비싼 새로운 유전자 치료제, 겸상 적혈구 질환 접근성 시험대에 오르다

세계 최초 CRISPR 유전자 치료제, 220만 달러로 책정 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전 질환인 겸상 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease) 치료를 위한 두 가지 혁신적인 유전자 치료제를 승인했습니다. Vertex Pharmaceuticals의 Casgevy는 220만 달러, Bluebird bio의 Lyfgenia는 310만 달러로 책정되었습니다. 이는 유전자 치료제의 높은 가격 책정 논란과 함께 환자 접근성에 대한 우려를 제기하고 있습니다. 겸상 적혈구 빈혈증은 유전되는 혈액 질환으로, 적혈구가 낫 모양으로 변형되어 혈관을 막고 극심한 통증과 장기 손상을 유발합니다. 기존 치료법이 제한적이었던 환자들에게 이번 두 가지 치료제 승인은 희망적인 소식입니다. 임상 시험에서 Casgevy와 Lyfgenia는 모두 겸상 적혈구 빈혈증의 특징적인 통증 발작을 제거하는 효과를 보였습니다. Alexis Thompson 필라델피아 아동병원 혈액학 과장은 "하나가 아닌 두 가지 치료 옵션을 고려할 수 있게 된 것은 매우 흥분되는 일"이라고 말했습니다. 하지만 7자리 수의 높은 가격표는 특히 의료 접근성에 어려움을 겪어온 환자들에게 큰 부담이 될 수 있습니다. 다른 희귀 질환 유전자 치료제와 유사한 수준이지만, Casgevy와 Lyfgenia는 현재 시장에서 가장 비싼 의약품에 속합니다. Bluebird bio는 Lyfgenia의 가격 책정에 대해 "치료제가 제공할 수 있는 강력하고 지속적인 임상적 이점의 가치를 인정했기 때문"이라고 설명했습니다. 또한 통증 발작을 줄이거나 제거함으로써 환자의 삶에 미치는 장기적인 영향과 의료 비용 절감 효과를 강조했습니다. 겸상 적혈구 빈혈증 환자의 평생 의료 비용은 재발성 통증 발작 관리 비용만으로도 400만 달러에서 600만 달러에 달할 것으로 추정됩니다. 따라서 정기적인 병원 방문과 합병증 발생을 예방하는 것이 장기적으로는 경제적 이득이 될 수 있다는 것이 제약사들의 주장입니다. Bluebird와 Vertex는 환자의 치료 결과에 따라 보험료 지급을 연동하는 '성과 기반' 계약 방식도 모색 중입니다. 그러나 미국 내 Casgevy 대상 환자 약 16,000명 중 상당수는 메디케이드(Medicaid) 보험 적용을 받고 있습니다. 메디케이드는 예산 및 가격 보고 규정으로 인해 성과 기반 계약에 제약을 받을 수 있습니다. 다만, 바이든 행정부는 이를 위한 파일럿 프로그램을 계획 중입니다. Bluebird는 메디케이드 기관을 위해 Lyfgenia의 비용을 성과와 연동할 수 있는 계약 옵션을 제공할 예정이며, 현재 상업 보험사와 15개 이상의 주 메디케이드 기관과 협의 중이라고 밝혔습니다. Tom Klima Bluebird bio 최고 상업 및 운영 책임자는 "Lyfgenia의 가격 책정에 대해 매우 확신한다"며 "이미 보험사들과 협의를 진행했으며, 큰 반발은 없었다"고 말했습니다. 치료 과정 자체에도 추가적인 비용이 발생합니다. Casgevy와 Lyfgenia는 환자 자신의 줄기세포를 채취하여 유전적으로 변형한 후 다시 주입하는 방식으로, 이 과정은 복잡하고 시간이 오래 걸립니다. 검사, 사전 화학 요법, 추적 관찰 등이 필요하며, 치료 센터 방문 시 숙박비 등 추가적인 개인 부담 비용이 발생할 수 있습니다. 겸상 적혈구 빈혈증 환자인 Victoria Gray 씨는 "비용이 걱정이고, 치료받을 장소를 찾는 것도 걱정"이라며, 과거 부당한 대우를 받았던 병원에서는 치료받고 싶지 않다고 말했습니다. Vertex는 미국 7개 주와 워싱턴 D.C.에 9개의 치료 센터를 운영 중이며, Bluebird는 내년 초부터 Lyfgenia를 제공할 27개 의료기관을 확보했습니다. 사전 화학 요법은 불임의 위험을 동반할 수 있습니다. Vertex는 상업 보험 가입 환자에게는 불임 지원을 제공하지만, 메디케이드 가입 환자에게는 지원이 어렵다고 밝혔습니다. 난자 및 정자 냉동 보관 비용은 수천 달러이며, 체외 수정 비용은 이보다 더 높습니다. 이러한 여러 장애물은 두 치료제의 환자 접근성을 늦출 수 있습니다. 또한 Lyfgenia는 혈액암 위험에 대한 FDA의 경고(블랙박스 경고)가 있어 6개월마다 혈액 검사가 필요합니다. Dae Gon Ha Stifel 애널리스트는 "가격 차이와 블랙박스 경고를 고려할 때 Casgevy가 환자들에게 더 매력적인 선택지가 될 것"이라고 분석했습니다. RBC Capital Markets와 Mizuho Securities의 애널리스트들도 유사한 이유로 Casgevy의 빠른 채택을 예상했습니다. 이 소식에 Bluebird bio의 주가는 금요일 40% 급락했으며, Vertex Pharmaceuticals의 주가는 1% 하락했습니다. Casgevy 개발에 참여한 CRISPR Therapeutics의 주가도 8% 하락했습니다.