Ipsen의 희귀 간 질환 치료제, FDA 승인

프랑스 제약사 입센(Ipsen)의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 '이키르보(Iqirvo)'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이로써 PBC 환자들은 기존 치료제 외에 새로운 선택지를 갖게 되었습니다. 이키르보는 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)의 '오칼리바(Ocaliva)'에 이어 PBC 치료에 사용될 수 있는 두 번째 신약입니다. 오칼리바는 지난 2016년 20년 만에 처음으로 PBC 치료제로 승인받은 바 있습니다. 현재 PBC 치료에는 우르소데옥시콜산(UDCA)이 사용되고 있으나, 일부 환자에게는 효과가 미미하거나 부작용으로 인해 복용이 어려운 경우가 있었습니다. FDA는 월요일 이키르보 승인을 통해, UDCA에 불충분한 반응을 보이는 성인 환자에게는 UDCA와 병용하여, UDCA 복용이 불가능한 환자에게는 단독 요법으로 이키르보를 사용할 수 있도록 허가했습니다. 한편, 인터셉트 파마슈티컬스는 지난해 이탈리아 제약사 알파시그마(Alfasigma)에 인수되었습니다. 인터셉트는 오칼리바의 2016년 승인을 확정하기 위해 시판 후 연구 및 실제 임상 데이터를 제출했으며, FDA의 최종 승인 결정은 오는 10월 15일로 예정되어 있습니다. 이키르보와 오칼리바는 작용 방식은 다르지만, 두 약물 모두 혈중 ALP 효소 수치를 낮추는 효과를 기반으로 승인되었습니다. 이키르보 승인을 뒷받침하는 임상시험 데이터에 따르면, 치료 참가자의 51%가 주요 목표였던 생화학적 반응을 달성했으며, 이는 위약군(4%)과 비교했을 때 현저히 높은 수치입니다. 이키르보 투여군에서 ALP 수치가 정상화된 비율은 15%였으나, 위약군에서는 0%였습니다. 이키르보는 근육통, 근병증, 횡문근융해증, 골절, 약물 유발성 간 손상 등 다양한 부작용에 대한 경고가 포함되어 있습니다. 또한, 동물 실험 데이터를 기반으로 임신 중인 환자에게 태아에게 해를 끼칠 수 있다는 잠재적 위험에 대한 주의사항도 명시되어 있습니다. 오칼리바 역시 간부전 및 간경변으로 인한 간 기능 저하 및 실패에 대한 블랙박스 경고를 포함한 중대한 주의사항을 가지고 있습니다. 이 두 약물 외에도 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 최근 43억 달러에 인수한 시마베이 테라퓨틱스(CymaBay Therapeutics)의 또 다른 치료제가 곧 합류할 가능성이 있습니다. 이 치료제는 현재 FDA의 검토 중이며, 8월 중순에 결정이 내려질 것으로 예상됩니다. 미국 내 약 10만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 PBC는 진행성 간 손상을 유발하며, 심각한 피로감과 극심한 가려움증을 동반하는 것으로 알려져 있습니다. 입센은 3년 전 젠핏(Genfit)으로부터 이키르보를 라이선스 인했으며, 젠핏은 이 약물의 첫 상업적 판매 시점에 맞춰 약 5천만 유로의 마일스톤 지급금을 받을 예정입니다.