Haya, '암흑 유전체' 신약 탐색 위해 6,500만 달러 확보

혁신 신약 개발 스타트업 Haya Therapeutics, 6,500만 달러 시리즈 A 투자 유치 비유전체 영역의 치료제 개발에 집중하는 Haya Therapeutics가 6,500만 달러 규모의 시리즈 A 펀딩을 성공적으로 마무리했습니다. 이번 투자는 Sofinnova Partners와 Earlybird Venture Capital이 주도했으며, Eli Lilly, Alexandria Venture Investments 등 다수의 투자사가 참여했습니다. Haya Therapeutics는 인간 게놈의 상당 부분을 차지하지만 기능이 명확히 밝혀지지 않은 '암흑 게놈(dark genome)'에서 새로운 약물 표적을 발굴하는 데 주력하고 있습니다. 과거에는 단백질로 번역되지 않는 DNA 영역을 '쓰레기 DNA(junk DNA)'로 치부했지만, 최근 10여 년간의 연구를 통해 이 영역이 '긴 비암호화 RNA(long non-coding RNAs, lncRNAs)'를 전사하며 유전자 발현을 조절하는 핵심적인 역할을 한다는 사실이 밝혀졌습니다. 이러한 lncRNAs를 약물 표적으로 삼아 질병 치료의 새로운 가능성을 열 수 있다는 기대감이 커지고 있습니다. 이번 투자금은 Haya Therapeutics의 주요 파이프라인인 비폐쇄성 비대성 심근병증(non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 치료제(HTX-100)의 임상 시험 진입을 가속화하는 데 사용될 예정입니다. 또한, 폐섬유증, 비만 등 다른 질환에 대한 초기 단계 프로그램 개발과 연구 역량 강화에도 투입됩니다. Haya Therapeutics는 자체 개발한 컴퓨팅 도구를 활용하여 암흑 게놈의 '지도'를 구축하고, 이를 통해 약물 표적 및 'RNA 기반 치료제(RNA-guided therapeutics)'를 발굴하고 있습니다. Haya Therapeutics의 공동 창립자이자 CEO인 Samir Ounzain은 "우리의 치료제는 질병을 유발하는 세포 상태를 건강한 상태로 재프로그래밍할 것"이라고 밝혔습니다. Haya Therapeutics의 첫 번째 임상 시험 대상인 HTX-100은 특정 심혈관 질환, 특히 비대성 심근병증에서 과발현되는 'Wisper'라는 lncRNA를 표적으로 합니다. 비대성 심근병증은 심장 근육이 두꺼워져 잠재적으로 치명적인 결과를 초래할 수 있는 질환입니다. 2022년 Bristol Myers Squibb은 비대성 심근병증의 가장 흔한 형태인 '폐쇄성' 비대성 심근병증에 대한 최초의 치료제를 출시했지만, 최근 '비폐쇄성' 형태에 대한 치료 효과를 입증하는 데 실패했습니다. 이는 Cytokinetics, Edgewise Therapeutics, 그리고 Haya Therapeutics와 같은 다른 기업들에게 경쟁의 기회를 제공하고 있습니다. Bristol Myers, Cytokinetics, Edgewise의 약물들은 심장 수축력을 약화시키는 방식으로 작용하지만, Bristol Myers의 Camzyos 실패는 이러한 접근 방식이 비폐쇄성 질환에 효과적인지에 대한 의문을 제기했습니다. 반면, Haya Therapeutics의 HTX-100은 Wisper를 억제하여 위험한 심장 조직 비후를 줄이는 방식으로 작용합니다. Ounzain CEO는 비폐쇄성 비대성 심근병증이 주로 현재 치료법으로는 충분히 표적화되지 않는 섬유화와 같은 메커니즘에 의해 발생한다고 설명하며, HTX-100이 이러한 근본적인 원인을 해결하도록 설계되었다고 강조했습니다. Haya Therapeutics는 2017년 설립되었으며, Ounzain CEO는 2017년 Science Translational Medicine에 해당 접근 방식에 대한 논문을 공동 저술했습니다. 회사는 곧 비폐쇄성 비대성 심근병증에 대한 첫 임상 시험을 시작할 예정이며, Cytokinetics와 Edgewise의 약물들은 이미 3상 임상 시험에 진입했거나 곧 진입할 예정입니다.