월스트리트가 Lilly의 알츠하이머 치료제 좌절에 시큰둥한 이유

엘리 릴리(Eli Lilly)의 알츠하이머 치료제 도나네맙(donanemab)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 받지 못했지만, 투자자들의 반응은 예상보다 차분한 것으로 나타났습니다. 분석가들은 이번 결정이 도나네맙의 상업적 성공 여부를 결정짓는 핵심 요인이 아니라고 보고 있습니다. 지난 목요일, 엘리 릴리는 알츠하이머 치료를 위한 주요 신약 후보 물질인 도나네맙이 FDA로부터 가속 승인을 받지 못했다고 발표했습니다. 일반적으로 이러한 결정은 투자자들의 우려를 자아내지만, 도나네맙의 경우 월스트리트의 반응은 상대적으로 미미했습니다. 금요일 정오 기준, 엘리 릴리의 주가는 약 2% 하락하는 데 그쳤습니다. 분석가들은 이번 가속 승인 거부가 다소 놀랍기는 하지만, 도나네맙의 상업적 성공을 좌우할 요인은 아니라고 지적합니다. 오히려 분석가들은 오는 4월부터 6월 사이에 발표될 예정인 도나네맙의 대규모 임상 시험 결과에 주목하고 있습니다. 이 시험에서 긍정적인 결과가 나온다면 FDA의 정식 승인을 뒷받침할 것이며, 이는 상당한 매출을 확보하는 데 결정적인 역할을 할 것이라는 전망입니다. 투자 회사 Evercore ISI의 우머 라파트(Umer Raffat)는 1월 19일 고객들에게 보낸 메모에서 "전반적으로 오늘 엘리 릴리의 소식은 도나네맙의 진정한 기회가 다가오는 임상 시험 결과와 정식 승인에 전적으로 달려있다는 사실을 바꾸지 못한다"고 언급했습니다. 엘리 릴리는 초기 알츠하이머 환자 약 130명을 대상으로 진행된 긍정적인 연구 데이터를 바탕으로 FDA에 가속 승인을 신청했습니다. 이 연구에서 도나네맙을 투여받은 환자들은 위약군에 비해 인지 기능과 일상생활 수행 능력을 종합적으로 평가하는 척도에서 약 32% 더 느린 속도로 질병이 진행되는 것으로 나타났습니다. 특히, 이 연구 설계는 약물이 작용하는 단백질인 아밀로이드가 음성으로 판정된 환자들은 도나네맙 투여를 중단하도록 했습니다. 많은 연구자들이 알츠하이머 발병에 필수적이라고 믿는 아밀로이드 단백질이 이 약물의 작용 대상입니다. 이러한 설계로 인해 도나네맙을 투여받은 연구 참여자의 상당수가 1년 미만으로 약물을 사용했습니다. 엘리 릴리에 따르면, 이것이 FDA가 문제를 제기한 부분으로, FDA는 최소 100명의 환자가 도나네맙을 최소 12개월 이상 지속적으로 투여받은 데이터 제공을 요청했습니다. 분석가들은 FDA의 이러한 요청이 2020년 중반에 시작되어 약 1,800명의 초기 알츠하이머 환자를 모집한 도나네맙의 더 큰 규모의 진행 중인 임상 시험에서 얻은 안전성 데이터를 통해 충족될 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 하지만 일부에서는 이러한 요청이 큰 의미가 없다고 보는 시각도 있습니다. Baird의 애널리스트 브라이언 스코니(Brian Skorney)는 고객들에게 보낸 메모에서 "이것이 사실상 도나네맙의 가속 승인 전망을 없앨 것"이라며, "3상 연구가 성공적이라면 엘리 릴리가 정식 승인 신청에만 집중하는 것이 최선일 것"이라고 덧붙였습니다. 스코니는 또한 도나네맙이 Eisai와 Biogen 파트너십의 알츠하이머 치료제 레켐비(Leqembi)와 경쟁하기 위해서는 더 큰 규모의 연구에서 "강력한 결과"를 보여야 한다고 강조했습니다. 레켐비는 최근 가속 승인을 받았으며, 긍정적인 3상 임상 시험 결과를 바탕으로 현재 정식 승인 심사를 받고 있습니다. Biogen과 Eisai의 이전 알츠하이머 치료제인 아두헬름(Aduhelm)이 겪었던 어려움을 고려할 때, 분석가들은 레켐비와 도나네맙과 같은 아밀로이드 표적 치료제가 상업적으로 성공하기 위해서는 정식 승인이 필수적이라고 보고 있습니다. 이러한 약물의 대부분 환자에게 보험 적용을 제공할 것으로 예상되는 정부 보험 프로그램인 메디케어는 가속 승인 경로를 통해 승인된 아밀로이드 치료제에 대해 매우 제한적인 정책을 시행하고 있습니다. Stifel의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 FDA의 가속 승인 거부 결정이 "투자자들이 엘리 릴리에게 대체로 신뢰를 보내거나, 도나네맙을 해당 분야에서 잠재적으로 최고의 약물로 여기는 분위기 속에서 나왔다"고 평가했습니다. 마티스는 또한 이번 거부가 도나네맙의 안전성, 용량, 그리고 레켐비와의 전반적인 프로필에 대한 일부 질문들을 투자자 커뮤니티에서 더욱 두드러지게 만들 수 있다고 언급했습니다.