바이오텍은 Vinay Prasad가 FDA를 어떻게 바꿀지 추측 중. 그의 연구, 글이 단서 제공.

FDA 생물학제제평가연구센터(CBER)의 새로운 수장이 된 비나이 프라사드 박사가 제약사들에게 더욱 설득력 있는 임상 증거를 제시할 것을 요구하며, 향후 그가 관할하는 의약품에 대한 승인 기준이 높아질 수 있다는 전망이 나오고 있습니다. 프라사드 박사는 미국의 의료 시스템이 불필요한 개입에 너무 쉽게 나서고 있으며, 충분한 효능 증거 없이 처방약을 사용함으로써 환자들을 부작용이나 기타 부정적인 결과의 위험에 빠뜨리고 있다고 지적해왔습니다. 특히 그는 FDA가 환자의 삶의 질을 의미 있게 향상시키지 못하면서도 비용 대비 효능이 떨어지는 항암제에 대해 지나치게 효과성 지표에만 의존해왔다고 비판했습니다. 이러한 프라사드 박사의 의약품에 대한 견해는 앞으로 상당한 중요성을 가질 것으로 보입니다. 그는 의사이자 학자로서 백신, 혈액 제품, 유전자 및 세포 치료제 등을 감독하는 FDA의 생물학제제평가연구센터(CBER)의 차기 책임자로 임명되었습니다. 프라사드 박사는 혈액학 및 종양학을 전공했으며, 샌프란시스코 종합병원에서 수련을 받고 현재도 환자를 진료하고 있습니다. 또한 오리건 보건과학대학교와 캘리포니아대학교 샌프란시스코(UCSF)에서 교수로 재직하며 수백 편의 동료 심사 논문을 발표한 왕성한 연구자이기도 합니다. 그의 철학은 이러한 논문들과 종종 직설적이고 논쟁적인 소셜 미디어 게시물을 통해 드러나는데, 이는 CBER가 신약의 효능을 평가하고 승인하는 기준에 큰 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 이미 프라사드 박사 체제 하에서 CBER의 정책 변화 가능성에 대한 우려로 인해, CBER의 검토 대상이 될 제품을 보유한 기업들의 주가가 하락하고 있습니다. 유전자 치료제 제조업체 Sarepta Therapeutics, mRNA 백신 제조업체 Moderna, 암 세포 치료제 개발업체 Allogene Therapeutics 등 12개 이상의 기업이 프라사드 박사의 임명 소식 이후 상당한 시가총액 감소를 경험했습니다. 프라사드 박사의 연구는 "증거 기반 정책 솔루션"을 추진하는 Arnold Ventures의 지원을 받아왔습니다. 이 재단은 또한 신약의 비용 효율성 분석으로 때때로 논란을 불러일으킨 임상경제검토연구소(ICER)도 후원했습니다. 프라사드 박사는 또한 보험사 UnitedHealthcare로부터 개인적인 수수료를 받기도 했습니다. 프라사드 박사의 많은 저술이 FDA 의약품평가연구센터(CDER)에서 규제하는 항암제에 관한 것이지만, 그는 자신이 CBER에서 맡게 될 권한 범위 내의 일부 제품 유형에 대해서도 비판적인 입장을 밝혀왔습니다. (그는 UCSF에서 역학 분야의 직책도 맡고 있습니다.) 예를 들어, 그는 어린이 대상 COVID-19 백신의 긴급 사용 승인에 반대했으며, 승인 후에는 해당 승인을 뒷받침하는 연구들이 안전성 위험을 얼마나 잘 측정했는지에 대해 우려를 제기했습니다. CBER의 규제를 받는 암 치료용 CAR-T 세포 치료제 역시 프라사드 박사의 주목을 받았습니다. 그는 Bristol Myers Squibb의 Abecma가 완치가 아닌 다발성 골수종 치료제로는 비용이 너무 비싸다고 주장했습니다. 