Arbor, 유전자 치료제 자금 조달 침체 속 7400만 달러 조달

아버 바이오테크놀로지스, 7400만 달러 투자 유치… 희귀질환 치료제 개발 박차 유전자 치료 분야의 스타트업 아버 바이오테크놀로지스(Arbor Biotechnologies)가 7400만 달러 규모의 시리즈 C 투자 유치에 성공했다고 화요일 발표했습니다. 이번 투자는 최근 벤처 투자 유치에 어려움을 겪고 있는 유전자 의학 분야의 동종 업체들과는 대조적인 행보입니다. Arch Venture Partners와 TCGX가 주도한 이번 투자 라운드는 아버 바이오테크놀로지스가 선도 프로그램인 ABO-101을 임상 시험 단계로 진입시키는 데 활용될 예정입니다. ABO-101은 1형 원발성 고옥살산뇨증(primary hyperoxaluria type 1, PH1)이라는 희귀 신장 질환 치료를 목표로 하는 유전자 편집 치료제입니다. 연방 데이터베이스에는 약 24명의 자원자를 대상으로 하는 1/2상 임상 시험이 등록되어 있으나, 아직 환자 모집은 시작되지 않았습니다. PH1은 체내에서 옥살산염이라는 물질이 과도하게 생성되어 신장 결석 및 장기 손상을 유발하는 질환입니다. 이 질환은 매우 희귀하여 미국과 유럽에서 인구 100만 명당 1~3명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 2020년 이후, 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 Oxlumo와 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 Rivfloza와 같은 두 가지 RNA 기반 치료제가 PH1 치료제로 미국 승인을 받았습니다. 이들 치료제는 간 효소 발현을 억제하여 옥살산염 생성을 차단하는 방식으로 작용합니다. 알나일람과 노보 노디스크의 치료제는 월별 또는 분기별 주사가 필요합니다. 이에 반해 아버 바이오테크놀로지스의 CEO인 Devyn Smith는 ABO-101이 "단 한 번으로 끝나는(one-and-done)" 치료제가 될 것이라고 밝혔습니다. ABO-101은 HAO1 유전자를 제거하여 옥살산염 수치를 영구적으로 낮추는 것을 목표로 합니다. 이 치료제는 지질 나노 입자(lipid nanoparticle)에 싸인 CRISPR 효소 유형을 암호화하는 핵산을 포함하고 있습니다. 현재까지 유전자 의학 치료제 개발사들은 편의성 측면에서 시장 점유율을 확보하는 데 어려움을 겪고 있습니다. 혈우병과 같이 이미 효과적인 치료제가 다수 존재하는 질환에서도, 다른 기술을 사용하는 여러 유전자 치료제들이 판매에 어려움을 겪었습니다. Smith CEO는 PH1의 경우, 완치 가능한 치료제가 기존 약물 치료의 문제점을 해결할 수 있다고 강조했습니다. 그는 이 질환을 앓는 어린이들과 보호자들이 만성적인 주사 치료의 부담과 비용에 대해 우려를 표했다고 전했습니다. 평생 지속될 수 있는 단일 치료법이 환자들에게 "매우 합리적인 선택"이 될 것이라는 설명입니다. 아버 바이오테크놀로지스는 이 외에도 현재 공개되지 않은 희귀 간 질환 및 근위축성 측삭 경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 치료제 개발에도 힘쓰고 있습니다. 또한 최근 몇 년간 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals), 알로젠 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics), 에디진(Edigene)과 세포 치료제 중심의 협력을 진행해왔습니다. 이번 아버 바이오테크놀로지스의 투자 유치는 유전자 및 세포 치료제 개발사들에게 어려운 시기에 이루어졌습니다. 투자자들이 보다 안전한 투자처로 몰리면서, 해당 분야의 민간 자금 조달은 정점을 찍은 이후 둔화되었습니다. BioPharma Dive가 추적한 약 24개의 벤처 캐피탈 회사들에 따르면, 작년 유전자 및 세포 치료제 스타트업에 투자된 금액은 14억 달러에 불과했으며, 이는 최소 2022년 이후 가장 낮은 수치입니다. 자금 조달난으로 인해 많은 기업들이 인력을 감축하거나 전략을 수정하고 있습니다. 아버 바이오테크놀로지스 역시 작년에 인력을 감축하고 초기 연구를 축소한 바 있습니다. Smith CEO는 이러한 구조조정이 회사가 "플랫폼 발굴 작업"에서 제품 개발로 성숙해가는 과정의 반영이라고 설명했습니다. 그는 "우리는 자연스러운 진화의 단계에 있었다"며, "우리가 가진 도구 상자에 매우 만족했고, 이제는 집중하고 포트폴리오를 강화할 때라고 생각했다"고 덧붙였습니다. 그럼에도 불구하고 Smith CEO는 유전자 의학에 대한 투자 심리가 가까운 시일 내에 변화하기를 희망하고 있습니다. 그는 올해가 유전자 편집 분야에 "중대한 해"가 될 것이라며, 다수의 임상 시험 결과 발표가 투자자들의 관심을 다시 불러일으킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 그는 "이는 안전성 데이터베이스를 구축하고, 이 기술이 환자들에게 가져다줄 수 있는 임상적 이점을 입증하는 데 도움이 될 것이며, 이는 큰 추진력이 될 것"이라고 말했습니다.