FDA, Lilly의 알츠하이머 치료제 데이터 부족으로 승인 거부

일라이 릴리, 알츠하이머 신약 도나네맙 FDA 가속 승인 거절 미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리(Eli Lilly)가 개발 중인 실험용 알츠하이머 치료제 도나네맙(donanemab)의 가속 승인을 거절했습니다. 인디애나폴리스에 본사를 둔 이 제약사는 해당 약물에 대한 신속한 시장 출시를 시도했으나, FDA는 추가 환자 데이터를 요구했습니다. FDA는 일라이 릴리에 도나네맙을 1년 이상 복용한 환자 데이터를 제출하라고 요청했습니다. 회사는 목요일 저녁 발표한 성명에서 FDA가 다른 이유는 제시하지 않았다고 밝혔습니다. 이번 FDA의 결정은 일라이 릴리에게 상당한 차질입니다. 하지만 회사는 현재 진행 중인 대규모 3상 임상시험 결과를 곧 발표할 예정이며, 이 결과는 도나네맙이 알츠하이머 진행을 늦출 수 있는지에 대한 보다 명확한 답을 제공할 것으로 기대됩니다. 긍정적인 결과가 나온다면, 이는 FDA의 정식 승인 신청을 뒷받침하여 도나네맙을 시장에 출시할 기회를 다시 얻게 될 것입니다. 일라이 릴리의 신경과학 부문 책임자인 앤 화이트(Anne White)는 성명을 통해 "도움이 필요한 환자들에게 이 잠재적인 의약품을 가능한 가장 빠른 경로로 제공하기 위해 FDA와 협력할 것을 약속한다"고 말했습니다. 이 소식에 금요일 오전 거래에서 일라이 릴리의 주가는 최대 2% 하락했습니다. 일라이 릴리는 작년 알츠하이머 환자 약 250명을 대상으로 한 소규모 중간 단계 연구 결과를 바탕으로 가속 승인을 신청했습니다. 이 연구에서 도나네맙 치료를 받은 환자들은 알츠하이머병의 주요 원인으로 여겨져 온 아밀로이드 단백질의 독성 덩어리를 제거하는 효과를 보였습니다. 또한, 도나네맙을 투여받은 환자들이 위약 그룹보다 알츠하이머 진행 속도가 느리다는 고무적인 결과도 나왔습니다. 그러나 일라이 릴리의 연구 설계 방식 때문에, 뇌 스캔에서 아밀로이드 수치가 특정 수준 이하로 떨어진 환자들은 도나네맙 투여를 중단할 수 있었습니다. 그 결과, 많은 환자들이 연구 시작 후 6개월 만에 약물 복용을 중단했습니다. 일라이 릴리에 따르면, FDA는 도나네맙을 12개월 이상 복용한 환자 100명에 대한 데이터를 요구했습니다. 이러한 '약물 노출' 데이터는 만성 질환인 알츠하이머 치료제의 안전성 위험을 평가하는 데 도움이 될 수 있습니다. 하지만 일라이 릴리는 환자들이 아밀로이드 음성이 될 때까지 도나네맙을 단기간 사용하기를 희망하고 있습니다. 회사는 2분기 초기 데이터 발표가 예상되는 현재 진행 중인 3상 임상시험에 의존해야 할 가능성이 높다고 밝혔습니다. 이 연구는 일라이 릴리 스스로도 FDA 승인 후 도나네맙의 사용을 뒷받침하는 데 필수적인 것으로 간주되어 왔습니다. 에버코어 ISI(Evercore ISI)의 애널리스트 우머 라파트(Umer Raffat)는 목요일 저녁 고객 노트에서 "전반적으로, 오늘 일라이 릴리의 소식은 도나네맙의 진정한 기회가 전적으로 다가오는 3상 임상시험 결과에 달려 있다는 사실을 바꾸지 않는다"고 평가했습니다. 그럼에도 불구하고, FDA의 결정으로 인해 유사한 작용을 하는 에자이(Eisai)와 바이오젠(Biogen)의 레켐비(Leqembi)가 시장에서 독주할 수 있게 되었습니다. 레켐비는 이달 초 FDA 가속 승인을 받았습니다. 에자이와 바이오젠의 신청 역시 중간 단계 연구 결과를 기반으로 했지만, 더 많은 환자를 포함했습니다. 그리고 결정적으로, 이들 회사는 이미 대규모 3상 임상시험 데이터를 통해 레켐비가 위약 대비 알츠하이머 진행 속도를 27% 늦췄음을 보여주었습니다. 에자이는 이미 해당 데이터를 바탕으로 레켐비의 FDA 정식 승인을 신청했습니다. Baird의 애널리스트 브라이언 스코니(Brian Skorney)는 목요일 고객 노트에서 "도나네맙의 가속 승인에 대한 CRL(Complete Response Letter)이 장기적으로는 아무 의미가 없을 수도 있다"면서도 "하지만 최소한 에자이가 시장에서 도나네맙보다 앞서 나갈 수 있는 시간을 벌어줄 것"이라고 언급했습니다. 레켐비와 향후 승인될 도나네맙 모두 바이오젠과 에자이가 개발한 또 다른 아밀로이드 제거 약물인 아두헬름(Aduhelm)에 이어 시장에 출시될 예정입니다. 그러나 아두헬름의 데이터는 상반되었으며, 2021년 FDA의 승인 결정은 매우 논란이 많았습니다. 아두헬름의 효능에 대한 광범위한 의구심 속에서 판매는 부진했고, 바이오젠은 사실상 모든 마케팅 노력을 철회해야 했습니다. FDA는 두 약물에 대한 조건부 승인을 하면서, 아밀로이드 제거 능력을 임상적 이점을 합리적으로 예측할 수 있는 '대리' 종말점으로 구체적으로 언급했습니다. 일라이 릴리는 같은 근거로 도나네맙의 가속 승인을 추진했습니다. 일라이 릴리는 도나네맙의 FDA 거부가 2023년 재정 전망에 영향을 미치지 않을 것이라고 밝혔습니다.