Editas, 다시 한번 방향 전환, CRISPR 치료제 파트너십 모색

Editas Medicine, 유전자 편집 치료제 개발사 Editas Medicine이 사업 방향을 재조정하며 핵심 파이프라인인 reni-cel의 개발 파트너를 물색하거나 기술 이전(out-license)을 추진한다고 발표했습니다. 이번 결정은 Editas Medicine이 현재 임상 단계에 있는 reni-cel의 개발 및 상업화를 위해 외부 자원과 전문성을 활용하는 것이 환자와 주주 모두에게 최선의 선택이라는 판단에 따른 것입니다. Editas Medicine은 이를 통해 2025년 지출을 상당폭 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. ren-cel은 겸상 적혈구 빈혈증과 베타 지중해 빈혈증 치료를 목표로 개발 중인 유전자 편집 치료제입니다. 이는 지난해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics의 Casgevy와 동일한 질환을 타겟으로 합니다. 현재까지의 임상 결과는 reni-cel이 겸상 적혈구 빈혈증 치료에 동등한 효과를 보일 수 있음을 시사하지만, 자체적인 승인까지는 수년이 걸릴 것으로 예상됩니다. Editas Medicine은 파트너 또는 인수 대상 물색을 위해 투자은행 Moelis & Company를 고용했습니다. 이번 거래가 성사된다면, 시장 진출이라는 어려운 과제는 더 많은 자원을 가진 기업으로 이관될 것입니다. 하지만 이는 Editas Medicine이 2년 전 안과 질환 치료를 위한 CRISPR 유전자 편집 기술 활용에서 방향을 전환한 이후 다시 한번 사업의 리셋 버튼을 누르는 셈입니다. CRISPR 기술을 활용한 신약 개발을 선도했던 Editas Medicine은 연구 지연과 잦은 경영진 교체로 어려움을 겪어왔습니다. 과거에도 인력 감축, 비용 절감, 일부 항암 세포 치료 연구 권리 매각 등을 단행한 바 있습니다. 이제 Editas Medicine은 체내에서 직접 유전자를 교정하는 '생체 내(in vivo)' 유전자 편집 기술에 집중할 계획입니다. reni-cel과 Casgevy는 환자 자신의 줄기세포를 채취하여 실험실에서 편집하는 방식인 반면, 생체 내 유전자 편집은 치료제를 체내에 주입한 후 유전자를 교정하는 방식입니다. Editas Medicine은 이번 발표와 함께, 생체 내 CRISPR 유전자 편집 기술을 이용한 겸상 적혈구 빈혈증 및 베타 지중해 빈혈증 치료에 대한 '개념 증명(proof of concept)' 수준의 전임상 데이터를 공개했습니다. 연구진은 인간 줄기세포를 이식한 실험용 쥐를 대상으로 CRISPR 도구를 세포 내로 전달하여, 태아 헤모글로빈 생산을 조절하는 특정 유전자를 성공적으로 편집했습니다. 태아 헤모글로빈 수치를 높이는 것은 겸상 적혈구 빈혈증 및 베타 지중해 빈혈증 환자의 증상 완화에 도움이 되는 것으로 알려져 있습니다. 생체 내 치료제는 reni-cel 및 Casgevy와 같은 기존 치료법에 비해 몇 가지 장점을 가집니다. 가장 큰 장점은 치료 과정에서 안전성 위험이 따르는 사전 화학 요법이 필요 없다는 점입니다. 또한, 환자의 줄기세포를 중앙 제조 시설로 운송할 필요가 없어 치료 접근성이 향상될 수 있습니다. 하지만 생체 내 치료제 개발은 더 먼 미래의 과제이며, reni-cel 및 Casgevy의 연구 여정과 마찬가지로 새로운 연구 난관에 직면할 가능성이 높습니다. Editas Medicine은 또한 간 외의 접근하기 어려운 조직에 생체 내 유전자 편집 기술을 적용하기 위한 약물 전달 기술 개발도 고려하고 있습니다. 단기적으로 reni-cel 개발에서 한발 물러서는 것은 Editas Medicine의 재정 전망을 개선하는 데 기여할 것입니다. 최근 Editas Medicine은 Vertex와 계약을 통해 필요한 자금을 확보했으며, 이후 DRI Healthcare Trust와의 별도 계약을 통해 해당 협력 관계 하에 약속된 미래 지급액을 선지급 현금으로 전환했습니다. DRI 거래 자금을 포함하면, Editas Medicine은 3분기 말 기준 약 3억 2,000만 달러의 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권을 보유할 것으로 추정됩니다. Stifel의 분석가 Dae Gon Ha는 투자자 노트에서 "파트너십이 성사될지, 그리고 어떤 재정 조건으로 성사될지는 관심사이지만, 요약하자면 Editas의 자본 효율적인 개발 의도는 긍정적인 방향으로 나아가는 단계가 될 것"이라고 평가했습니다. Editas Medicine의 주가는 월요일 오후 상승세를 보인 후, 화요일 오전 약 8% 하락했습니다. 회사는 월요일 Genevant Sciences와의 연구 협력을 발표한 바 있습니다.