그는 다른 두 연구자와 함께 저술한 논문에서 "Abecma와 같은 비완치적 치료법이 그만한 가치가 있는지 의문을 제기하는 것이 중요하다"고 썼습니다. FDA는 약가 규제를 하지 않지만, CBER 책임자로서 프라사드 박사는 효능뿐만 아니라 비용이 많이 들 것으로 예상되는 약물군에 대해 더 많은 효능 증거를 요구하며 치료제 승인에 영향을 미칠 수 있는 위치에 서게 됩니다. 이는 또한 질병 진행을 변경하거나 중단시킬 수 있는 일회성 치료법을 목표로 하는 유전자 치료제에도 해당될 수 있습니다. 프라사드 박사는 전임자인 Peter Marks 박사가 위약 대조 시험에서 제한적인 이점을 보인 Sarepta의 듀센 근이영양증 치료제 Elevidys를 승인한 결정에 대해 강하게 비판했습니다. Cantor Fitzgerald의 분석가 Josh Schimmer는 5월 7일 고객에게 보낸 메모에서 "프라사드 박사의 발언에 따르면, 그의 산업계에 대한 편견이 신규 생물학제제에 대한 자본 유치를 어렵게 할 정도로 효능 기준을 너무 높게 설정할 수 있다는 우려가 있습니다"라고 언급했습니다. 프라사드 박사의 학술 연구는 임상 시험에서 "대리 종말점(surrogate endpoints)" 사용에 대한 강력한 견해를 보여줍니다. 일반적으로 대리 종말점은 생존율 향상과 같은 의미 있는 결과 제공 가능성을 나타내는 생물학적 지표입니다. 이는 그의 검토 대상이 될 수 있는 희귀 질환 치료제의 가속 승인을 뒷받침하는 데 사용됩니다. 그가 수행한 항암 연구에 대한 메타 분석 결과, 대리 종말점과 전체 생존율(종양학 데이터의 황금 표준) 간의 상관관계는 "낮거나 중간" 수준으로 나타났습니다. 해당 분석에서 프라사드 박사와 그의 공동 저자들은 거의 모든 면역 요법 대리 종말점이 생존율과 낮은 상관관계를 보인다고 밝혔습니다. 그가 수행한 다른 연구에서는 전체 생존율을 측정하는 암 임상 시험이 진행성 무진행 생존율이나 반응률과 같은 덜 엄격한 종말점을 사용하는 연구보다 약간 더 오래 걸렸다고 밝혔습니다. 그는 동료들과 함께 "이러한 절충이 환자에게 이익인지 또는 해로운지는 추가적인 조사가 필요하다"고 썼습니다. 프라사드 박사는 새로운 암 치료법과 관련하여 삶의 질에 대한 의문을 제기했으며, 진행성 암 환자들이 신약 치료를 받고 받는 데 드는 시간이 지지 요법에 비해 월 16시간 더 소요된다고 추정했습니다. 그는 "시간은 암 환자에게 귀중한 자원이지만, 특히 치료 옵션이 거의 남지 않은 환자에게는 더욱 그렇다"고 썼습니다. 그는 수술이나 기타 주요 치료 후 재발 방지를 목표로 하는 보조 요법(adjuvant settings)으로 항암제를 옮기는 제약 회사들에 이의를 제기했습니다. 그가 참여한 분석에 따르면, 보조 요법은 암 진행 사건당 160만 달러의 비용이 든다고 결론지었습니다. 생명공학 기업을 담당하는 분석가들은 CBER에서 프라사드 박사의 견해가 신약 개발 및 승인에 대해 더욱 엄격한 규제 환경으로 이어질 것으로 예상하고 있습니다. 그러나 그는 FDA 청장인 Martin Makary 밑에서 일하게 될 것입니다. Makary 청장은 희귀 질환과 같이 특정 상황에서 검토를 신속하게 진행하는 것에 대한 지지를 표명한 바 있습니다. Cantor의 Schimmer는 "비나이는 마카리 청장과 잘 알려진 관계를 맺고 있습니다. 비나이가 마카리 청장이 제시한 기관 운영 계획에서 나온 보다 간소화된 승인 경로에 대해 이의를 제기할지 여부는 불분명합니다"라고 썼습니다.