FDA, Elevidys 안전성 조사 착수; Nektar, 습진 데이터에 주가 급등

FDA, 사렙타 듀센 치료제 투여 환자 사망 사건 조사 착수 미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제 'Elevidys' 투여 후 발생한 두 건의 사망 사례에 대해 조사에 착수했습니다. FDA는 두 환자 모두 올해 급성 간부전으로 사망했으며, 사망 원인이 치료와 관련이 있는 것으로 보인다고 밝혔습니다. 이에 따라 FDA는 추가적인 규제 조치의 필요성을 평가할 예정입니다. 현재까지 Elevidys는 임상 및 상업적 환경에서 900명 이상의 환자에게 투여되었습니다. 사렙타 테라퓨틱스는 앞서 사망 환자들과 같이 질병으로 인해 보행이 어려운 환자들의 안전성을 개선하기 위해 더 나은 면역억제제 요법 개발을 돕기 위한 전문가 위원회를 소집할 것이라고 밝힌 바 있습니다. 주목할 점은 FDA에서 Elevidys와 같은 치료제를 담당하는 부서의 새로운 책임자인 Vinay Prasad가 과거 해당 약물을 비판한 이력이 있다는 것입니다. 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics), 듀센 치료제 승인 절차 변경 카프리코 테라퓨틱스는 FDA가 듀센 치료제 'deramiocel' 승인 신청에 대한 자문위원회 회의를 더 이상 개최하지 않을 것이라고 확인했습니다. FDA의 결정 시한은 8월 31일이지만, 당초에는 소수의 환자로부터 얻은 데이터를 바탕으로 전문가들의 의견을 구하고자 했습니다. Stat News에 따르면 Prasad는 해당 치료제에 대한 회의적인 시각 때문에 회의를 취소한 것으로 알려졌습니다. 카프리코 테라퓨틱스의 CEO Linda Marbán은 성명을 통해 "우리는 제출 서류의 강점에 대해 여전히 확신하고 있다"며 "지금까지 모든 규제 마일스톤이 예상대로 진행되었으며, 성공적인 허가 전 검사 및 주요 문제 없이 진행된 중간 검토를 포함한다"고 밝혔습니다. 넥타 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics), 아토피 피부염 치료제 임상 결과 발표에 주가 급등 넥타 테라퓨틱스의 주가는 화요일, 회사가 아토피 피부염 치료를 위해 개발 중인 약물 'rezpegaldesleukin'의 중간 단계 임상 시험 결과를 상세히 발표한 후 150% 이상 급등했습니다. 중등도에서 중증 습진을 앓고 있는 393명의 참가자를 대상으로 진행된 이 연구는 주요 및 이차 목표를 모두 달성했으며, 위약 대비 유의미하게 더 많은 환자에서 피부 개선 및 가려움증 완화 효과를 보였습니다. Jefferies의 분석가 Roger Song은 고객 노트에서 이러한 데이터가 rezpegaldesleukin의 잠재력에 대한 긍정적인 신호라고 평가했습니다. 많은 환자들이 Dupixent와 같은 기존 약물에 충분히 반응하지 못하는 경우가 있기 때문입니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)와 다이이치산쿄(Daiichi Sankyo), 비소세포폐암 치료제 'Datopotamab deruxtecan' 미국 승인 다이이치산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 항체-약물 접합체(ADC) 'Datopotamab deruxtecan'(티커: AZN)이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 미국에서 승인받았습니다. FDA의 조건부 승인은 특정 EGFR 유전자 변이를 가진 환자 중 이전에 EGFR 표적 치료와 화학 요법을 병행한 환자에게만 제한됩니다. 또한 특정 형태의 유방암 치료제로도 승인된 Datopotamab deruxtecan은 TROP2 단백질을 표적으로 하는 최초의 ADC로 폐암 치료 승인을 받았습니다. 앞서 두 회사는 실망스러운 연구 결과 발표 후 더 광범위한 승인을 위한 신청을 철회한 바 있습니다. 레볼루션 메디슨스(Revolution Medicines), 신규 자금 확보 레볼루션 메디슨스는 Royalty Pharma와의 계약을 통해 최대 20억 달러의 신규 자금을 확보했으며, Royalty Pharma는 또한 이 바이오테크 기업에 기간 대출을 제공하고 있습니다. 첫 번째 계약은 레볼루션 메디슨스의 실험적 항암제 'dahutrasib'의 최종 판매에 대한 단자릿수 로열티를 대가로 단계별 자금 지원을 제공하는 방식입니다. 초기에는 즉시 사용 가능한 2억 5천만 달러가 제공되며, 레볼루션 메디슨스는 대출을 통해 최대 7억 5천만 달러까지 인출할 수 있습니다. Dahutrasib는 RAS 돌연변이에 의해 성장이 촉진되는 암을 표적으로 하며, 현재 췌장암 및 폐암 환자를 대상으로 3상 임상 시험이 진행 중입니다. 췌장암 연구 데이터는 2026년에 발표될 예정입니다. 카리스마 테라퓨틱스(Carisma Therapeutics), OrthoCellix와 합병 카리스마 테라퓨틱스는 암 및 면역 질환 치료를 위한 세포 치료제 개발에 어려움을 겪은 후 OrthoCellix와 합병합니다. 월요일 발표에 따르면, 카리스마 테라퓨틱스 주주들은 나스닥에 OCLX 티커로 상장될 신규 회사의 지분 10%를 소유하게 됩니다. 신규 회사는 OrthoCellix가 올해 말까지 3상 임상 시험에 진입할 계획인 무릎 연골 이식 기술을 포함한 '재생 세포 치료제'를 개발할 예정입니다. 카리스마 테라퓨틱스는 지난 3월 연구 개발 노력을 중단했으며, 월요일 성명에서 주주들에게 신규 합병 회사가 카리스마 테라퓨틱스의 세포 치료제 자산을 판매할 경우 지급될 수 있는 조건부 가치 권리가 발행될 것이라고 밝혔습니다.