Judo Bio, 1억 달러로 RNA 약물을 신장으로 전달하는 계획 공개

유도 테라퓨틱스, 신장 질환 치료제 개발에 RNAi 기술 접목 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 바이오텍 기업 유도 테라퓨틱스(Judo Therapeutics)가 RNA 간섭(RNAi) 기술을 활용해 기존 치료제 개발이 어려웠던 신장 질환 치료제 개발에 나섰습니다. RNAi는 1998년 처음 발견된 기술로, 질병을 유발하는 단백질을 만드는 유전자를 침묵시키는 방식으로 작용합니다. 지난 30여 년간 알나일람(Alnylam)은 이 기술을 통해 다양한 희귀 및 일반 질환에 대한 5가지 승인 의약품을 개발했습니다. (노보 노디스크(Novo Nordisk) 소유의 디세르나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)에서도 한 가지 의약품이 승인되었습니다.) 이러한 의약품들은 작게 간섭하는 RNA, 즉 siRNA를 통해 메신저 RNA(mRNA)를 억제함으로써 세포가 문제 단백질을 생성하는 것을 막는 방식으로 작동합니다. 유도 테라퓨틱스는 이러한 기술의 후발 주자로서, 알나일람 출신의 알피카 세갈(Alfica Sehgal)을 최고 과학 책임자(CSO)로 영입했으며, 알나일람의 전 CEO인 존 마라노어(John Maraganore)는 자문 위원회에 합류했습니다. 이 회사의 플랫폼은 '리간드-siRNA 접합체(ligand-siRNA conjugates)'를 기반으로 합니다. 이는 유전자 침묵 기능을 가진 핵산과 표적 분자를 결합한 형태입니다. 유도의 리간드는 RNA를 특정 신장 세포로 운반하며, 이 세포들은 비타민과 용질 흡수를 돕는 '메갈린(megalin)'이라는 수용체에 결합합니다. 메갈린에 결합된 유도의 약물은 세포 내로 흡수되어, 세포 안에서 용질 운반 단백질의 mRNA 발현을 억제하는 방식으로 작용합니다. 이러한 단백질들은 일반적으로 운반체 역할을 하며, 이들의 기능 이상은 다양한 질병과 관련이 있습니다. 라지브 파트니(Rajiv Patni) 유도 테라퓨틱스 CEO는 "siRNA와 같이 검증된 메커니즘을 사용함으로써 신장과 같이 치료제 개발이 더 도전적인 표적을 추구할 수 있었다"고 말했습니다. 파트니 CEO는 "신장은 복잡성 때문에 상당한 위험을 안고 있는 장기"라며, "신장과 같은 특정 장기를 표적으로 하는 것은 약물 개발자에게 있어 성배와 같은 목표"라고 덧붙였습니다. 유도가 신장에 집중하는 이유도 이러한 복잡성 때문입니다. 신장은 혈액을 여과하는 기관이며, 다른 약물들도 신장에 도달할 수 있지만 일반적으로는 효과 없이 배출되는 경우가 많습니다. 유도 테라퓨틱스는 아직 구체적인 질병 표적을 공개하지 않았지만, 파트니 CEO는 당뇨병, 고혈압과 같은 전신 질환뿐만 아니라 신장 특화 질환까지도 고려하고 있다고 밝혔습니다. 세갈 CSO는 유도 테라퓨틱스의 이름이 약점을 강점으로 바꾸는 것으로 알려진 무술 '유도'에서 따왔다고 설명했습니다. 또한, 유도의 주요 기술인 '스트라이크(STRIKE)'는 회사의 플랫폼 약자로, 신장을 통해 특정 유전자를 억제하도록 개발되고 있습니다. 유도 테라퓨틱스는 이번 주 올리고뉴클레오타이드 치료학회(Oligonucleotide Therapeutics Society) 연례 회의에서 리간드-siRNA 접합체가 표적 유전자 발현을 지속적으로 억제할 수 있음을 보여주는 전임상 데이터를 발표할 예정입니다.