단백질 예측 노벨상 수상; Alnylam, 중요한 약물 신청 제출

단백질 구조 규명 '노벨 화학상' 수상… 바이오 제약 업계 소식 과학계의 난제였던 단백질 구조 규명에 기여한 과학자 3명이 올해 노벨 화학상을 수상했습니다. 한편, Alnylam Pharmaceuticals는 ATTR 심근병증 치료제 vutrisiran의 FDA 승인을 신청했습니다. 스웨덴 왕립과학원과 Alnylam Pharmaceuticals의 주요 소식과 함께 Astellas, Johnson & Johnson, AstraZeneca의 최신 동향을 전해드립니다. David Baker, Demis Hassabis, John Jumper는 계산 단백질 설계 및 단백질 구조 예측 분야에서의 공로를 인정받아 올해 노벨 화학상을 공동 수상했습니다. 여러 차례 창업 경험이 있는 Baker는 수십 년간 단백질을 연구하며 독창적인 단백질 구조 설계에 기여했습니다. Google DeepMind 소속인 Hassabis와 Jumper는 인공지능 모델인 AlphaFold를 개발하여 현재까지 알려진 약 2억 개의 단백질 구조를 예측할 수 있게 했습니다. 이들의 연구는 신약 개발에 중요한 '단백질 접힘' 문제를 해결하는 데 도움을 줄 것으로 기대됩니다. Alnylam Pharmaceuticals는 vutrisiran의 미국 식품의약국(FDA) 두 번째 승인 신청을 완료했습니다. vutrisiran은 이미 희귀 유전 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증 관련 신경병증 치료제로 'Amvuttra'라는 브랜드명으로 미국에서 판매되고 있습니다. 이번 신청은 치명적일 수 있는 심장 질환을 특징으로 하는 또 다른 형태의 질환 치료를 위한 것입니다. Alnylam은 FDA의 신속 심사를 위해 규제 당국의 패스트트랙을 활용하고 있습니다. 승인될 경우, vutrisiran은 화이자(Pfizer)의 블록버스터 의약품 및 현재 심사 중인 BridgeBio Pharma의 치료제와 직접 경쟁하게 될 전망입니다. Johnson & Johnson은 월요일, 방광암 치료제 전달 시스템 TAR-200의 임상 시험을 중단한다고 밝혔습니다. 해당 시험에서 TAR-200은 화학요법 및 방사선 병용 요법보다 우수한 효과를 입증하지 못했습니다. Sunrise-2 임상 시험은 화학요법제 gemcitabine을 분비하는 소형 장치인 TAR-200과 화학방사선 병용 요법을 비교 평가했습니다. 수술로 암 조직을 제거하지 못하고 주변 근육 조직으로 전이된 방광암 환자를 대상으로 진행되었습니다. J&J는 현재 TAR-200에 대한 여러 다른 연구를 진행 중이며, 완료된 연구 결과를 바탕으로 내년 FDA 승인을 신청할 계획입니다. 유전자 치료 선구자인 Jim Wilson이 설립한 바이오테크 기업 Gemma Biotherapeutics는 브라질 보건부 산하 공중 보건 연구 기관과 파트너십을 체결했습니다. Gemma는 이 기관이 의약품 제조에 대한 "광범위한 경험"을 보유하고 있으며, 보건부에 면역 생물학 제제, 바이오 의약품 및 진단 시약을 공급하는 주요 기관이라고 밝혔습니다. 이번 계약을 통해 Fiocruz는 임상 연구 및 제조를 위해 최대 1억 달러를 지원하며, 궁극적으로 희귀 질환 유전자 치료제를 브라질 내에서 "더욱 합리적인 가격"으로 보급하는 것을 목표로 합니다. AstraZeneca는 월요일, 홍콩 기반 제약사 CPSC Pharmaceutical Group으로부터 전임상 단계의 경구용 콜레스테롤 저하제를 1억 달러에 인수했다고 발표했습니다. YS2302018로 코드명이 붙은 이 약물은 심혈관 질환과 관련된 지질 단백질인 Lp(a)를 차단합니다. Lp(a)는 스타틴 계열 약물에 의해 약간 상승하는 것으로 알려져 있습니다. Lp(a)는 Amgen의 olpasiran, Eli Lilly의 lepodisiran, Ionis 및 Novartis의 pelacarsen과 같은 개발 중인 다른 약물들의 표적이기도 합니다. 계약 조건에 따라 CPSC는 개발 및 상업적 마일스톤 달성에 따라 최대 19억 달러의 추가 지급금을 받을 수 있습니다. 일본 제약사 Astellas는 화요일 발표된 계약을 통해 실험용 유전자 치료제에 대한 권리를 인수했습니다. Astellas는 초기 계약금으로 치료제 개발사인 AviadoBio에 2천만 달러를 투자하고 3천만 달러를 지급합니다. 하지만 프로그램이 특정 목표를 달성할 경우, AviadoBio는 마일스톤 지급금 및 추가 라이선스 수수료를 통해 최대 21억 8천만 달러를 추가로 받을 수 있습니다. 현재 이 치료제는 특정 전두측두엽 치매 환자 치료제로 소규모 임상 시험에서 평가되고 있습니다.