2025년 하반기에 주목해야 할 10가지 임상 시험

비만, 폐암, 아토피 피부염 분야의 주요 임상 결과 발표가 임박하면서 침체된 바이오테크 섹터에 활력을 불어넣을 수 있을지 주목됩니다. 올해 바이오테크 섹터는 여전히 불확실한 상황에 놓여 있습니다. 상장 바이오 기업에 대한 인수합병은 드물었고 규모도 작았습니다. 공모 자금 조달 역시 위축된 상태이며, 투자자들은 긍정적인 임상시험 결과에도 과거만큼 신뢰를 보내지 않고 있습니다. 이러한 가운데, 미국 식품의약국(FDA)의 새로운 국장 Martin Makary의 행보가 일부에서는 환영받을 수 있지만, 백신 승인 기준을 강화하고 규제 절차에 개입했다는 보도도 나오고 있습니다. 보건복지부(HHS) 내에서는 Robert F. Kennedy Jr.가 반백신 입장을 고수하고 있습니다. 하지만 다가오는 임상 데이터는 필요한 촉매제가 될 수 있습니다. 특히 Eli Lilly의 인기 비만 치료제 Zepbound의 후속 약물에 대한 임상시험 결과가 주목받고 있습니다. 또한, 새로운 약물 계열 및 기술에 대한 신뢰를 강화하는 데 도움이 될 다른 결과들도 기대됩니다. BioPharma Dive는 2025년 하반기에 주목해야 할 10개의 임상시험을 추가했습니다. 일부는 아직 진행 중이며, 일부는 이미 완료되었습니다. Eli Lilly와 Novo Nordisk는 경쟁사들이 쉽게 도전하기 어려운 강력한 비만 치료제 사업을 보유하고 있습니다. 이는 기존 약물인 Zepbound와 Wegovy뿐만 아니라, 현재 개발 중인 차세대 약물들의 가능성 때문입니다. Lilly의 차기 약물은 orforglipron입니다. 이 치료제는 경구용 '인크레틴' 약물 중 최초로 시장에 출시될 가능성이 있으며, 화학 기반으로 대량 생산이 용이하다는 점에서 제약 연구 분야에서 가장 주목받는 약물 중 하나입니다. 지난 4월 Lilly가 공개한 당뇨병 환자 대상 임상 3상 초기 결과는 매우 인상적이었습니다. 이 연구에서 당뇨병 환자는 비당뇨병 환자보다 체중 감량 효과가 적은 경향이 있음에도 불구하고, 결과는 매우 긍정적이었습니다. 해당 연구의 평가 기간은 40주에 불과했으며, 올해 말 발표될 예정인 더 긴 기간의 비만 연구에서 orforglipron이 더 큰 효과를 보일 수 있다는 희망을 안겨주었습니다. Lilly가 발표하는 모든 데이터는 면밀히 검토될 것입니다. 인크레틴 약물은 위장관 부작용과 관련이 있어 환자들이 치료를 중단하게 만들 수 있으므로, 신약의 안전성은 특히 중요합니다. William Blair의 Andy Hsieh 애널리스트는 6월에 발표되고 The New England Journal of Medicine에 게재된 Lilly의 상세한 당뇨병 연구 결과에서 "심각하고 빈번한" 위장관 부작용의 지속성과 체중 감량 효과의 정체 현상이 나타났다고 지적했습니다. 그는 이러한 결과로 인해 "비만 치료제로서 orforglipron의 전망에 대해 덜 낙관적"이라고 덧붙였습니다. Sanofi는 Dupixent로 큰 성공을 거두었습니다. Regeneron Pharmaceuticals와 공동 개발한 이 약물은 현재 8가지 자가면역 질환에 대해 시판되고 있으며, 작년에 거의 140억 달러의 매출을 기록하며 업계 최고 판매 제품 중 하나가 되었습니다. 