고용량 Spinraza, 연구 목표 달성; Dyne 경영진 퇴진

바이오젠, 척수성 근위축증 치료제 고용량 투여군서 신경퇴행 지연 효과 확인 바이오젠(Biogen)의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자(Spinraza)의 새로운 고용량 투여 요법이 기존 승인 용량보다 신경퇴행 바이오마커인 신경섬유질(neurofilament) 수치를 더 효과적으로 감소시키는 것으로 나타났습니다. 바이오젠의 신경근육 개발 책임자인 스테파니 프라데트(Stephanie Fradette)는 수요일 성명을 통해, 이 새로운 고용량 요법이 이전에 치료받지 않은 영아 SMA 환자를 대상으로 한 임상 2/3상 연구에서 운동 기능 개선을 보였으며, 이는 이전 연구의 대조군과 비교했을 때 향상된 결과라고 밝혔습니다. 회사는 이 결과를 규제 당국과 공유할 계획입니다. 다인 테라퓨틱스, 경영진 교체와 신약 데이터 발표에 주가 급락 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)의 주가가 화요일 약 3분의 1 하락했습니다. 회사는 실험적인 뒤셴 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제에 대한 새로운 임상 데이터를 발표하는 동시에 여러 고위 경영진의 퇴사를 공개했습니다. 최고 의료 책임자, 최고 운영 책임자, 최고 사업 책임자가 모두 사임했으며, 이는 약 7개월 전 CEO의 퇴사 이후에 발생한 일입니다. 다인 측은 새로운 약물 데이터를 긍정적이며 추가 개발을 지지하는 것으로 설명했지만, 두 명의 연구 참가자에게서 심각한 치료 관련 이상 반응이 발생한 것으로 나타났습니다. 데날리 테라퓨틱스 및 리젠엑스바이오, 헌터 증후군 치료제 허가 신청 계획 발표 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)와 리젠엑스바이오(Regenxbio)는 희귀 유전 질환인 헌터 증후군(Hunter syndrome)에 대한 실험적 치료제의 허가 신청 경로가 명확해졌다고 밝혔습니다. 화요일 별도의 성명을 통해 두 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 신청할 계획이라고 발표했습니다. 데날리는 렙틴 설페이트(heparan sulfate)의 뇌척수액 수치를 약물 효능의 대리 지표로 사용하기로 FDA와 합의한 후 이러한 계획을 세웠습니다. 새로운 데이터를 발표한 리젠엑스바이오 역시 렙틴 설페이트 수치를 대체 지표로 사용할 예정입니다. 데날리는 내년 초에 신청서를 제출할 것으로 예상되며, 리젠엑스바이오는 이번 분기에 제출할 계획입니다. 노보 노디스크, GLP-1 약물 공급 부족 사태 장기화 전망 노보 노디스크(Novo Nordisk)는 GLP-1 계열 약물인 오젬픽(Ozempic)과 빅토자(Victoza)의 간헐적인 공급 부족 현상이 올해 4분기까지 이어질 수 있다고 밝혔습니다. 월요일 유럽의약품청(EMA)에 게시된 서한에서 노보 노디스크는 높은 수요와 일부 제조 시설의 생산 능력 제약으로 인해 "품절 상황"이 발생하고 있다고 설명했습니다. 특히 오젬픽의 0.25mg 및 0.5mg 용량 공급이 부족하여, 유럽 의사들에게 9월까지 신규 환자에게 오젬픽 처방을 연기할 것을 권고했습니다. 두 약물 모두 당뇨병 치료제로 승인되었으나, 오젬픽은 노보 노디스크의 인기 비만 치료제인 위고비(Wegovy)와 동일한 활성 성분을 함유하고 있습니다. 오비탈 테라퓨틱스, 신임 CEO에 론 필립 임명 RNA 치료제 개발사인 오비탈 테라퓨틱스(Orbital Therapeutics)는 바이오테크놀로지 베테랑인 론 필립(Ron Philip)을 차기 최고경영자(CEO)로 임명했다고 화요일 밝혔습니다. 필립은 최근 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 CEO로서 유전자 치료제 럭스터나(Luxturna)의 마케팅을 성공적으로 이끌었습니다. 그는 현 CEO이자 공동 창립자인 주세페 시아라멜라(Giuseppe Ciaramella)의 뒤를 잇게 되며, 시아라멜라는 회사에 과학 및 전략 고문으로 남을 예정입니다. 오비탈은 작년에 바이오테크 업계에서 가장 큰 규모의 시리즈 A 펀딩 중 하나를 유치했으며, 2022년 베일에서 나와 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 파트너십을 맺었습니다. 시아라멜라는 현재 빔 테라퓨틱스의 사장직도 맡고 있습니다.