 수십 년간 치료가 불가능하다고 여겨졌던 KRAS 유전자 변이에 의해 성장이 촉진되는 종양을 효과적으로 축소시킬 수 있다는 임상 시험 결과를 서로 주고받았습니다. 지난 봄, Amgen은 긍정적인 데이터를 바탕으로 현재 Lumakras로 판매되는 자사 약물에 대해 최초의 승인을 받았습니다. 이제 FDA의 심사를 기다리는 것은 Mirati입니다. 이 회사의 약물인 adagrasib는 12월 14일까지 결정이 내려질 예정입니다. 만약 승인된다면, Mirati는 Amgen과 시장 점유율을 놓고 경쟁하게 될 것입니다. Amgen은 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 더 큰 규모의 연구에서 화학 요법보다 우수하다는 최신 데이터를 보유하고 있다는 이점이 있습니다. 그러나 Lumakras는 환자의 생존 기간을 연장하는 데 실패했으며, 이는 Mirati에게 더 나은 결과를 보여줄 기회를 열어주었습니다. Mirati는 현재 adagrasib의 효능을 확증하기 위한 더 큰 규모의 임상 시험을 진행 중입니다. Gilead Sciences, HIV 신약 재도전 결과 주목 12월 27일까지 Gilead Sciences는 핵심 HIV 치료제에 대한 미국 내 두 번째 승인 시도가 성공할지 여부를 알게 될 것입니다. 첫 번째 시도는 약물인 lenacapavir과 약물이 담겨 있던 특정 유리병 간의 잠재적인 부작용에 대한 우려로 FDA의 거부를 받았습니다. Gilead는 이후 다른 유리로 만들어진 병을 사용하여 제조 관련 문제를 해결했다고 밝혔습니다. 이 치료제는 9월 유럽에서 첫 승인을 받았습니다. 미국에서도 유사한 결과가 나온다면, Gilead의 HIV 치료제 포트폴리오에 중요한 추가가 될 상업적 전망을 강화할 것입니다. Lenacapavir은 바이러스를 둘러싼 단백질 껍질에 결합하는 독특한 방식을 가지고 있으며, 그 효과는 오래 지속되는 것으로 보입니다. 소규모 연구에서 6개월마다 주사하는 이 약물은 다른 항바이러스제와 병용 시, 여러 치료법에 내성을 가진 환자들의 바이러스 억제에 효과를 보였습니다. Gilead는 Merck & Co.의 islatravir를 포함한 다른 약물과의 lenacapavir 병용 가능성을 평가하고 있으며, 이 last therapy는 지난 한 해 동안 안전성 우려를 제기해 왔습니다. Gilead는 또한 이 약물이 예방 치료제로도 효과가 있는지 시험하고 있습니다. 올해 초 RBC Capital Markets의 애널리스트 Brian Abrahams는 그의 팀이 FDA가 lenacapavir을 다중 치료 경험이 있는 HIV 환자에게 승인할 것으로 예상하며, 이는 "비교적 작은 적응증"으로 미국 내 최고 연간 매출 약 2억 달러를 창출할 수 있다고 언급했습니다. 그러나 lenacapavir의 다양한 장점, 다른 치료법과의 병용 가능성 및 다양한 투여 방식 등을 고려할 때, RBC 팀은 이 약물이 수년 내에 Gilead의 HIV 프랜차이즈의 "기반"이 될 수 있으며 궁극적으로 최고 연간 40억 달러 이상의 매출을 달성할 수 있다고 주장합니다. 알츠하이머 신약 lecanemab, 희망의 빛 될까 지난주 대규모 임상 시험에서 성공을 거둔 실험적인 알츠하이머 치료제 lecanemab이 신경퇴행성 질환의 주요 치료법이 될 수 있을까요? lecanemab 개발사인 Eisai와 Biogen이 공개한 데이터가 제한적이어서 의사들과 연구자들은 아직 확신하지 못하고 있습니다. 11월 29일, 두 회사가 샌프란시스코에서 열리는 의료 회의에서 더 완전한 연구 결과를 발표할 예정이며, 이때 더 많은 정보를 얻을 수 있을 것입니다. 이 결과는 알츠하이머의 근본 원인을 치료하기 위한 3상 임상 시험에서 명확하게 긍정적인 첫 번째 데이터이기 때문에 면밀히 검토되고 논의될 가능성이 높습니다. 또한, 이 결과는 FDA가 lecanemab을 가속 승인할지 여부를 결정하는 데 도움이 될 것입니다. Eisai는 이전 연구 데이터를 사용하여 올해 초에 신청서를 제출했으며, 치료법의 효능을 바탕으로 1월 6일까지 결정이 내려질 것으로 예상됩니다.