Ionis, Astrazeneca, Alnylam 약물의 경쟁 약물 FDA 승인 획득

Ionis와 Alnylam, 희귀질환 치료제 시장서 '2차전' 돌입 Ionis Pharmaceuticals(티커: AZN)가 개발한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제 Wainua가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으면서, RNA 치료제 분야의 선두 주자인 Ionis와 Alnylam 간의 오랜 상업적 경쟁에 새로운 국면이 열렸습니다. 두 회사는 각기 다른 방식의 RNA 치료제 개발에 앞장서 왔으며, 이를 통해 여러 희귀 질환 치료제를 시장에 성공적으로 출시했습니다. 하지만 트랜스티레틴 아밀로이드증이라는 특정 질환 영역에서 두 회사의 야심이 충돌하게 된 것입니다. 트랜스티레틴 아밀로이드증은 잘못 접힌 단백질이 체내에 축적되어 신경, 심장 또는 둘 다에 손상을 일으키는 유전성 또는 후천성 질환입니다. 그동안 Alnylam이 우위를 점해왔습니다. Alnylam의 첫 번째 ATTR-CM 다발신경병증 치료제인 Onpattro는 Ionis의 경쟁 약물인 Tegsedi에 비해 시장에서 지배적인 위치를 차지했습니다. Alnylam은 또한 더 새롭고 편리한 버전의 약물인 Amvuttra를 Ionis보다 먼저 출시했습니다. RBC의 분석가 Issi에 따르면, 이 두 약물은 2022년 Alnylam에 약 $650 million의 매출을 올렸으며, 현재 약 $900 million 규모의 프랜차이즈를 형성하고 있습니다. 반면, Ionis의 Tegsedi는 현재 Ionis의 전략 및 구조조정 움직임 이후 스웨덴 기업 Sobi가 주로 판매하고 있습니다. 월스트리트 분석가들은 Ionis가 Wainua를 통해 더 효과적으로 경쟁할 수 있을 것으로 보고 있습니다. Wainua는 LICA라는 새로운 유형의 기술로 개발되었으며, Tegsedi보다 더 강력하고 안전한 것으로 평가받고 있습니다. 예를 들어, Tegsedi와 달리 Wainua는 임상 시험에서 질병 진행을 멈출 수 있는 잠재력을 보여주었습니다. 또한 FDA는 환자들에게 저혈소판증이나 잠재적인 신장 문제에 대한 모니터링을 요구하지 않았습니다. Ionis와 AstraZeneca는 공동 보도자료를 통해 Wainua가 자가 주사기를 통해 자가 투여가 가능한 최초의 희귀 질환 치료제라고 강조했습니다. 이에 비해 Amvuttra는 의료 전문가가 가정이나 병원에서 피하 주사로 투여해야 합니다. RBC의 Issi는 Amvuttra가 Wainua보다 투여 빈도가 낮고(연 4회 주사 vs. 월 1회), 효과 발현이 더 빠르다고 언급했습니다. 그럼에도 불구하고, Stifel의 분석가 Paul Matteis는 고객들에게 보낸 서한에서 "우리는 eplontersen(Wainua의 성분명)이 격차를 좁히고 결국 시장의 약 1/3을 차지할 수 있을 것으로 생각한다"고 밝혔습니다. 더 큰 경쟁은 앞으로 다가왔습니다. Amvuttra와 Wainua는 더 흔한 형태의 ATTR-CM인 심장 질환에 대한 후기 임상 시험에서 평가되고 있습니다. Alnylam은 2024년 초에 결과를 발표할 것으로 예상되며, Ionis와 AstraZeneca는 그로부터 1년 후에 결과를 발표할 수 있습니다. 이 질환에 대한 유일한 기존 치료제인 Pfizer의 Vyndamax가 블록버스터 약물임을 감안할 때, 이러한 임상 시험의 결과는 상당한 재정적 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. Amvuttra와 Wainua와 같은 약물들은 작용 방식 때문에 더 강력한 효과를 가질 것으로 여겨집니다.