이탈리아 바이오텍, 소아 유전자 치료제 개발 위해 5200만 달러 확보

이탈리아 바이오텍 Genespire, 시리즈 B 투자 유치… 희귀 유전 질환 치료제 개발 가속화 이탈리아 기반의 바이오테크 스타트업 Genespire가 시리즈 B 펀딩 라운드에서 4,660만 유로(약 5,200만 달러)를 성공적으로 유치했다고 수요일 발표했습니다. 이번 투자 유치는 희귀 소아 유전 질환 치료를 위한 '기성품(off-the-shelf)' 유전자 치료제 개발에 속도를 더할 전망입니다. Genespire는 특히 희귀 질환인 메틸말론산혈증(methylmalonic acidemia) 치료를 목표로 하는 유망한 치료제를 포함한 일련의 유전자 치료제 개발에 이번 자금을 활용할 계획입니다. 이번 투자금은 Genespire가 기존의 렌티바이러스 유전자 치료법 전달 방식을 더욱 편리하게 개선하는 데 기여할 것으로 보입니다. 일반적으로 렌티바이러스는 환자로부터 세포를 추출하여 정밀하게 변형한 후 다시 주입하는 복잡한 과정을 거칩니다. 하지만 Genespire는 면역 체계로부터 보호받아 직접 혈류에 주입될 수 있도록 설계된 새로운 렌티바이러스를 개발했다고 주장합니다. 이러한 기술은 기존 렌티바이러스 유전자 치료법의 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대됩니다. Genespire의 CEO인 Karen Aiach-Pignet는 "우리의 치료법은 다른 유전자 치료법에 비해 지속 가능하고, 쉽게 확장 가능하며, 훨씬 낮은 용량으로도 효과를 볼 수 있을 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 밝혔습니다. Genespire는 특히 소아 질환에 집중하고 있으며, 렌티바이러스 치료법의 장기적인 효과가 다른 바이러스 벡터에 비해 독특한 이점을 제공할 수 있다고 보고 있습니다. 첫 번째 프로그램인 GENE202는 신체 특정 단백질과 지방을 분해하는 능력을 저해하는 희귀 유전 질환인 메틸말론산혈증 치료를 목표로 합니다. 이 질환은 일반적으로 생후 첫해에 진단되며 발작, 성장 문제, 발달 지연 등을 유발할 수 있습니다. 현재 메틸말론산혈증에 대한 완치법은 없습니다. 경쟁사인 Moderna는 실험적인 mRNA 기반 치료제를 초기 단계에서 테스트 중입니다. Genespire는 이번 시리즈 B 투자 유치를 통해 GENE202를 임상 1/2상 시험으로 진입시킬 예정이며, 곧 Moderna와 경쟁 구도를 형성할 것으로 예상됩니다. 지난 5월 의료 회의에서 발표된 전임상 결과에 따르면, 이 치료법은 질병을 앓는 환자에게 축적되어 장기 손상을 유발하는 메틸말론산 수치를 지속적으로 감소시킬 잠재력이 있는 것으로 나타났습니다. Genespire는 또한 유전성 대사 질환 및 출혈 장애에 대한 치료법도 연구하고 있으나, 구체적인 대상 질환은 아직 공개하지 않았습니다. Karen Aiach-Pignet CEO는 시리즈 B 발표 2주 전 리더십 역할을 맡았으며, 이전 CEO였던 Julia Berretta의 뒤를 이었습니다. Aiach-Pignet는 이전에 프랑스 바이오텍 Lysogene를 설립하여 유럽 증시에 상장하고 유전자 치료제를 후기 단계 시험까지 진행했으나, 해당 치료제가 주요 시험에 실패하면서 청산된 바 있습니다. Genespire에 따르면 이번 시리즈 B 라운드는 이탈리아 바이오텍 스타트업으로는 가장 큰 규모 중 하나입니다. 이번 투자에는 Sofinnova Partners, XGEN Venture, CDP Venture Capital이 공동으로 참여했으며, Indaco Venture Partners SGR도 함께 했습니다. 이번 자금 조달은 유전자 및 세포 치료제 투자가 전반적으로 침체된 시기에 이루어졌습니다. 투자자들은 상업적으로 더 입증된 약물 개발 방식으로 자원을 옮기는 추세입니다. 그럼에도 불구하고 유전자 치료제 승인이 증가하고 있으며, 이는 투자 심리를 변화시킬 수 있다고 Aiach-Pignet는 언급했습니다. 그녀는 "투자자들의 심리는 여전히 신중하지만, 이러한 성공은 고품질 과학과 차세대 접근 방식에 초점을 맞춘 투자자들을 이 분야로 다시 끌어들이고 있다"고 덧붙였습니다.