Intellia, ReCode와 낭포성 섬유증 유전자 치료제 공동 개발 파트너십 체결

인텔리아 테라퓨틱스, 리코드 테라퓨틱스와 낭포성 섬유증 유전자 치료제 개발 협력 미국 바이오텍 기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 리코드 테라퓨틱스(ReCode Therapeutics)와 손잡고 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis) 치료를 위한 유전자 치료제 개발에 나선다고 밝혔다. 이번 협력은 현재 치료 옵션이 제한적이거나 없는 환자들에게 희망을 줄 것으로 기대된다. 이번 파트너십은 노벨상 수상 기술인 CRISPR 기반의 유전자 편집 플랫폼을 보유한 인텔리아와 특정 장기에 유전자 치료제를 전달하는 기술을 가진 리코드의 역량을 결합한 것이다. 낭포성 섬유증은 CFTR 유전자 변이로 인해 폐와 기타 장기에 끈적한 점액이 축적되어 호흡 부전 및 생명을 위협하는 감염과 같은 심각한 건강 문제를 야기하는 질환이다. 리코드 테라퓨틱스의 CEO인 Shehnaaz Suliman은 "우리의 시너지가 높은 기술과 역량을 결합함으로써 차세대 유전자 편집 치료제가 낭포성 섬유증 환자들에게 더 빠르게 다가갈 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 인텔리아의 플랫폼은 최근 상당한 관심과 투자를 받고 있는 'DNA 쓰기(DNA writing)' 기술을 포함하고 있다. 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics) 역시 단일 유전 물질 단위 변경부터 전체 유전자 삽입까지 DNA를 다양한 방식으로 변경할 수 있다고 주장하는 '유전자 쓰기(gene writing)' 기술을 기반으로 하고 있다. 이러한 유전자 쓰기 기술은 유전적 원인이 명확히 밝혀진 낭포성 섬유증과 같은 질병 치료에 특히 유용할 수 있다. 작년, 낭포성 섬유증 재단은 플래그십과 협력하여 해당 포트폴리오 기업들의 기술을 활용한 잠재적 완치 치료법 개발에 나선 바 있다. 인텔리아와 리코드의 이번 계약 역시 현재 사용 가능한 약물이 없는 환자들을 우선적으로 고려하고 있다. 미국 내에서 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 개발한 의약품은 약 90%의 낭포성 섬유증 환자를 치료할 수 있는 것으로 추정된다. 나머지 10%의 환자들은 버텍스의 치료법에 적합하지 않은 다른 유전자 변이를 가지고 있으며, 전문가들은 이러한 환자들에게 유전자 치료가 가장 효과적인 치료법이 될 것으로 보고 있다. 이번 계약에 따라 인텔리아는 실험적 치료제의 '편집 전략' 및 구성 요소를 담당하게 된다. 리코드는 전임상 및 임상 시험을 포함한 후속 개발을 주도하며, 협력을 통해 도출된 특정 프로그램에 대한 글로벌 상업화 노력도 이끌게 된다. 계약의 재정적 조건은 공개되지 않았으나, 양사는 인텔리아가 개발 및 상업화 마일스톤 지급금과 함께 판매 로열티를 받을 수 있다고 밝혔다. 또한, 인텔리아는 특정 프로그램에 대한 미국 내 상업화를 주도할 수 있는 옵션을 행사할 수 있다.