월스트리트 애널리스트들은 Sanofi가 개발 중인 후속 약물 역시 올해 하반기에 결과가 나올 수 있는 임상시험에서 성공한다면 수십억 달러의 잠재력을 가질 것으로 예상하고 있습니다. amlitelimab으로 명명된 이 치료제는 2021년 인수를 통해 Sanofi에 합류했습니다. Amlitelimab은 Dupixent와는 다른 방식으로 작용하며, 다양한 염증성 질환에서 T세포 매개 염증을 증폭시키는 OX40L이라는 분자를 차단하도록 설계되었습니다. Sanofi는 이 약물이 유사하게 광범위한 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있으며, 현재 습진, 천식, 화농성 한선염 및 기타 여러 질병에 대한 임상시험이 진행 중입니다. Sanofi는 amlitelimab이 승인될 경우 최대 연간 50억 유로 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 추정하고 있으며, Jefferies 애널리스트들은 80억 달러 이상을 예상하고 있습니다. 이러한 자신감은 특히 습진 치료제로서의 amlitelimab 전망에 크게 달려 있습니다. 일부 애널리스트들은 이 약물이 Dupixent에 반응하지 않는 환자들을 위한 치료제로 매년 수십억 달러의 수익을 창출할 것으로 예측하고 있습니다. 임상 2상 시험에서 이 약물은 깊은 반응을 유도할 잠재력을 보여주었으며, 이는 더 오래 지속되는 대안으로 자리매김할 수 있음을 시사합니다. Sanofi의 CEO Paul Hudson은 4월 실적 발표에서 "특허 만료 시점까지 새로운 환자를 유치하고 다양한 치료법과 공존하면서 매우 잘 성장할 것"이라고 언급했습니다. Dupixent의 특허는 다음 10년 초에 만료될 예정입니다. 그러나 Amgen이 개발한 유사한 약물이 임상 3상 습진 시험에서 실망스러운 결과를 보이면서, 투자자들 사이에서는 amlitelimab의 후기 임상시험 결과가 2상 시험에서 관찰된 것만큼 좋지 않을 수 있다는 의문이 제기되었습니다. Amlitelimab은 중등도 단계의 천식 시험에서도 목표를 달성하지 못했지만, Sanofi는 그럼에도 불구하고 이 약물을 주요 임상시험으로 진행하기로 결정했습니다. Sanofi 경영진은 자사 약물이 Amgen의 약물과 약간 다르게 작용한다고 언급했습니다. 후기 임상시험 데이터는 내년에 발표될 예정이었으나, Sanofi가 예상보다 빠르게 임상시험 등록을 완료함에 따라 올해 하반기에 조기 결과가 나올 수도 있습니다. Moonlake Immunotherapeutics의 sonelokimab은 9월에 결과 발표가 예상되는 두 건의 임상 3상 연구가 성공한다면, 통증성 농양과 조직 흉터를 유발하는 만성 염증성 피부 질환인 화농성 한선염 치료에 기여할 수 있습니다. Moonlake의 항체 약물인 sonelokimab은 화농성 한선염과 관련된 두 가지 염증성 사이토카인과 단백질인 알부민에 결합합니다. 이 약물이 표적을 공격하는 방식과 작은 분자 크기는 기존 생물학적 제제인 AbbVie의 Humira, UCB의 Bimzelx, Novartis의 Cosentyx보다 더 나은 치료 효과와 더 적은 투여 빈도를 제공할 수 있습니다. Leerink Partners의 Thomas Smith 애널리스트는 1월 보고서에서 "강력한 효능과 고무적인 안전성의 매력적인 균형"을 바탕으로 Bimzelx 및 Cosentyx와 같은 IL-17 억제제와 비교했을 때 "최적의 프로파일"을 시사한다고 언급했습니다. Moonlake는 올해 Merck로부터 인수 제안을 거절한 것으로 알려져 있으며, 이는 제약 회사들이 이 회사의 진행 상황을 주시하고 있음을 시사합니다. RBC Capital Markets의 Brian Abrahams 애널리스트는 6월에 sonelokimab이 중등도 단계 시험에서 투자자들이 보고 싶어 하는 명확한 용량 반응을 보여주지 못했으며, 이는 3상 시험 결과가 재현되지 않을 수 있다는 의문을 제기한다고 지적했습니다. Moonlake의 결과 발표는 2023년과 2024년에 각각 승인된 Cosentyx와 Bimzelx가 환자와 의사들 사이에서 더 많이 채택되는 시점과 겹칠 것입니다. 