AstraZeneca의 차기 유방암 치료제; Madrigal의 MASH 출시 가속화

아스트라제네카, 유방암 1차 치료제 임상 3상 성공 발표 영국 제약사 아스트라제네카(AstraZeneca)가 유방암 1차 치료제로 개발 중인 실험약물 camizestrant의 임상 3상 시험에서 유의미한 성공을 거두었다고 발표했습니다. 이 약물은 특정 유형의 유방암 환자를 대상으로 진행된 시험에서 종양 진행을 지연시키는 효과를 보였습니다. camizestrant는 경구용 호르몬 수용체 단백질 분해 치료제(SERD)로, HR 양성, HER2 음성 종양에서 '새롭게 나타나는' ESR1 변이가 있는 환자들을 대상으로 승인된 CDK4/6 억제제와 병용하여 시험되었습니다. 연구 참가자들은 표준 호르몬 요법과 CDK4/6 약물을 투여받았으며, 이후 종양 스캔에서 ESR1 변이 징후가 나타나면 기존 치료를 유지하거나 호르몬 치료를 camizestrant로 변경하는 방식으로 진행되었습니다. 아스트라제네카에 따르면, camizestrant 투여군은 무진행 생존기간(progression-free survival)에서 "통계적으로 매우 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선"을 보였습니다. 현재 Menarini Group의 유사 약물인 Orserdu는 2차 치료제로 사용 가능하며, Arvinas, Eli Lilly, Roche 등에서도 유사 약물이 개발 막바지 단계에 있습니다. 마드리갈 파마슈티컬스, NASH 치료제 Rezdiffra 판매 호조 지속 미국에서 간 질환인 대사 기능 장애 관련 지방간염(NASH)에 대한 최초 승인 치료제인 Rezdiffra의 판매량이 월스트리트의 예상을 계속해서 뛰어넘고 있습니다. Rezdiffra 개발사인 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)는 2024년 4분기 및 연간 판매량이 각각 $103.3 million, $180 million에 달했으며, 연말 기준 11,800명 이상의 환자가 치료를 받고 있다고 밝혔습니다. Leerink Partners 분석팀에 따르면, 1월 당시 분석가들의 4분기 판매량 예상치는 약 $92 million 수준이었습니다. Rezdiffra는 올해 유럽에서도 승인될 가능성이 있습니다. 라바 테라퓨틱스, 인력 감축 및 전략적 옵션 검토 라바 테라퓨틱스(Lava Therapeutics)가 전체 인력의 약 30%를 감축하고 매각 또는 합병과 같은 전략적 옵션을 검토 중이라고 밝혔습니다. 라바 테라퓨틱스는 혈액암 치료를 위한 감마 델타 T세포 이중항체(gama delta T cell engagers)를 개발해 왔으며, 화이자(Pfizer) 및 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)과 파트너십을 맺고 있습니다. 그러나 지난해 12월 실망스러운 임상 결과로 인해 한 프로그램을 중단했으며, "임상 개발 중인 제품이 하나뿐이고 초기 단계의 파이프라인만 보유하고 있어, 전략적 기회를 모색하는 것이 적절하다고 판단했다"고 CEO Steve Hurly는 성명을 통해 밝혔습니다. 펩젠, 근이영양증 치료제 초기 임상 결과 발표 펩젠(PepGen)의 주가는 월요일, 희귀 근육 질환 치료제 후보물질이 임상 시험 중인 다른 치료제만큼 강력할 수 있다는 초기 임상 결과 발표에 힘입어 거의 두 배 가까이 상승했습니다. 해당 결과는 펩젠의 올리고뉴클레오타이드 기반 치료제 단회 투여가 질병과 관련된 RNA 스플라이싱 오류를 교정하는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다. Leerink Partners의 분석가 Joseph Schwartz는 현재까지의 결과가 Avidity Biosciences 및 Dyne Therapeutics가 개발 중인 치료제와 "최소한 경쟁력이 있다"고 평가했으며, 더 높은 용량이나 추가 용량 투여 시 효능 개선의 여지가 있다고 언급했습니다. 올해 말과 내년 초에 추가 데이터가 발표될 예정입니다. 엔트라다 테라퓨틱스, 뒤센 근이영양증 치료제 미국 임상 재개 미국 식품의약국(FDA)이 2년 이상 보류했던 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 실험약물에 대한 엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)의 미국 임상 시험을 승인했습니다. FDA는 2022년 12월, 특정 유전형 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 개발 중인 치료제의 계획된 연구를 중단시킨 바 있습니다. 월요일 제한 조치를 완화했지만, FDA는 여전히 성인 환자만을 대상으로 한 시험만 허용하고 있습니다. 반면, 영국 규제 당국은 최근 별도 임상 시험에서 성인 및 소아 환자를 모두 등록할 수 있도록 엔트라다에 허가를 내주었습니다. William Blair의 분석가 Myles Minter는 경영진과의 대화 후 투자자들에게 FDA가 여전히 "보수적"이며, 더 광범위한 시험을 승인하기 전에 성인 환자 데이터를 먼저 확보하도록 요구하고 있다고 전했습니다.