FDA, Vertex와 CRISPR 유전자 편집 신약 승인 결정 날짜 확정

FDA, 유전자 편집 치료제 'exa-cel' 검토 착수…CRISPR 기술 상용화 시험대 미국 식품의약국(FDA)이 CRISPR 유전자 편집 기술을 활용한 획기적인 치료제 'exa-cel'에 대한 검토에 착수했습니다. 이는 2020년 노벨상을 수상한 Emmanuelle Charpentier와 Jennifer Doudna의 연구 성과를 바탕으로 하며, 미국 규제 당국에 제출된 최초의 유전자 편집 치료제라는 점에서 향후 유전자 편집 기술의 규제 방향을 가늠할 중요한 시험대가 될 전망입니다. 'exa-cel'은 겸상적혈구 빈혈 치료제로 개발 중이며, 현재까지 치료 옵션이 제한적인 이 질환에 대한 최초의 유전자 기반 치료제가 될 가능성이 있습니다. 겸상적혈구 빈혈은 비정상적인 모양의 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증과 생명을 위협하는 합병증을 유발하는 질환입니다. 임상시험 결과, 'exa-cel'은 대부분의 참가자들에게서 이러한 증상을 지속적으로 완화하는 효과를 보였으나, 그 효과가 얼마나 오래 지속될지는 아직 불확실합니다. 월스트리트 분석가들은 이번 FDA의 검토 과정을 예의주시하고 있습니다. Vertex와 CRISPR Therapeutics가 개발한 'exa-cel'은 Bluebird Bio가 개발 중인 유전자 치료제 'lovo-cel'과 경쟁할 것으로 예상됩니다. Bluebird Bio는 'exa-cel' 제출 3주 후 'lovo-cel'에 대한 최종 신청서를 제출했으며, FDA는 6월 말까지 이 신청서를 수락할지 여부를 결정할 예정입니다. RBC Capital Markets의 Brian Abrahams 분석가는 FDA가 'exa-cel'의 검토를 겸상적혈구 빈혈에 대해서만 우선 심사 대상으로 지정한 것에 대해 다소 놀랍다는 반응을 보였습니다. 그는 이 치료제가 이미 신속 평가를 위한 다른 규제 지정을 받은 바 있다고 언급했습니다. 그럼에도 불구하고, Abrahams는 겸상적혈구 빈혈에 대한 우선 심사가 더 큰 의미를 갖는다고 지적했습니다. 이는 베타 지중해 빈혈보다 더 흔한 질환이며, 더 큰 시장 기회를 제공하기 때문입니다. Baird의 Jack Allen 분석가는 FDA가 겸상적혈구 빈혈 치료 옵션의 부족함을 고려하여 이러한 결정을 내렸을 가능성이 높다고 분석했습니다. 현재 환자들은 이미 Bluebird Bio의 유전자 치료제 'Zynteglo'를 사용할 수 있습니다. 한편, Vertex와 CRISPR Therapeutics는 'exa-cel'에 대한 새로운 임상 결과를 발표했으며, 이는 일요일에 열리는 의료 학회에서 더 자세히 공개될 예정입니다. 이번 결과는 겸상적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈에 대한 3상 임상시험에서 도출되었으며, 두 연구 모두 사전 설정된 목표를 달성했습니다. 베타 지중해 빈혈 연구에서는 평가 대상 환자 27명 중 24명이 최소 1년 동안 수혈이 필요 없었습니다. 나머지 3명 중 1명은 약 3개월 동안 수혈 없이 지냈으며, 나머지 2명은 수혈량을 80%에서 96%까지 줄였습니다. 겸상적혈구 빈혈 연구에서는 17명의 환자 중 16명이 최소 1년 동안 통증 발작을 겪지 않았습니다. 평균 지속 기간은 약 19개월이었으며, 최장 37개월까지 지속되었습니다. 다만, 통증 발작을 경험한 1명의 환자는 만성 통증을 포함한 복합적인 기저 질환을 앓고 있었다고 회사 측은 밝혔습니다. Vertex와 CRISPR Therapeutics는 현재 'exa-cel'에 대한 유럽 및 영국 규제 당국 신청도 완료한 상태입니다.