Vertex, 유전자 편집 연구 위해 스타트업 Orna와 파트너십 체결

Vertex Pharmaceuticals, 희귀 혈액 질환 치료제 개발에 박차를 가하다 Vertex Pharmaceuticals가 Orna Therapeutics와의 파트너십을 통해 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제 개발에 나섭니다. 이번 협력은 기존의 복잡하고 시간이 많이 소요되는 치료 과정을 간소화하고, 환자들의 치료 접근성을 높이는 것을 목표로 합니다. Vertex는 이미 CRISPR Therapeutics와 협력하여 개발한 유전자 편집 치료제 Casgevy가 2023년 말 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받는 쾌거를 이루었습니다. 하지만 Casgevy는 환자의 줄기세포를 채취하여 실험실에서 유전자를 편집한 후 다시 환자에게 주입하는 방식으로, 치료 과정이 복잡하고 비용이 높으며 부작용에 대한 우려로 인해 실제 처방까지는 더딘 과정을 거치고 있습니다. Casgevy의 치료 과정은 환자의 줄기세포를 채취하고, CRISPR 기술을 이용해 유전자를 편집한 뒤, 겸상 적혈구 빈혈이나 베타 지중해 빈혈을 유발하는 돌연변이를 우회하도록 수정한 세포를 다시 환자에게 주입하는 방식입니다. 이 과정은 완료하는 데 수개월이 소요되는 노동 집약적인 작업입니다. 이에 Vertex는 줄기세포가 체내에 있는 상태에서 유전자를 편집하는 생체 내(in vivo) 접근 방식의 중요성을 인지하고 있습니다. 이를 실현하기 위해 Vertex는 CRISPR 유전자 편집 기술을 표적 줄기세포에 효과적으로 전달할 방법을 모색해 왔습니다. Orna Therapeutics의 지질 나노입자(lipid nanoparticle) 기술이 바로 이 지점에서 Vertex의 고민을 해결해 줄 열쇠가 될 것으로 기대됩니다. Orna의 지질 나노입자는 간 외의 조직에도 도달하도록 설계되어, 일반적으로 투여되는 치료제들이 간에 집중되는 한계를 극복할 수 있습니다. Orna의 CEO인 Amit Munshi는 "Vertex와 협력하여 독자적인 기술을 활용한 생체 내 치료제를 개발하게 되어 기쁘다"며, "이를 통해 조혈모세포에 대한 전례 없는 전달을 달성할 것"이라고 밝혔습니다. 이번 연구 협력이 성공적으로 이루어진다면, Vertex는 현재 사용되는 독성이 있는 전처치 과정과 시간이 많이 소요되는 제조 공정을 모두 우회할 수 있는 유전자 편집 치료 옵션을 개발할 수 있는 유리한 위치에 서게 될 것입니다. Orna는 작년 스타트업 ReNAgade Therapeutics를 인수하며 일부 기술을 확보한 바 있습니다. Vertex는 Orna와의 3년간의 협력에 자금을 지원하고 있으며, 계약 연장 옵션도 보유하고 있습니다.