경영진은 환자의 질병 증상 75% 감소 달성률에서 위약 대비 최소 20%의 차이를 보이기를 희망하며, 이는 Leerink 애널리스트에 따르면 "임상적으로 의미 있고 경쟁력 있는" 결과가 될 것이라고 합니다. 이러한 결과는 수십억 달러의 가치를 가질 수 있습니다. Cantor Fitzgerald의 Prakhar Agrawal 애널리스트는 5월 보고서에서 Bimzelx의 출시 추세를 볼 때 올해 말까지 미국에서 블록버스터급 약물이 될 가능성이 있다고 언급했습니다. 그는 sonelokimab이 "Bimzelx와 유사한 약물"이라고 하더라도 "블록버스터 약물이 될 가능성이 높다"고 덧붙였습니다. Akeso와 Summit Therapeutics는 작년에 ivonescimab이라는 이중 작용 약물이 Merck & Co.의 주요 암 면역 치료제인 Keytruda를 능가하는 임상 3상 시험 결과를 발표하면서 종양학 연구자들을 놀라게 했습니다. 그러나 해당 연구의 추가 데이터는 ivonescimab 및 유사 약물에 대한 일부 의구심을 불러일으켰습니다. 이러한 회의론은 올해 말로 예상되는 중요한 업데이트 이후에 해소되거나 더욱 커질 것입니다. Ivonescimab은 PD-1과 VEGF라는 두 가지 잘 알려진 암 치료 표적을 동시에 차단하는 최소 12개의 실험 약물 중 선두 주자입니다. 이러한 약물들은 많은 암을 치료하고 연간 수십억 달러의 매출을 올리는 Keytruda와 같은 치료제를 개선할 수 있습니다. 여러 대형 제약 회사들이 이러한 약물에 대한 라이선스 또는 인수 계약을 체결했습니다. 지난 4월, ivonescimab은 중국에서 최초로 규제 승인을 받았습니다. 이 승인은 Keytruda 대비 폐암 진행 위험을 절반으로 줄이는 결과를 기반으로 했습니다. 중국 규제 당국의 검토는 생존율에 대한 ivonescimab의 영향에 대한 조기 평가를 촉발했습니다. 중간 결과에서는 그룹 간에 통계적으로 유의미한 차이가 발견되지 않아 투자자들에게 실망감을 안겨주었습니다. Akeso는 2025년 말경 Harmoni-2 연구의 최종 분석 결과를 발표할 것으로 예상하고 있습니다. Ivonescimab이 생존율 이점을 보이는지 여부는 PD-1/VEGF 약물에 대한 시장 심리를 다시 한번 바꿀 수 있습니다. 4월 연구 노트에서 Leerink Partners의 Daina Graybosch 애널리스트는 긍정적 및 부정적 결과 모두 가능하지만, 암 연구의 중간 결과는 "시간이 지남에 따라 악화될 가능성이 높다"는 "일반적인 규칙"을 언급했습니다. Roche의 fenebrutinib은 새로운 세대의 BTK 억제제 중 하나로, 암 치료에 사용되는 이전 약물들과 달리 뇌까지 도달하도록 설계되어 다발성 경화증과 같은 자가면역 질환 치료에 유용할 수 있습니다. 이러한 약물들은 임상 시험에서 지금까지 기대에 미치지 못했지만, 월스트리트 애널리스트들은 여전히 미래의 블록버스터 약물로 예상하고 있습니다. 세 건의 후기 임상 시험에서 성공적인 결과가 나온다면 이러한 전망을 뒷받침할 수 있을 것입니다. Fenebrutinib은 주기적인 질병 악화를 특징으로 하는 "재발성" 다발성 경화증 형태에 대한 임상 3상 결과 발표에 가까워진 세 번째 약물입니다. 앞선 두 약물인 Sanofi의 tolebrutinib과 Merck KGaA의 evobrutinib은 Aubagio라는 다른 다발성 경화증 치료제와의 시험에서 실패했습니다. (그러나 tolebrutinib은 더 희귀한 유형의 다발성 경화증에서는 성공했습니다.) 각 약물의 개발은 시험 과정에서 잠재적인 간 손상 징후로 인해 지연되었으며, 이는 모든 약물에 적용될 수 있는 위험을 시사합니다.