2025년 4분기에 주목해야 할 5가지 FDA 결정

미국 식품의약국(FDA)이 연말까지 비만 치료제, 신장 질환 치료제, 심장 질환 치료제 등 주요 신약 승인 여부를 결정할 예정이어서 제약 업계의 이목이 집중되고 있습니다. 특히 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 경구용 비만 치료제와 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 심장 질환 치료제, 오츠카제약(Otsuka Pharmaceutical)의 신장 질환 치료제가 주목받고 있습니다. FDA는 올해 상반기 리더십 교체와 대규모 감원으로 인해 검토 일정 준수 능력에 대한 의문이 제기되었으나, 하반기에도 중요한 결정들을 앞두고 있습니다. 정부 폐쇄 가능성까지 거론되는 상황에서 FDA의 업무 처리 능력에 대한 시험대가 될 전망입니다. 노보 노디스크는 현재 인기 있는 주사제형 비만 치료제인 Wegovy와 Zepbound에 이어 최초의 경구용 대안이 될 수 있는 약물을 준비 중입니다. 이 약물은 현재 '알약 형태의 Wegovy'로 불리며, 인기 체중 감량 주사제의 활성 성분인 semaglutide의 경구 제형입니다. 2023년 임상 시험을 완료했으며, 주요 시험에서 50mg 용량은 비만 또는 과체중 환자의 체중을 68주 동안 평균 15% 감소시키는 효과를 보였습니다. 당초 노보 노디스크는 FDA 승인을 신청할 계획이었으나, 추가 데이터를 확보하고 제조 시설의 생산 능력 증대 및 개발 중인 복합 주사제에 우선순위를 두기 위해 제출 시기를 늦췄습니다. 경쟁사인 일라이 릴리(Eli Lilly)의 비만 치료제 출시가 임박하고 다른 약물들의 데이터가 실망스러운 가운데, 노보 노디스크는 다른 계획을 발표했습니다. 노보 노디스크의 이번 신청은 더 낮은 용량인 25mg이 64주 동안 약 17%의 체중 감소를 유도한 새로운 연구인 Oasis 4를 기반으로 합니다. FDA의 결정은 4분기 중에 나올 것으로 예상됩니다. 사이토키네틱스는 연초부터 인수합병 루머에 휩싸였으나, 연말에는 오랜 기간 개발해 온 심장 질환 치료제 승인이라는 결실을 맺을 수 있습니다. FDA는 12월 26일까지 비후성 심근병증(HCM) 치료제인 aficamten의 승인 여부를 결정할 수 있습니다. 이 약물은 심장 근육의 수축력을 약화시켜 심장 기능을 개선하는 심장 미오신 억제제 계열에 속합니다. 이 계열에서 최초로 승인된 약물은 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)의 Camzyos로, 더 흔한 '폐쇄성' HCM을 치료하며 2022년 출시 후 작년 6억 200만 달러의 매출을 기록했습니다. 사이토키네틱스는 자사 약물이 더 우수함을 입증하려는 여러 기업 중 선두를 달리고 있습니다. 2023년 12월, 사이토키네틱스는 aficamten이 3상 임상 시험에서 산소 섭취량 증가와 심장 건강 평가 점수 향상에 성공했다고 발표했습니다. 이후 바이오테크 기업으로 인수 대상이 될 것이라는 보도가 나왔지만, 아직 거래는 성사되지 않았습니다. 최근 FDA는 안전성 및 위험 관리 계획 검토를 위해 승인 결정을 연기했습니다. 월스트리트 분석가들은 대체로 승인을 예상하지만, 라벨링 논의가 사이토키네틱스가 Camzyos 대비 우위를 점하는 데 중요할 수 있다고 지적합니다. RBC 캐피탈 마켓의 분석가 Leonid Timashev는 사이토키네틱스 투자자들의 가장 흔한 질문은 위험 관리 계획이 Camzyos와 어떻게 다를 것인지라고 언급했습니다. 만약 사이토키네틱스와 FDA가 임상 및 상업적 사용에 의미 있는 프로그램을 합의한다면, Timashev는 연간 최대 26억 달러 이상의 시장 기회를 열 수 있을 것으로 추정했습니다. 오츠카제약이 7년 전 현명한 투자를 통해 진행성 자가면역 질환에 대한 최초의 신약 승인을 앞두고 있습니다. 2018년 오츠카는 원래 감염병 치료제 개발을 목표로 했으나 범위를 넓힌 Visterra를 인수했습니다. 인수 이후 Visterra는 오츠카의 완전 자회사로 운영되며 주로 면역 질환 치료제 파이프라인을 구축해 왔습니다. 이 중 가장 앞선 sibeprenlimab은 만성 신부전으로 이어지는 IgA 신증 치료를 위해 개발 중입니다. 미국 내 약 13만~15만 명으로 추정되는 IgA 신증 환자를 위한 여러 약물이 있지만, 신장 기능 저하를 완전히 막지는 못합니다. 하지만 면역학적 요인을 겨냥한 새로운 치료법들이 등장하고 있으며, 일부 분석가들은 이러한 치료법이 미래에 임상의와 환자들에게 선호되는 옵션이 될 수 있다고 보고 있습니다. 