Vertex, Casgevy 환자에게 불임 서비스 제공 제한에 대해 미국 정부 소송 제기

Vertex Pharmaceuticals, 획기적인 겸상 적혈구 치료제 Casgevy의 출시를 앞두고 예상치 못한 난관에 봉착했습니다. Casgevy는 유전자 편집 기술을 활용하여 환자의 삶을 획기적으로 개선할 잠재력을 지녔지만, 치료 과정에서 사용되는 사전 준비 약물이 불임을 유발할 수 있다는 점이 밝혀졌습니다. Vertex는 상업 보험 가입 환자들에게는 난임 보존 서비스 지원을 약속했지만, 메디케이드(Medicaid) 수혜자들에게는 연방 규정으로 인해 동일한 지원을 제공하지 못하고 있습니다. 이러한 상황에 Vertex는 지난 월요일, 미국 워싱턴 D.C. 지방 법원에 소송을 제기하며 정책 변화를 촉구했습니다. 회사는 난임 보존 서비스 지원이 합법적이라고 선언해 줄 것을 법원에 요청했습니다. 이번 소송은 미국 보건복지부(HHS) 감사관실의 결정에 이의를 제기하는 것으로, 감사관실은 Vertex가 난임 지원을 제공하는 것이 불법적인 리베이트를 방지하기 위한 법률을 위반한다고 판단했습니다. Vertex는 소장에서 "메디케이드와 대부분의 다른 보험사들이 이미 겸상 적혈구 환자들에게 난임 보장을 거부하고 있음에도 불구하고, 연방 정부는 감사관실의 유리한 자문 의견 발행 거부를 통해 해당 환자들이 타인으로부터 무료 난임 서비스를 받는 것을 사실상 금지하고 있습니다. 이는 환자들에게 잠재적으로 완치될 수 있는 치료를 받거나 생물학적 부모가 되는 것 사이의 '딜레마'만을 남겨두는 것입니다."라고 주장했습니다. 또한 Vertex는 법률에 따라 요구되는 서면 의견을 감사관실이 발행하도록 강제할 것을 요구하고 있습니다. 회사는 감사관실이 지금까지 구두로만 입장을 전달해 온 것을 환자들의 삶을 규제적 불확실성 속에 방치하는 '지연 전술'이라고 비판했습니다. 작년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 겸상 적혈구 치료제로 승인받은 Casgevy는 상업적으로 사용이 허가된 최초의 CRISPR 유전자 편집 의약품입니다. 이 치료법은 환자 자신의 줄기세포를 유전자 편집 기술로 변형시켜 질병을 유발하는 유전적 돌연변이를 우회하도록 합니다. 임상 시험에서 거의 모든 치료 참가자들이 장 손상 및 다양한 건강 문제를 야기할 수 있는 겸상 적혈구 위기를 겪지 않았습니다. 하지만 변형된 줄기세포가 체내에 주입되기 전에, 환자들은 새로운 세포가 자리 잡을 수 있도록 골수 공간을 확보하기 위한 화학 요법 치료를 받아야 합니다. 이 화학 요법은 여러 부작용을 동반하지만, 가장 중요한 부작용 중 하나는 불임 가능성입니다. 이러한 위험은 Casgevy를 통해 건강을 회복하여 가정을 꾸리기를 고려하는 사람들에게 주요한 치료 장벽으로 여겨집니다. FDA는 또한 지난 1월 Casgevy를 또 다른 혈액 질환인 중증 베타 지중해 빈혈 치료제로도 승인했습니다. 이 질환 환자들의 치료 역시 화학 요법 사전 준비가 필요합니다. Vertex는 두 질환에 대한 Casgevy의 정가를 220만 달러로 책정했습니다. Vertex는 미국 승인 이후 Casgevy를 받은 환자가 있는지 여부에 대해 공개하지 않았지만, 이미 여러 환자들이 치료 과정을 시작했다고 밝혔습니다. 상업 보험 가입 환자의 경우, Vertex는 난자 또는 정자 채취 및 보관, 체외 수정과 같은 난임 보존에 필요한 치료 비용을 지원할 예정입니다. 회사는 메디케이드 수혜를 받는 많은 겸상 적혈구 환자들에게도 동일한 지원을 제공하고자 작년 6월 HHS에 이러한 지원이 반부패법 또는 관련 법규를 위반하는지 여부를 문의했습니다. HHS 감사관실은 작년 11월과 올해 1월, Vertex에게 이러한 지원이 "사기 및 남용의 낮은 위험 이상을 제기한다"며 법규 위반 소지가 있다고 통보했습니다. Vertex는 감사관실의 법 해석이 "지나치게 광범위"하고 "자의적이며 변덕스럽다"고 주장합니다. 또한 회사는 메디케이드 수혜자들의 겸상 적혈구 유전자 치료 접근성을 개선하기 위한 시범 프로그램을 시작하고 있는 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)의 조치를 언급했습니다. 이 시범 프로그램의 요구 사항 중 하나는 제조업체가 "정의된 범위 내"에서 난임 서비스를 제공하는 것입니다. Casgevy와 함께, FDA는 Bluebird Bio의 또 다른 유전자 치료제 Lyfgenia도 승인했습니다. Lyfgenia는 다른 유전자 변형 기술을 사용하여 겸상 적혈구를 치료하며, 이 역시 사전 준비 치료가 필요합니다.