Moderna, 희귀 질환 치료제 중 하나에 대한 '고무적인' 초기 데이터 보고

모더나, 희귀 유전 질환 치료제 임상 1상서 긍정적 결과 발표 mRNA 백신 개발사로 유명한 모더나(MRNA)가 희귀 유전 질환 치료제 임상 시험에서 고무적인 초기 결과를 발표했습니다. 이는 세포 내 단백질 대체 요법을 위한 mRNA 치료제의 첫 임상 결과 보고라는 점에서 주목받고 있습니다. 모더나는 금요일, 자사의 희귀 질환 치료제 프로그램 중 하나인 프로피온산혈증 치료제가 초기 임상 시험에서 유망한 결과를 보였다고 밝혔습니다. 프로피온산혈증은 단백질 분해에 필수적인 효소가 부족한 희귀 유전 질환입니다. 이 질환을 앓는 환자들은 특정 음식을 소화하는 데 어려움을 겪으며, 생후 초기부터 식욕 부진, 구토, 탈수, 무기력증 등의 증상을 보일 수 있습니다. 심한 경우 근육 긴장 저하, 발작, 생명을 위협하는 대사성 탈진 증후군 및 다발성 장기 합병증을 유발할 수 있습니다. 모더나의 치료제는 회사의 다른 연구 파이프라인과 마찬가지로 메신저 RNA(mRNA) 기술을 기반으로 개발되었습니다. 이 치료제는 환자에게 부족한 핵심 효소를 만들기 위한 유전 정보를 전달하여 간이 효소 생성을 늘리도록 설계되었습니다. 모더나는 2021년 4월, 치료제의 안전성을 평가하고 다양한 용량을 시험하기 위한 임상 1/2상을 시작했습니다. 약 6개월 후에는 장기 안전성 데이터를 수집하고 기존 임상 참여자들이 계속해서 치료를 받을 수 있도록 연장 연구도 개시했습니다. 모더나에 따르면 현재까지 총 16명의 환자가 치료를 받았습니다. 치료제는 용량 의존적인 방식으로 효과를 보이며 임상적 이점을 제공할 수 있다는 고무적인 초기 징후를 나타냈습니다. 또한, 임상 시험 이전 1년 동안 대사성 탈진 증후군을 경험했던 대부분의 환자들이 치료 후 그 빈도가 줄거나 전혀 발생하지 않았다고 회사 측은 전했습니다. 모더나는 용량 제한 독성이 보고되지 않았다고 밝혔습니다. 총 9명의 환자가 약물 관련 치료 관련 이상 반응을 경험했으며, 8명은 중대한 이상 반응을 경험했습니다. 모더나는 이러한 중대한 이상 반응의 대부분이 약물 자체보다는 질병과 관련이 있다고 설명했습니다. 6명의 환자는 경미한 주입 관련 이상 반응을 보였으며, 이 중 대다수는 첫 투여 시 발생했습니다. 이러한 결과에 대한 더 자세한 내용은 세포 및 유전자 치료에 초점을 맞춘 연례 연구 학회에서 발표되었습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 마이클 예(Michael Yee)는 고객 노트에서, 고용량의 모더나 치료제를 투여받은 환자들 사이에서 대사성 탈진 증후군 발생률이 78% 감소했다는 발표 내용을 언급했습니다. 애널리스트는 "이는 작년에 저용량에서 관찰된 50% 감소보다 더욱 개선된 수치"라고 덧붙였습니다. 예 애널리스트는 프로피온산혈증이 미국 내 약 35,000명에서 40,000명의 환자에게 영향을 미치며, 치료 시장 규모가 10억 달러 이상이 될 수 있다고 추정했습니다. 모더나의 치료 및 종양학 개발 책임자인 카일 홀렌(Kyle Holen)은 성명을 통해 "용량 확장 단계에 진입하면서 mRNA-3927에 대한 고무적인 결과를 계속해서 관찰하고 있습니다. 이는 세포 내 단백질 대체 mRNA 치료제의 첫 임상 결과 보고이며, 현재까지 13명 이상의 환자 연간 경험을 보유하고 있습니다."라고 말했습니다. 모더나에 따르면 원래 임상 시험에 참여했던 환자 11명이 연장 연구에 참여하고 있습니다. 두 연구를 합쳐 총 280회 이상의 약물 투여가 이루어졌습니다. 현재 프로피온산혈증의 근본적인 원인을 효과적으로 해결하는 치료제는 없는 상황입니다.