오츠카제약의 약물이 11월 28일 FDA 승인 기한까지 승인된다면, 이러한 이론을 시험하는 첫 번째 약물이 될 수 있습니다. FDA의 결정은 IgA 신증 치료제를 개발 중인 Vera Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals, Biogen 등 다른 제약사들에게도 영향을 미칠 것입니다. Vera는 sibeprenlimab과 유사하게 작용하는 약물을 개발 중이며, 연말까지 승인을 신청하고 2026년에 치료제를 출시할 계획이라고 밝혔습니다. 희귀 유전 질환 그룹이 곧 FDA 승인을 받은 첫 번째 치료제를 얻게 될 수 있습니다. 코네티컷에 본사를 둔 바이오헤이븐(Biohaven)은 가장 앞선 후보 물질이 뇌 신경 세포의 점진적인 퇴행으로 운동, 조정 및 뇌 기능 문제를 일으키는 척수소뇌성 운동실조증(SCA)을 앓는 환자들에게 도움이 될 수 있음을 입증하기 위해 노력해 왔습니다. 바이오헤이븐의 약물은 현재 미국과 유럽에서 ALS 환자의 신경 보호 효과가 입증된 riluzole로 대사됩니다. SCA에서 이 약물은 엇갈린 결과를 보였습니다. 2022년에는 후기 단계 위약 대조 연구에서 실패했지만, 작년에는 '자연사' 데이터를 참조한 또 다른 대규모 시험에서 성공했습니다. 일부 지연과 바이오헤이븐의 승인 신청에 대한 외부 전문가 자문 여부에 대한 논란 끝에 FDA는 연말까지 troriluzole의 시장 승인 여부를 결정해야 합니다. SCA는 인구 10만 명당 1~5명 정도의 환자가 있는 것으로 추정되며, 이는 미국 인구 기준으로 약 3,400명에서 17,000명에 해당합니다. 바이오헤이븐의 CEO Vlad Coric는 이달 초 FDA 승인 다음 날부터 Vyglxia(troriluzole의 예정된 브랜드명)를 출하할 준비가 되어 있다고 밝혔습니다. 그는 출시가 바이오헤이븐의 편두통 약물인 Nurtec ODT의 출시와는 매우 다를 것이며, 훨씬 작고 저렴하며, Nurtec 출시 시 사용된 영업 인력의 10% 미만으로 진행될 것이라고 예상했습니다. Vyglxia 승인은 몇 년 전 편두통 사업부를 화이자(Pfizer)에 매각했던 바이오헤이븐에게 새로운 시대를 열어줄 것입니다. RBC 캐피탈 마켓의 분석가들은 최근 Vyglxia 로열티 계약 조건을 바탕으로 이 약물의 연간 매출이 2030년까지 13억 달러에 도달하고 최고 19억 달러에 이를 것으로 전망했습니다. Arrowhead Pharmaceuticals는 여러 질병 영역에 걸쳐 12개 이상의 파이프라인 프로그램을 보유한 유전자 변형 RNA 간섭(RNAi) 의약품 개발사 중 하나입니다. 하지만 아직 상업용 제품이 없어 RNAi 경쟁사인 Alnylam Pharmaceuticals의 시장 가치에 비해 낮은 수준에 머물러 있습니다. 그러나 이러한 상황이 곧 바뀔 수 있습니다. FDA는 11월 18일까지 Arrowhead의 plozasiran이 희귀하고 생명을 위협할 수 있는 유전 질환인 가족성 고카이로마이론 증후군(FCS)에 대한 승인 여부를 결정할 예정입니다. CEO Christopher Anzalone은 9월 투자자 컨퍼런스에서 승인이 Arrowhead의 '상업 회사로의 전환'을 알리는 중요한 이정표가 될 것이라고 말했습니다. 그러나 Arrowhead는 이미 법적 분쟁을 벌이고 있는 경쟁사인 Ionis Pharmaceuticals와 즉시 판매 경쟁에 직면하게 될 것입니다. Ionis는 plozasiran과 마찬가지로 혈중 지방 수치를 낮추는 데 도움이 되는 FCS 승인 약물인 Tryngolza를 보유하고 있습니다. Tryngolza는 올해 약 7,500만~8,000만 달러의 순 제품 매출을 올릴 것으로 예상됩니다. Ionis는 또한 Arrowhead가 경쟁하고 있는 더 흔한 고중성지방혈증과 관련된 질환에 대한 임상 시험에서도 성공했습니다. 이 치열한 경쟁 속에서 Ionis는 plozasiran이 자사의 특허를 침해한다고 주장했으며, Arrowhead는 델라웨어 지방 법원에 해당 특허를 무효화하거나 침해되지 않았음을 선언해 달라고 요청했습니다. 임상 시험 간 약물 비교는 오해의 소지가 있을 수 있지만, 경영진은 FCS 시험에서 plozasiran이 Tryngolza보다 더 강력한 중성지방 감소 효과를 보였고 잠재적인 안전성 및 편의성 이점을 나타냈다고 언급했습니다. Arrowhead의 심혈관 및 대사 프랜차이즈 책임자인 Andy Davis는 8월 컨퍼런스 콜에서 "plozasiran이 중요한 미충족 임상 수요를 채울 수 있다고 믿는다"고 말했습니다. 참고: FDA는 2025년 9월 23일, 제조 문제로 인해 척수성 근위축증(SMA)에 대한 apitegromab을 거부했습니다. Scholar Rock은 가능한 한 빨리 승인 신청을 재제출할 예정입니다. 척수성 근위축증은 진행성 근육 약화를 유발하는 희귀 질환으로, 지난 10년간 치료 환경이 극적으로 변화했습니다.