AstraZeneca, Alexion 인수 통해 확보한 희귀 질환 치료제 FDA 승인 획득

아스트라제네카, 희귀 혈액 질환 치료제 '보이데야' 미국 FDA 승인 획득 아스트라제네카(AstraZeneca)의 자회사인 Alexion Pharmaceuticals가 개발한 신약 '보이데야(Voydeya)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 추가 요법제로 승인받았습니다. 보이데야는 PNH 환자 중 기존 표준 치료제인 울토미리스(Ultomiris)와 솔리스(Soliris)를 사용함에도 불구하고 적혈구의 조기 파괴(용혈)를 경험하는 약 10~20%의 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다. 이 약물은 기존 치료제에 병용 투여되는 방식으로 사용됩니다. 이번 승인은 아스트라제네카가 2020년 390억 달러에 인수했던 Alexion Pharmaceuticals의 파이프라인을 통해 확보한 성과입니다. Alexion은 이미 PNH 및 기타 질환 치료제인 울토미리스와 솔리스를 통해 희귀 질환 분야에서 입지를 다져왔으며, 이 두 약물은 2023년 총 60억 달러 이상의 매출을 기록하며 아스트라제네카의 주요 판매 제품으로 자리매김했습니다. Alexion은 보이데야(이전 명칭: 다니코판, danicopan)를 포함한 파이프라인을 통해 노바티스(Novartis), 로슈(Roche), 암젠(Amgen) 등 경쟁사들의 도전에 대응하고자 했습니다. 보이데야는 2019년 Alexion이 약 10억 달러에 인수한 Achillion Pharmaceuticals로부터 확보한 약물입니다. 보이데야는 울토미리스 및 솔리스와 마찬가지로 선천 면역 체계의 일부인 보체 시스템(complement system)을 표적으로 합니다. PNH를 포함한 다양한 질병과 관련이 있는 보체 시스템을 억제하는 기전을 가지고 있습니다. 다만, 보이데야는 정맥 주사 방식의 기존 치료제와 달리 경구용 알약 형태이며, 보체 시스템의 다른 부분인 Factor D를 차단한다는 점에서 차별점을 가집니다. 임상 시험 결과, 보이데야와 울토미리스 또는 솔리스와 같은 C5 억제제를 병용 투여했을 때, 표준 치료 단독 투여 대비 산소를 운반하는 헤모글로빈 수치가 증가하고 수혈 필요성이 감소하는 효과를 보였습니다. 가장 흔한 부작용으로는 두통, 관절통, 설사, 메스꺼움 등이 보고되었습니다. 해당 연구 결과는 지난해 The Lancet Hematology에 게재되었습니다. Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 성명을 통해 "최초의 Factor D 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료에 있어 중요한 진전을 의미하며, 보체 과학 분야의 혁신을 선도하려는 우리의 리더십과 노력을 더욱 강화할 것"이라고 밝혔습니다. 보이데야는 이미 일본에서는 출시되어 판매되고 있습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 Peter Welford는 보이데야가 PNH 치료 분야에서 연간 최대 7억 5천만 달러의 매출을 기록할 것으로 전망했습니다. 아스트라제네카는 현재 보이데야를 안구 질환인 지리적 위축증(geographic atrophy) 치료제로도 개발 중이며, 현재 2상 임상 시험이 진행 중입니다. 아스트라제네카는 Alexion을 통해 다른 희귀 질환 분야로의 사업 확장을 모색하고 있습니다. Alexion 인수 이후, 아스트라제네카는 다양한 형태의 아밀로이드증(amyloidosis)에 초점을 맞춘 라이선스 계약 및 인수를 통해 약물 포트폴리오를 강화해 왔습니다. 또한 유전자 치료(genetic medicine) 및 세포 치료(cell therapy) 분야에도 진출하고 있습니다.