Vertex, 더 나은 '전처치' 약물 발굴 위해 Orum과 협력

Vertex Pharmaceuticals, 혁신적인 유전자 편집 치료제 'Casgevy'의 환자 준비 과정 개선에 나선다. Vertex는 15일(현지시간), Orum Therapeutics와의 연구 협력을 통해 기존의 화학 요법과는 다른 새로운 개념의 전처치 요법 개발에 착수했다고 발표했다. 이번 파트너십에 따라 Vertex는 Orum Therapeutics의 '분해 효소-항체 접합체(Degrader-Antibody Conjugates, DACs)' 기술을 유전자 편집 치료제의 전처치제로 활용하기 위한 연구 권리에 대해 선지급금 1,500만 달러를 지급한다. 연구 기간 종료 후, Vertex는 협력 대상별로 DAC 라이선스 옵션을 갖게 된다. Orum Therapeutics는 최대 3개 대상에 대해 각각 최대 3억 1,000만 달러의 개발 및 상업화 마일스톤 지급금을 받을 수 있다. Vertex는 파트너 CRISPR Therapeutics와 함께 지난해 12월, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초의 CRISPR 유전자 편집 기반 치료제인 Casgevy의 승인을 획득했다. Casgevy는 겸상 적혈구 빈혈증 및 중증 베타 지중해 빈혈증 치료에 사용되며, 환자당 220만 달러의 높은 가격으로 책정되어 있다. Casgevy는 잠재적으로 평생 지속될 수 있는 상당한 이점을 제공하지만, 치료를 받기 위해서는 기존의 화학 요법을 거쳐야 한다. 이 화학 요법은 통증을 유발하는 구내염, 낮은 혈구 수치, 장기 손상 등 심각한 부작용을 야기할 수 있으며, 일부 고령 환자나 기저 질환으로 인해 장기가 약해진 환자들에게는 견디기 어려운 수준일 수 있다. 또한, 불임의 위험도 높아 가족을 꾸리고자 하는 환자들에게 어려운 선택을 강요하기도 한다. 이러한 위험 요소들은 Casgevy의 광범위한 채택에 주요 장애물로 작용하고 있으며, Vertex는 Casgevy의 출시가 점진적으로 이루어질 것으로 예상하고 있다. Vertex는 상업 보험 가입자를 대상으로 불임 보존 서비스를 제공하고 있지만, 메디케이드(Medicaid) 가입자에게는 현재 이 서비스를 제공하지 못하고 있다. (Vertex는 월요일, 이를 변경하기 위해 미국 정부를 상대로 소송을 제기했다.) 이에 따라 Vertex를 비롯한 관련 분야의 기업들은 기존 화학 요법보다 부작용이 적은 새로운 전처치제 개발에 관심을 보여왔다. Orum Therapeutics는 Vertex의 이러한 관심이 새로운 분야로 사업 영역을 확장할 기회라고 보고 있다. Orum의 CEO인 Sung Joo Lee는 "우리는 이러한 미충족 수요를 충족시킬 수 있다는 것을 알았지만, 바이오테크 기업으로서 우리의 내부 초점은 종양학 및 면역 종양학에 맞춰져 있었다. 따라서 이 분야에서 더 확고한 리더와 파트너십을 맺는 것이 합리적이라고 생각했다"고 밝혔다. Vertex 대변인은 성명을 통해 "전처치 요법의 개선은 Casgevy와 같은 치료법에 더 많은 환자들이 접근할 수 있도록 도울 것"이라며, "더 안전하고 부드러운 전처치 요법은 현재 과정과 관련된 단기 부작용과 장기적 위험을 모두 줄여 환자 경험을 개선할 것"이라고 덧붙였다. Orum의 연구는 종양 세포를 정확하게 표적하여 사멸시키는 치료법인 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADCs)의 잠재력에 대한 바이오테크 업계의 광범위한 관심의 일환이다. 그러나 Orum은 약간 다른 접근 방식을 취하며, ADC를 표적 단백질 분해(Targeted Protein Degradation) 분야와 결합하는 데 집중하고 있다. 독성 물질을 사용하는 대신, Orum은 항체와 단백질 분해 화합물을 결합한다. Lee CEO는 "우리의 연구가 표적 치료 분야를 진정으로 개선하기를 바란다. 반면 전통적인 ADC는 화학 요법 분야를 개선하고 있다"고 말했다. 이는 Orum Therapeutics의 지난 1년간 두 번째 파트너십이다. Orum은 지난해 11월, Bristol Myers Squibb과의 협력을 발표하며 암 연구 발전을 위해 1억 달러의 선지급금을 받은 바 있다. Orum은 현재 1상 임상 시험 중인 ORM-5029라는 약물을 개발 중이며, 이 약물은 유방암 환자의 HER2 발현 고형 종양을 표적으로 한다. Orum은 2025년에 해당 연구를 완료할 것으로 예상하고 있다.