유럽 규제 당국, 혈우병 유전자 치료제 지지

유럽 의약품청(EMA)이 5개 신약 승인을 권고했습니다. 여기에는 혈우병 유전자 치료제, 간암 복합 치료제, 희귀 질환인 폼페병 치료제가 포함됩니다. 유럽연합 집행위원회(European Commission)의 최종 승인이 남아있지만, EMA와 그 산하 약물 검토 위원회의 이번 권고는 해당 치료제들이 시장 출시를 한 걸음 더 앞당기게 된 것입니다. 만약 승인된다면, CSL Behring의 Hemgenix는 유럽에서 상업적으로 이용 가능한 최초의 혈우병 유전자 치료제가 될 전망입니다. Hemgenix는 비교적 드문 'B형' 혈우병 치료를 위해 특별히 개발되었습니다. 이 치료제는 미국에서 월 350만 달러라는 세계 최고 수준의 가격으로 책정되었으며, 지난달 미국 식품의약국(FDA)으로부터 판매 허가를 받았습니다. 수년간 혈우병 환자들은 부족한 혈액 응고 단백질을 정기적으로 주입받으며 질병을 관리해왔습니다. 이 치료법은 효과적이지만, 환자들에게 부담이 되고 비용 또한 만만치 않았습니다. 이러한 배경에서 혈우병은 단 한 번의 치료로 완치가 가능한 유전자 치료제 개발의 주요 표적이 되어왔습니다. Hemgenix는 특정 응고 단백질 생성에 관여하는 유전자의 기능적 복사본을 전달하기 위해 유전적으로 조작된 바이러스를 사용합니다. EMA는 57명의 B형 혈우병 환자를 대상으로 진행된 두 건의 임상시험 결과를 바탕으로 Hemgenix 승인을 권고했습니다. 이들 환자의 대다수는 수년간 긍정적인 효과를 유지했으며, 치료 후 연간 출혈 횟수가 4회 이상에서 약 1.5회로 감소했습니다. 또한, 거의 모든 환자가 이전의 예방적 정기 주입을 중단할 수 있었습니다. Hemgenix와 마찬가지로 AstraZeneca의 면역항암제 Imjudo 역시 최근 미국 FDA 승인을 받았습니다. Imjudo는 면역 체계 조절에 관여하는 것으로 알려진 CTLA-4 단백질의 작용을 차단합니다. 지난 10월, FDA는 수술로 제거할 수 없는 특정 유형의 간암 성인 환자를 대상으로 Imjudo와 또 다른 AstraZeneca 면역항암제 Imfinzi의 병용 요법을 승인했습니다. 이후 11월에는 진행성 비소세포폐암 성인 환자를 대상으로 Imfinzi 및 백금 기반 화학요법과의 병용 요법에 대해서도 다시 승인되었습니다. EMA 역시 유럽 시장에서 Imjudo의 이러한 적응증에 대한 승인을 지지하고 있습니다. 다만, 비소세포폐암의 경우, 동일한 활성 성분을 가진 "Tremelimumab AstraZeneca"에 대한 권고입니다. 한편, Amicus Therapeutics는 폼페병 치료제 Pombiliti의 FDA 승인을 받는 데 반복적인 지연을 겪고 있습니다. 폼페병은 근육 약화, 심장 및 폐 기능 장애를 특징으로 하는 유전성 질환으로 종종 치명적입니다. 유럽에서의 승인은 현재 단일 제품인 Galafold(올해 1월부터 9월까지 약 2억 4천만 달러의 순매출 기록)에 의존하고 있는 Amicus와 그 희귀 질환 사업에 활력을 불어넣을 수 있을 것으로 기대됩니다. EMA는 Pombiliti가 다른 약물인 miglustat와 병용 시, 후기 발병 폼페병 환자의 운동 기능 개선 능력을 보여 긍정적인 의견을 채택했다고 밝혔습니다. EMA는 Hemgenix, Imjudo, Pombiliti 외에도 다발성 경화증 치료제인 Biogen의 블록버스터 약물 Tecfidera의 제네릭 버전에 대한 승인도 권고했습니다.