Vertex, 신장 질환 치료제 후기 임상 시험 진입

버텍스 파마슈티컬스(VRTX), APOL1 유전자 변이 신장질환 치료제 '이나사플린' 임상 3상 돌입 버텍스 파마슈티컬스가 APOL1 유전자 변이로 인한 신장질환 치료제 후보물질 '이나사플린(Inaxaplin)'의 임상 3상 시험에 착수했습니다. 이번 임상시험에서는 이나사플린을 위약과 비교하여 APOL1 유전자 변이로 인한 신장질환 환자들에게 미치는 효과를 평가할 예정입니다. 버텍스는 기존의 성공적인 낭포성 섬유증 치료제 사업 외 새로운 성장 동력을 찾기 위해 몇 년 전부터 APOL1 매개 신장질환 치료제 개발에 집중해왔습니다. 이나사플린은 APOL1 유전자가 생성하는 단백질의 작용을 차단하는 방식으로 작용합니다. APOL1 유전자의 특정 변이는 단백뇨성 신장질환의 위험을 높이고, 이미 질환을 앓고 있는 환자의 경우 질병 진행을 가속화하는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 유전자 변이는 아프리카계 혈통의 사람들에게서 더 흔하게 발견됩니다. 2021년 발표된 소규모 연구 결과에 따르면, 이나사플린 치료는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 앓고 있는 환자들의 소변 단백질 수치를 감소시키는 것으로 나타났습니다. FSGS는 신장에 흉터를 유발하여 혈액 여과 능력을 저하시키고, 결과적으로 소변으로 단백질이 더 많이 배출되는 질환입니다. 이러한 데이터를 바탕으로 버텍스는 이나사플린을 임상 2/3상 시험으로 진입시켰습니다. 지난해 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 발표된 임상 2상 시험 데이터에서도 소변 단백뇨 감소 효과가 다시 한번 확인되었습니다. 이번 임상 3상 시험은 광범위하게 단백뇨성 APOL1 매개 신장질환(AMKD) 환자를 모집할 예정입니다. 현재 AMKD에 대한 질병 특이적 치료법은 없으며, 만성 신장질환에 대한 표준 치료법으로 관리되고 있습니다. 버텍스 측은 미국과 유럽 전역에 200개 이상의 임상시험 기관이 개설되었다고 밝혔습니다.