FDA, Vertex, Novo, Bristol Myers의 신약 승인으로 2024년 마무리

미국 식품의약국(FDA)이 2024년 연말을 앞두고 획기적인 신약 승인을 쏟아냈다. 특히 Vertex Pharmaceuticals, Novo Nordisk, Bristol Myers Squibb가 각각 낭포성 섬유증, 혈우병, 암 치료를 위한 신약을 선보이며 제약 시장에 새로운 바람을 예고했다. FDA의 주요 신약 검토 부서는 2024년 한 해 동안 총 50개의 신규 의약품을 승인했다. 이는 2023년의 55개보다는 소폭 감소한 수치지만, 최근 몇 년간의 연간 승인 건수 중에서는 높은 편에 속한다. 2018년에는 59개의 신약이 승인되어 최고 기록을 세운 바 있다. 또한 FDA의 생물학적 제제 담당 부서 역시 2024년에 10건의 신규 의약품 승인을 내렸다. **Vertex, 낭포성 섬유증 시장 지배력 강화** Vertex Pharmaceuticals의 신약 Alyftrek은 12월 20일 FDA의 승인을 받았다. 이 승인은 Vertex가 낭포성 섬유증 치료제 시장에서 쌓아온 독보적인 입지를 더욱 공고히 할 것으로 기대된다. Vertex는 이미 네 가지 낭포성 섬유증 치료제를 성공적으로 출시했으며, 이를 통해 2023년 약 100억 달러에 달하는 매출을 기록했다. 2024년에는 이보다 더 높은 매출을 달성할 것으로 전망된다. Alyftrek은 Vertex의 주력 제품인 Trikafta와 마찬가지로 세 가지 약물을 조합한 형태다. 핵심 성분인 tezacaftor를 공유하지만, 다른 두 가지 성분의 차이로 인해 복용 빈도를 하루 한 번으로 줄일 수 있다는 장점을 가진다. 이는 환자의 편의성을 높일 뿐만 아니라, Vertex가 부담해야 하는 로열티 비용을 절감하는 효과도 가져온다. 임상 시험 결과, Alyftrek은 폐 기능 측정에서 Trikafta와 통계적으로 비열등한 효과를 보였으며, 낭포성 섬유증의 주요 지표인 땀 속 염소 수치를 낮추는 데 더 우수한 효능을 나타냈다. Alyftrek의 승인은 Vertex의 낭포성 섬유증 시장 독점 기간을 연장하는 데에도 기여할 것으로 보인다. Alyftrek의 미국 내 주요 특허 만료일은 2039년으로, Trikafta의 특허 만료일인 2037년보다 2년 늦다. Vertex는 Alyftrek의 연간 약가를 약 37만 달러로 책정했으며, 이는 Trikafta 대비 약 7% 높은 수준이다. **Novo Nordisk, 혈우병 치료제 시장 진출** Novo Nordisk의 Alhemo는 12월 20일, 12세 이상 혈우병 A형 또는 B형 환자의 출혈 예방을 위한 치료제로 승인받았다. 약 1년 반 전 한 차례 거절되었던 이 약물은, 다른 치료제에 면역 반응(억제제)을 보이는 환자들에게도 적용될 수 있다는 점에서 Pfizer의 유사 약물인 Hympavzi와 차별점을 가진다. **Bristol Myers Squibb, 면역항암제 편의성 높여** Bristol Myers Squibb는 Roche와 함께 기존의 정맥 주사 방식에서 벗어나 피하 주사로 투여 가능한 새로운 형태의 암 면역 치료제를 출시했다. Opdivo Qvantig는 12월 27일, Bristol Myers Squibb의 기존 Opdivo가 승인된 대부분의 고형암에 대한 사용 허가를 받았다. 이는 지난 9월 Roche의 Tecentriq 피하 주사제 승인에 이어, Merck & Co.의 Keytruda 피하 주사제 출시 가능성을 앞두고 나온 긍정적인 소식이다. Opdivo Qvantig는 기존 Opdivo가 30~60분 소요되던 것과 달리 3~5분 내에 투여가 가능해 환자의 편의성을 크게 향상시켰다. 또한, 새로운 특허로 보호받게 되어 Opdivo의 주요 특허 만료 예정일인 2028년 이후에도 시장 지배력을 유지할 수 있을 것으로 예상된다. **Eli Lilly, 비만 치료제에 새로운 적응증 추가** Eli Lilly는 12월 20일, 인기 체중 감량제 Zepbound에 대한 새로운 적응증으로 폐쇄성 수면 무호흡증 치료에 대한 최초의 처방 의약품 승인을 획득했다. 이 약물은 비만과 중등도-중증 폐쇄성 수면 무호흡증을 앓고 있는 성인 환자에게 권장되며, 운동 증가 및 저칼로리 식단과 병행하여 사용될 것을 권고받았다. 이번 승인은 당뇨병 치료제로도 사용되는 incretin 계열 약물에 새로운 적응증을 추가한 사례다. Incretin 계열 약물은 심부전, 신장 질환, 일반적인 간 질환 치료에도 효과를 입증한 바 있다.